Discord/Ja
Ik kan niet zeggen of het basisoctrooi van PRQR van toepassing is op de RNA-bewerkingstechnologie van WVE, maar ik vermoed van wel.
Wave's AIMers zijn ontworpen om mutaties in een RNA-transcript te corrigeren, waardoor permanente veranderingen in het genoom, zoals bij DNA-gerichte benaderingen, worden vermeden. In plaats van een exogeen bewerkingsenzym te gebruiken, werven AIMers normale eiwitten aan die in het lichaam bestaan, de zogenaamde ADAR-enzymen, die van nature bepaalde adenine (A) basen bewerken tot inosine (I). Omdat I als G (guanine) wordt gelezen door de cellulaire vertaalmachine, kan sequentiegerichte bewerking met ADAR transcripten met enkele G-naar-A-puntmutaties die genetische ziekten veroorzaken, terugdraaien. Deze aanpak leidt een natuurlijk systeem om voor therapeutische doeleinden, maakt vereenvoudigde toediening zonder virale deeltjes of liposomen mogelijk, en vermijdt het risico van onomkeerbare off-target effecten van DNA-gerichte benaderingen. AIMers zijn kort van lengte, volledig chemisch gemodificeerd en maken gebruik van nieuwe chemie, waaronder eigen PN-ruggengraatmodificaties en chirale controle, waardoor zij zich onderscheiden van andere ADAR-gemedieerde bewerkingsbenaderingen.
Hoe dan ook, WVE heeft een grote voorsprong op PRQR met een CTA gepland voor 2H23 voor ATTD.
ProQR verwacht AX-0810 gericht tegen NTCP en AX-1412 gericht tegen B4GALT1 eind 2024/begin 2025 in klinische ontwikkeling te brengen.