Pharming « Terug naar discussie overzicht

Pharming juni 2024

2.403 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 11 12 13 14 ... 117 118 119 120 121 » | Laatste
Natal
1
Gestoorde slaapritme. Straks er weer in. Overblijfsel van 40 jaar onregelmatige werktijden.
Hadrians project
1
Afgelopen vrijdag won het gezonde verstand inderdaad van de algoritmes. Eén prima herstel en zelfs een transactie van meer dan 2 miljoen aandelen in de slotveiling.
Kan niet anders dat vanaf vandaag er een technische, maar ook een realistisch herstel wordt ingezet. Ik sta vandaag niet te kijken van een flinke boost. Minimaal +5%
Sir Piet
0
quote:

Hadrians project schreef op 3 juni 2024 07:33:

Afgelopen vrijdag won het gezonde verstand inderdaad van de algoritmes. Eén prima herstel en zelfs een transactie van meer dan 2 miljoen aandelen in de slotveiling.
Kan niet anders dat vanaf vandaag er een technische, maar ook een realistisch herstel wordt ingezet. Ik sta vandaag niet te kijken van een flinke boost. Minimaal +5%
Met de feitelijke goedkeuring is een belangrijke horde genomen. De zal ook uitstralen naar andere delen van de wereld waar ook snel goedkeuring zal komen in het belang van de patient.
roon
2
quote:

Hadrians project schreef op 3 juni 2024 07:33:

Afgelopen vrijdag won het gezonde verstand inderdaad van de algoritmes. Eén prima herstel en zelfs een transactie van meer dan 2 miljoen aandelen in de slotveiling.
Kan niet anders dat vanaf vandaag er een technische, maar ook een realistisch herstel wordt ingezet. Ik sta vandaag niet te kijken van een flinke boost. Minimaal +5%
Het lijkt er inderdaad op dat vrijdag de bodem hard geraakt is en de weg omhoog eindelijk weer gaat beginnen.Ik probeer mee te liften met laatste bij koop actie.
Endless
1
Leiden, 3 juni 2024: Pharming Group N.V. (“Pharming”) (Euronext Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) maakt bekend dat het management van Pharming in de maand juni aan de volgende investeerdersconferenties zal deelnemen:

Jefferies Healthcare Conference, New York, USA, 5-6 juni 2024
Sijmen de Vries, Chief Executive Officer, zal een presentatie geven op woensdag 5 juni om 16:30 uur. Een live webcast en replay van de presentatie zullen beschikbaar zijn in de “Aankomende evenementen” en “Nieuws” secties van Pharmings website.

Oppenheimer Novel Targets in Immunology Summit, New York, USA, 24 juni 2024
Anurag Relan, Chief Medical Officer, zal deelnemen aan het panel “Taking the Inflammation out of I&I - Novel Approaches for Inflammatory Disorders” op maandag 24 juni om 19:30 uur.
Natal
0
quote:

Endless schreef op 3 juni 2024 08:02:

Leiden, 3 juni 2024: Pharming Group N.V. (“Pharming”) (Euronext Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) maakt bekend dat het management van Pharming in de maand juni aan de volgende investeerdersconferenties zal deelnemen:

Jefferies Healthcare Conference, New York, USA, 5-6 juni 2024
Sijmen de Vries, Chief Executive Officer, zal een presentatie geven op woensdag 5 juni om 16:30 uur. Een live webcast en replay van de presentatie zullen beschikbaar zijn in de “Aankomende evenementen” en “Nieuws” secties van Pharmings website.

Oppenheimer Novel Targets in Immunology Summit, New York, USA, 24 juni 2024
Anurag Relan, Chief Medical Officer, zal deelnemen aan het panel “Taking the Inflammation out of I&I - Novel Approaches for Inflammatory Disorders” op maandag 24 juni om 19:30 uur.
Kan dit iets over de nieuwste indicatie zeggen.
De Allesweter
0
Dat wordt dan fff een kort turboshortje op 4 juni, kan me niet anders herinneren dan dat als Sijmen oreert, de koers weer daalt. ( iets met voortschrijdend inzicht en zo,…)
Wadloper
0
quote:

Natal schreef op 3 juni 2024 08:06:

[...]

