Pharming « Terug naar discussie overzicht

quote:

BassieNL schreef op 19 december 2024 11:46:

[...]
En de kans dat het na een geslaagde fase 2 al in aanmerking kan komen voor FDA goedkeuring?
Want dat wordt gesteld.

quote:

G. Hendriks schreef op 19 december 2024 11:43:

De kans dat een kandidaatmedicijn voor metabolische aandoeningen van fase 2 naar fase 3 gaat, is 45%. Van fase 3 naar NDA is die 63,6% en van NDA naar goedkeuring 87,5%. Van fase 2 naar goedkeuring geeft een kans van 25%. Ik kan de 45% van SdV hierin niet helemaal plaatsen.

In dit licht vind ik de waardering van kandidaat KL1333 van nu al €0,74 per aandeel (dus richting de €0,5 miljard) behoorlijk optimistisch. Een berekening zou in mijn ogen beter uit kunnen gaan van enige potentie op termijn (n.b. eind 2028 wordt pas commercialisering voorzien), maar die nog zeker niet of niet volledig meetellen.

quote:

G. Hendriks schreef op 19 december 2024 12:35:

[...]

Volgens ChatGPT is de kans dat zonder een fase 3 goedkeuring wordt verleend kleiner dan 5%. Maar gaat het bij KL1333 niet om een fase 2/3-onderzoek? Ik meende dat ergens op de site van Abliva te lezen.

quote:

Triple A schreef op 19 december 2024 12:37:

[...]

De slagingskansen uit de klinische ontwikkelingsstatistieken die jij hier neerzet zijn vanaf de start van de fase.

Ik denk dat de slagingskans van fase 2 voor KL1333 substantieel hoger dan 45% ligt doordat er al een interim analyse (zie link) is uitgevoerd. Daardoor is er enig comfort ontstaan dat fase 2 een grotere slagingskans heeft.

abliva.com/news/abliva-announces-posi...

-

quote:

Beur schreef op 19 december 2024 12:59:

[...]Jij bent dus nog optimistischer dan de eeuwig optimistische Sijmen met zijn "45% kans van slagen" ;)

Die interim-analyse geeft mogelijk idd enig comfort maar zelf vind ik de parameters waarlangs gemeten wordt (vermoeidheid en myopathie) nogal zwakjes (d.w.z. erg subjectief). De FDA heeft genoegen genomen met 1 van de eindpunten en het zou zo maar kunnen dat De FDA in een later stadium net als bij Ruc ineens wat strenger gaat worden.

quote:

Natal schreef op 19 december 2024 11:13:

wacht ff op de VUS kwiirk

quote:

Gforce schreef op 19 december 2024 13:06:

[...]

Dat je parameters zwakjes vindt ben ik niet met je eens. Het klinische onderzoek is opgezet en goedgekeurd. Ook parameters als vermoeidheid kunnen objectief worden vastgesteld. Volgens mij is er geen reden om op zulke punten aan het onderzoek te twijfelen.

quote:

Beur schreef op 19 december 2024 12:53:

[...]Het gaat bij KL1333 om een Fase II-onderzoek dat mogelijk afdoende is voor uiteindelijke goedkeuring. Met andere woorden dat een Fase III niet nodig is.
Maar herinner je je nog hetzelfde bij Ruc profylactisch? Daar was na een succesvolle Fase II ook geen Fase III meer nodig maar het liep uitendelijk uit op stopzetten van het project.

quote:

G. Hendriks schreef op 19 december 2024 13:12:

[...]

Dat profylaxedrama herinner ik me nog goed. Overigens ook de plotselinge wending van SdV toen hij na het slechte bericht het belang van profylaxe bagatelliseerde. Ik kijk dus met de nodige reserves naar een uitlating over de kans van goedkeuring. Maar we gaan het zien. Mogelijk dat voorwaardelijke goedkeuring wordt verleend op basis van fase 2 en daarna alsnog een fase 3-onderzoek moet plaatsvinden.

quote:

G-MAN schreef op 19 december 2024 12:48:

Het ziet er steeds beter uit voor Pharming.
Ruconest zal waarchijnlijk nog jaren bijdragen aan de winst vanwege zijn effectiviteit,die groter is dan bv sebestralstat.
Het potentieel van leniolisib wordt zwaar onderschat en is vooral aantrekkelijk vanwege zijn effectiviteit en daarbij niet te vergeten gunstige bijwerkingenprofiel.
En dan mogen we naar alle waarschijnlijkheid de inlijving van Abliva tegemoet zien met een tweetal medicijnen gericht op mitochondriale aandoeningen.Daarvan wordt KL 1333 momenteel onderzocht in een fase 2 studie (FALCON MT 180 deelnemers) en lijkt veelbelovend op grond van een pilot.Voor mij is op dit moment niet zozeer het percentage slagingskans van belang,doch eerder het feit dat er nu mogelijk een behandeling zal komen voor patienten met deze afschuwelijke ziekte.Geloof maar dat FDA en
EMA dit als zeer welkom zullen beoordelen met name als de bijwerkingen aanvaardbaar blijken te zijn.
Dit laatste is voor zover mij bekend reeds gebleken.Aldus mooi instapmoment voor onze bashers.
Dit alles natuurlijk zolang er geen gentherapie voor handen is.

quote:

Beur schreef op 19 december 2024 12:59:

[...]Jij bent dus nog optimistischer dan de eeuwig optimistische Sijmen met zijn "45% kans van slagen" ;)

Die interim-analyse geeft mogelijk idd enig comfort maar zelf vind ik de parameters waarlangs gemeten wordt (vermoeidheid en myopathie) nogal zwakjes (d.w.z. erg subjectief). De FDA heeft genoegen genomen met 1 van de eindpunten en het zou zo maar kunnen dat De FDA in een later stadium net als bij Ruc ineens wat strenger gaat worden.

quote:

Beur schreef op 19 december 2024 13:11:

[...]Het punt is juist dat die vaststelling niet zo objectief geschiedt aan de hand van een vragenlijst. Althans zo heb ik het begrepen. (check dit voor de zekerheid als het je interesseert).
Maar ik moet nu weer verder. Succes deze middag!

quote:

LL schreef op 19 december 2024 08:59:

[...]

Dat is niet het enige merkwaardige uit de mail:

De koers van het aandeel staat gewoon te laag en is daardoor te aantrekkelijk voor partijen die via shortposities iedere dag weer wat geld verdienen met het een paar centen lager zetten van het fonds

quote:

Triple A schreef op 19 december 2024 12:37:

[...]

De slagingskansen uit de klinische ontwikkelingsstatistieken die jij hier neerzet zijn vanaf de start van de fase.

Ik denk dat de slagingskans van fase 2 voor KL1333 substantieel hoger dan 45% ligt doordat er al een interim analyse (zie link) is uitgevoerd. Daardoor is er enig comfort ontstaan dat fase 2 een grotere slagingskans heeft.

abliva.com/news/abliva-announces-posi...

quote:

Pokerface schreef op 19 december 2024 14:53:

[...]

Die interim analyse was op basis van geblindeerde gegevens. Daar kun je dus weinig uit opmaken qua werkzaamheid. Dat blijft dus een groot vraagteken. 45% is m.i. dan ook wat hoog.