Pharming kondigt aan dat de Amerikaanse FDA de prioriteitsbeoordeling van de nieuwe medicijnaanvraag voor leniolisib heeft geaccepteerd
Nieuws via RSS voor Pharming Group
30 september 2022 09:00
De FDA heeft een PDUFA-deadline van 29 maart 2023 toegewezen voor het indienen van een NDA op basis van experimentele, gerandomiseerde en langdurige verlengingsgegevens voor leniolisib als een behandeling voor APDS, een zeldzame primaire immunodeficiëntie
LEIDEN, Nederland, 30 september 2022 /PRNewswire/ -- Pharming Group N.V. ("Pharming" of "het bedrijf") (EURONEXT Amsterdam: PHARM) (NASDAQ: PHAR) maakt bekend dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft ermee ingestemd om door te gaan met een prioritaire herziening van zijn nieuwe geneesmiddelaanvraag (NDA) voor leniolisib, een orale, selectieve fosfoinositide-3-kinase-delta (PI3Kd)-remmer, voor de behandeling van het zeldzame geactiveerde fosfoinositide-3-kinase-d-syndroom (APDS) bij volwassenen en adolescenten van 12 jaar en ouder in de Verenigde Staten. De FDA heeft een deadline toegewezen onder de Prescription Drug User Fees Act (PDUFA) van 29 maart 2023, samen met een prioriteitsbeoordelingsclassificatie.
De NDA, ingediend door Pharming op 29 juli 2022, werd ondersteund door positieve gegevens van een fase II/III-onderzoek van leniolisib, dat voldeed aan de co-primaire criteria voor vermindering van de grootte van de indexlymfeklieren en correctie van immunodeficiëntie in de doelpopulatie. Deze resultaten toonden de werkzaamheid van leniolisib ten opzichte van placebo aan, met een statistisch significante verlaging vanaf baseline van lymfadenopathische laesies in de index van de deelnemers (p=0,006) en normalisatie van hun immuunfunctie, zoals blijkt uit een verhoogd aantal naïeve B-cellen vergeleken met baseline (p =0,002). Deze resultaten duiden op een vermindering van ziektemarkers die geassocieerd zijn met APDS, waarvan de klinische kenmerken significante lymfoproliferatie en immuundisfunctie omvatten, evenals een verhoogd risico op lymfoom. Bovendien toonden veiligheidsgegevens uit het onderzoek aan dat leniolisib goed werd verdragen door de deelnemers. Als onderdeel van de aanvraag zijn ook gegevens ingediend van een langlopend, open-label, klinisch vervolgonderzoek waarbij 38 patiënten met APDS betrokken waren die met leniolisib werden behandeld voor een mediane duur van 102 weken.
Anurag Relan, MD, MPH, Chief Medical Officer van Pharming, merkte op:
“De aanvaarding door de FDA van de nieuwe geneesmiddelenaanvraag van Pharming voor leniolisib als prioriteitsbeoordeling is een belangrijke mijlpaal die onze toewijding aantoont om tegemoet te komen aan de onvervulde behoeften van patiënten met zeldzame ziekten. Met de FDA-beoordeling vordert leniolisib via de regelgevingsroute als een mogelijk gerichte ziektemodificerende behandeling voor APDS bij volwassenen en adolescenten van 12 jaar en ouder in de Verenigde Staten, die momenteel afhankelijk zijn van ondersteunende therapieën zoals antibiotica en vervangende immunoglobulinen. We kijken ernaar uit om nauw samen te blijven werken met de FDA, evenals met regelgevende instanties over de hele wereld, om leniolisib beschikbaar te maken voor immunologen, hematologen en hun patiënten met APDS. »