Kan dit iets over de nieuwste indicatie zeggen.
Helemaal niets, bij dit soort evenementen zijn ze er getrouw bij.
wiegveld
0
En nog een klap op iets langere termijn. Gene editing crispr cas bij HAE

Intellia Therapeutics said Sunday that the first 10 patients to receive a CRISPR-based treatment for hereditary angioedema, a genetic disease, saw their swelling attacks — the condition’s hallmark symptom — virtually eliminated for an average of 20 months and counting.

The attacks were reduced by an average of 98%. One patient has remained attack-free for 26 months. Two patients who suffered particularly frequent attacks, experiencing 14 and 16.8 per month, respectively, have now gone more than 20 months since their last attack.

No patient has had an attack in the last 11 months of follow-up, according to the data presented at the European Academy of Allergy and Clinical Immunology Congress. All side effects were either grade 1 or 2 on a 5-grade scale.

Although the sample size is still small, the results add to evidence that CRISPR gene-editing can provide truly one-and-done treatments for severe diseases, at least those that involve the liver or blood cells. An earlier generation of gene therapy technologies has proven transient in some cases, despite hopes for cures.

Intellia plans to report data from a more rigorous, randomized, placebo-controlled Phase 2 trial later this year and then launch a Phase 3 study, to support an approval in 2026.

Even if the drug, known as NTLA-2002, proves a genuine cure in the larger study, it’s likely that not every patient will pursue it. Intellia’s work built on efforts from companies that developed antisense drugs, antibodies, and small molecules to treat the debilitating, sometimes fatal disease. These earlier drugs can be highly effective, with Ionis reporting last week patients saw up to a 92% reduction in attacks after a year on its new HAE drug.

Whether patients pursue gene-editing when an alternative exists may come down to just how much of an advantage the CRISPR drug offers.
Natal
0
Natal
0
quote:

Wadloper schreef op 3 juni 2024 08:10:

[...]

Helemaal niets, bij dit soort evenementen zijn ze er getrouw bij.
Het kan een hint geven. Maar meer verwacht ik er ook niet van
wiegveld
0
quote:

Natal schreef op 3 juni 2024 08:20:

@ wiegveld, waarom is de koers van intellia in een jaar tijd dan gehalveerd??
Goede vraag, ik denk omdat alle crispr cas aandelen daalden net als veel farma aandelen. Alle ballen waren op AI gericht.
Je moet de koers van vanmiddag afwachten, doe ik ook.
Er zullen nl bij deze middelen straks vooral vragen over de betaalbaarheid van de behandeling komen schat ik nu in.

Het is ook pas een fase 1 onderzoek dus er komt nog fase 2 onderzoek aan. Eind 2024 willen ze fase 3 onderzoek starten als dat mag van FDA..

Intellia Therapeutics, Inc.Intellia Therapeutics, Inc.
Intellia Therapeutics, Inc.
Extended follow-up data reaching over two years in the earliest patients dosed reinforce the potential of NTLA-2002 to be a functional cure for people living with hereditary angioedema (HAE)

Eight of 10 patients remain completely attack-free following the 16-week primary observation period through the latest follow-up, including patients with the most severe disease

Single dose of NTLA-2002 led to a 98% mean reduction in monthly HAE attack rate, with an average follow-up of over 20 months across all patients

100% of patients who discontinued prophylaxis treatment after NTLA-2002 remain free of chronic prophylaxis treatment

Favorable safety and tolerability profile observed at all dose levels

Intellia to host investor webcast on Monday, June 3, at 8 a.m. ET

CAMBRIDGE, Mass., June 02, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:NTLA), a leading clinical-stage genome editing company focused on revolutionizing medicine with CRISPR-based therapies, today announced long-term data from the Phase 1 portion of the ongoing Phase 1/2 study of NTLA-2002. NTLA-2002 is an investigational in vivo CRISPR-based gene editing therapy in development as a single-dose treatment for hereditary angioedema (HAE), a rare genetic condition that leads to potentially life-threatening swelling attacks. The data were shared in an oral presentation at the European Academy of Allergy and Clinical Immunology (EAACI) Congress 2024, being held May 31 – June 3 in Valencia, Spain.

