Uniqure boekt succes met behandeling Huntington's
10-dec-2024 14:18
Biotechbedrijf zet stap richting versnelde goedkeuring FDA.
(ABM FN-Dow Jones) Uniqure heeft overeenstemming bereikt met de Amerikaanse Food and Drug Administration over de belangrijkste elementen van een versneld goedkeuringstraject voor AMT-130, een behandeling tegen de ziekte van Huntington. Dit meldde het gentherapiebedrijf dinsdag.
Volgens de FDA mogen gegevens van de lopende Fase I/II studies dienen als een primaire basis voor de versnelde aanvraag van een zogeheten Biologics License Application, waardoor een aanvullende studie voorafgaand aan de indiening niet nodig is.
In mei dit jaar kreeg de behandeling van Uniqure van de FDA al het predicaat 'Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT)', de eerste voor de ziekte van Huntington.
In juli dit jaar presenteerde Uniqure tussentijdse gegevens na 24 maanden die een duurzame, dosisafhankelijke vertraging van de ziekteprogressie aantoonden. De onderzoeksdata toonden ook verlagingen in de zogeheten CSF NfL, een maatstaf voor neurodegeneratie, bij behandelde patiënten na 24 maanden.
Het aandeel Uniqure noteerde dinsdag voorbeurs bijna 113 procent hoger.
Door: ABM Financial News.