beste nieuws eruit:
Het artikel, getiteld 'Randomized, Placebo-Controlled, Phase 3 Trial of PI3Kd Inhibitor Leniolisib for Activated PI3Kd Syndrome', schetst de resultaten van de multinationale, driedubbel geblindeerde, placebo-gecontroleerde, gerandomiseerde klinische studie, waaraan 31 patiënten met APDS van 12 jaar of ouder deelnamen.
De Jeffrey Modell Foundation zet zich in voor vroege diagnose en het vinden van zinvolle behandelingen voor primaire aandoeningen aan het immuunsysteem. We zijn ons terdege bewust van de uitdagingen waarmee mensen met APDS worden geconfronteerd. De publicatie van onderzoeksresultaten met deze patiëntenpopulatie in zo'n gerenommeerd en veel gelezen tijdschrift bevordert de gestelde doelen."
Leniolisib werd goed verdragen en er was sprake van een significante verbetering ten opzichte van placebo in de co-primaire eindpunten, wat wijst op een gunstig effect op de
ontregeling en deficiëntie van het immuunsysteem van patiënten
• Het medisch-wetenschappelijk intercollegiaal getoetste (peer-reviewed) artikel vergroot het internationale begrip van APDS, een zeldzame en recent gekarakteriseerde aandoening aan het immuunsysteem