“These unprecedented data strengthen our view that NTLA-2002 could be a groundbreaking treatment for people living with hereditary angioedema,” said Intellia President and Chief Executive Officer John Leonard, M.D. “After a single dose of our investigational in vivo CRISPR-based therapy, patients experienced durable elimination of their attacks. We are thrilled to see that the majority of patients have been attack free for over 18 months or longer. These remarkable attack rate reductions have been consistent, even in patients with the most severe symptoms. At the same time, the data from these 10 patients continue to demonstrate a very favorable safety profile. These long-term data provide strong evidence that NTLA-2002 could be a one-time, potential functional cure for this debilitating and life-threatening disease.”

In the Phase 1 portion of the study, single doses of 25 mg (N=3), 50 mg (N=4) and 75 mg (N=3) of NTLA-2002 were administered via intravenous infusion, and HAE attacks and plasma kallikrein protein levels were measured for each patient. The first analysis of HAE attack rates occurred at the end of the pre-specified 16-week primary observation period. HAE attacks and plasma kallikrein protein levels will continue to be assessed through the remainder of the two-year follow-up period.

HAE Attack Rate Reduction1



All Patients (N=10)

Week 1-16

90%

Week 5-16

92%

On-study period2

98%

1 Investigator confirmed monthly HAE attack rate % reduction from baseline.
2 On-study period is defined as the time from the dosing of NTLA-2002 through the last assessment of HAE attacks as of the data cut-off date of February 12, 2024.

Across all patients, a 98% mean reduction in monthly attack rate and a 99% mean reduction in moderate to severe attacks were observed after a single dose of NTLA-2002 through the latest follow-up. The median duration of follow-up was 20.1 months. At each dose level tested, a robust level of HAE attack rate reduction was achieved and long lasting. The longest attack-free interval for an individual patient post-infusion is over 26 months and ongoing. Additionally, the reduction in HAE attacks has been persistent in patients with the most severe HAE symptoms. The two patients with the highest historic monthly HAE attack rates at the start of the study (16.8 and 14.0 attacks per month, respectively) were attack-free by the end of the 16-week primary observation period and have remained free of attacks through the latest follow-up. The longest attack-free duration amongst these two patients is 23.5 months and ongoing. Further, 100% of patients who discontinued prophylaxis treatment after NTLA-2002 remain free of chronic prophylaxis treatment.

Eight of 10 patients had no attacks following the 16-week primary observation period. These patients have experienced ongoing attack-free durations of greater than 18 months. Of the two patients who had any attacks, one had a mild attack that did not require treatment and a single patient experienced a moderate attack. Amongst these two patients, their mean reduction in monthly HAE attack rate was 97% after a single dose of NTLA-2002 through the latest follow-up.

Plasma Kallikrein Reduction
As previously reported, administration of NTLA-2002 led to dose-dependent, robust and durable reductions in plasma kallikrein. Mean reduction in plasma kallikrein levels from baseline through latest assessment was 60% (25 mg, 88 weeks), 88% (50 mg, 72 weeks), and 95% (75 mg, 88 weeks).

Safety
At all three dose levels, NTLA-2002 was well-tolerated, and the majority of adverse events were mild in severity. Consistent with previously reported results, the most frequent adverse events were infusion-related reactions and fatigue, which were mostly Grade 1 and resolved within two days. There have been no dose-limiting toxicities, no serious adverse events and no adverse events of Grade 3 or higher observed to date. No clinically significant laboratory abnormalities were observed in any patient. Following completion of the
Phase 1 study, patients dosed with NTLA-2002 may be enrolled in a follow-up study to monitor long-term safety and efficacy of the drug.

NTLA-2002 Clinical Development Plans
As previously announced, Intellia completed enrollment of the randomized, placebo-controlled Phase 2 study further evaluating the 25 mg and 50 mg doses and plans to report topline results mid-year with detailed results expected to be presented at a medical meeting later in the year. The Company expects to begin a pivotal, Phase 3 trial of NTLA-2002 in the second half of 2024, subject to regulatory feedback.
Winst gevend
1
.
Gelukkig is het traditioneel slechte 1e kwartaal ver achter ons.
En ook de bekendmaking dat leniolisib goed helpt en veilig is bevonden voor Europa,
is ook een hele opluchting voor Pharming, maar ook voor ons trouwe aandeelhouders.

Wat betreft het aandeel, dat is wat de gek ervoor geeft........ al jaren.
We zien wel en wachten op het 2e kwartaal en de jaar-outlook van 280 miljoen aan omzet.

Dat is geen kattenplas.

