Ons portfolio
*KL1333 en NV354 hebben de status van weesgeneesmiddel (ODD) in de VS en Europa, en KL1333 heeft de status van Fast Track in de VS.
**mtDNA-gerelateerde mitochondriale aandoeningen veroorzaakt door mutatie(s) in mitochondriaal DNA (in tegenstelling tot nucleair DNA).
***Gezien het feit dat mitochondriale ziekten weesziekten zijn, kan een fase 2-studie bij deze patiënten, indien succesvol, worden beschouwd als registratieplichtig.
KL1333: Innovatieve therapie in de late ontwikkelingsfase
Projectstatus: Positieve tussentijdse analyse van gegevens van patiënten in Wave 1 van de FALCON-studie
FALCON is een fase 2, wereldwijde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, mogelijk registratiestudie waarin de veiligheid en werkzaamheid van KL1333 wordt geëvalueerd bij volwassen patiënten met primaire mitochondriale aandoeningen die last hebben van aanhoudende, slopende vermoeidheid en myopathie (spierzwakte), de meest voorkomende en beperkende symptomen.
In totaal worden 180 patiënten met mitochondriale DNA-mutaties die voldoen aan de geschiktheidscriteria gerandomiseerd in een verhouding van 3:2 om KL1333 (50 mg-100 mg) of placebo tweemaal daags te ontvangen gedurende 48 weken. De twee alternatieve primaire eindpunten beoordelen consistente vermoeidheid (met behulp van de PROMIS Fatigue Mitochondrial Disease Short Form) en myopathie (met behulp van de 30 seconden Sit-to-Stand-test), waarvan er slechts één positief moet zijn om een ??aanvraag voor marketinggoedkeuring in te dienen.
In juni 2023 kreeg de eerste patiënt een dosis. In juli 2024 bevestigde een tussentijdse analyse waarin 24-weekse gegevens van de eerste golf patiënten werden geëvalueerd, het sterke veiligheidsprofiel van KL1333, en beide primaire eindpunten passeerden de futiliteit, wat betekent dat beide het potentieel hebben om voordeel te tonen in de uiteindelijke analyse van de studie.
KL1333 heeft de status weesgeneesmiddel (ODD) in zowel Europa als de VS, en de status Fast Track in de VS.
Ziet er wel veelbelovend uit en na fase 2 kan al goedkeuring gegeven worden.