Fijne dag gewenst, ik ga ervoor.
MichelH
1
quote:

Endless schreef op 3 juni 2024 08:02:

Leiden, 3 juni 2024: Pharming Group N.V. (“Pharming”) (Euronext Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) maakt bekend dat het management van Pharming in de maand juni aan de volgende investeerdersconferenties zal deelnemen:

Jefferies Healthcare Conference, New York, USA, 5-6 juni 2024
Sijmen de Vries, Chief Executive Officer, zal een presentatie geven op woensdag 5 juni om 16:30 uur. Een live webcast en replay van de presentatie zullen beschikbaar zijn in de “Aankomende evenementen” en “Nieuws” secties van Pharmings website.

Oppenheimer Novel Targets in Immunology Summit, New York, USA, 24 juni 2024
Anurag Relan, Chief Medical Officer, zal deelnemen aan het panel “Taking the Inflammation out of I&I - Novel Approaches for Inflammatory Disorders” op maandag 24 juni om 19:30 uur.
Zou mooi zijn als een presentatie van Sijmen nu eens goed uit pakt. We hebben al genoeg geleden lijkt mij zo.
Natal
0
quote:

MichelH schreef op 3 juni 2024 08:28:

[...]
Zou mooi zijn als een presentatie van Sijmen nu eens goed uit pakt. We hebben al genoeg geleden lijkt mij zo.
Anurag Relan. Die heeft een vlottere praat.
souni
0
quote:

rabbit in your headlights schreef op 2 juni 2024 21:08:

[...]

Lijkt mij netjes als Pharming binnenkort met meer details naar buiten komt en ook de tijdlijn van 18 maanden , bestaat er de mogelijkheid dat ze aan de eisen kunnen voldoen binnen een kortere tijds periode ?
[...]
[Modbreak IEX: Aangepast, gelieve elkaar niet persoonlijk aan te vallen. Waarschuwing.]
Met de trackrecord van pharming zal de 18 maanden wel weer 24 maanden worden.
De Vriies zit de komende 18 tot 24 maanden we comfortabel uit de wind. Er akn hem niets meer gebeuren tot aan zijn pensioen. Daarna kan hij rijkelijk gaan genieten met zijn gekregen aandelen kapitaal.
Afgelopen jaren is niets uitgekomen wat pharming verwachtte, dus neem deze verwahcting maar met een enorme zak zout.

Tiktoktiktok pharming........WAKE UP (mag onderhand weleens gaan gebeuren voor zij aandeelhouders, vooral aextracker, want VODA heeft zijn andelen verkocht)
Lord Apollyon
0
quote:

MichelH schreef op 3 juni 2024 08:28:

[...]
Zou mooi zijn als een presentatie van Sijmen nu eens goed uit pakt. We hebben al genoeg geleden lijkt mij zo.
Gewoon weer een snoepreisje met business class ticket en 5* hotel op kosten van de zaak. Levert niets op behalve zo'n €5000 cashburn.
Lord Apollyon
1
quote:

souni schreef op 3 juni 2024 08:38:

[...]

Met de trackrecord van pharming zal de 118 maanden wel weer 24 maanden worden.
De Vriies zit de komende 18 tot 224 maanden we comfortabel uit de wind. Er akn hem niets meer gebeuren tot aan zijn pensioen. Daarna kan hij rijkelijk gaan genieten met zijn gekregen aandelen kapitaal.
Afgelopen jaren is niets uitgekomen wat pharming verwachtte, dus neem deze verwahcting maar met een enorme zak zout.

Tiktoktiktok pharming........WAKE UP (mag onderhand weleens gaan gebeuren voor zij aandeelhouders, vooral aextracker, want VODA heeft zijn andelen verkocht)
Miischien kan de tiktokteller iets worden gemodificeerd en vanaf 1 juni 2024 de 18 maanden clockstop gaan bijhouden?
2.403 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 11 12 13 14 ... 117 118 119 120 121 » | Laatste
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met uw e-mailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Detail

Vertraagd 12 feb 2025 10:13
Koers 0,847
Verschil +0,005 (+0,53%)
Hoog 0,851
Laag 0,835
Volume 557.642
Volume gemiddeld 5.438.995
Volume gisteren 2.946.080

EU stocks, real time, by Cboe Europe Ltd.; Other, Euronext & US stocks by NYSE & Cboe BZX Exchange, 15 min. delayed
#/^ Index indications calculated real time, zie disclaimer, streaming powered by: Infront