Onderstaand een concept open brief die ik heb gemaakt voor het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen, met een cc naar Prof. P. Borst (= Nederlandse GenGoeroe) omdat ik vind dat ze hun mening over Glybera moeten herzien.
Wie heeft aanpassingen/toevoegingen?
Wie voelt zich geroepen deze brief te verzenden?
Zou dit wat voor de VEB kunnern zijn?
Kopieer gerust deze tekst, pas hem aan. Whatever.
OPEN BRIEF VAN ……
Aan Prof. Dr. H.G.M. Leufkens, voorzitter van het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen,
Aan Prof. Dr. P. Borst, lid van het voormalig Innovatieplatform, Emeritus wetenschappelijk directeur van het Nederlands Kanker Instituut
Graag aanvullende suggesties voor personen
Mijne heren,
Namens privé investeerders in Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT) en als Nederlandse burgers met een warm hart voor innovatie vragen wij uw actieve bemoeienis in de volgende kwestie.
AMT is een wereldleider op het gebied van de ontwikkeling van menselijke gentherapie. Met gebruik van adeno-geassocieerde virussen (AAV) als het gekozen transportmiddel voor therapeutische genen was het bedrijf in staat om waarschijnlijk het eerste stabiele en schaalbare AAV-platform ter wereld te ontwerpen en te valideren. Dit geoctrooieerde platform kan toegepast worden op een groot aantal zeldzame ziekten die veroorzaakt worden door één verkeerd functionerend gen.
AMT heeft de gen-therapie Glybera (alipogeen tiparvovec) in ontwikkleing. Glybera werkt bij lipoproteinelipase-deficientie (LPLD), een zeldzame, potentieel dodelijke genetische aandoening, waarvoor nog geen gen-therapie beschikbaar is. De ziekte resulteert in een sterk afgenomen of afwezige werking van het LPL-eiwit, dat van belang is bij de afbraak van vetdragende deeltjes die na iedere maaltijd in de bloedbaan circuleren.
AMT heeft voor Glybera een registratie aanvraag bij de EMA ingediend welke in juni 2011 in eerste instantie werd afgewezen. Bij herbeoordeling heeft het Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) van de EMA in october 2011 de aanvraag opnieuw afgewezen. Dit in weerwil van de aanbeveling om Glybera goed te keuren door het Comité voor Geavanceerde Therapieën (CAT). Het CAT is een adviesorgaan van experts dat specifiek door de Europese Commissie in het leven is geroepen om het CHMP te ondersteunen en adviseren op het terrein van geavanceerde therapieën, in het bijzonder gen- en celtherapieën. De aanvraag werd in herbeoordeling afgewezen met de kleinst mogelijke meerderheid van 16 stemmen tegen en 15 voor. Verontrustend en onbegrijpelijk was hier bij dat Nederland tegen heeft gestemd, hoewel het evident is, gezien de stemverhouding, dat er ook goede argumenten voor goedkeuring moeten zijn. Het lijkt wel alsof het CBG haar 'onafhankelijkheid' heeft laten prevaleren boven het in dit geval toch zeer verdedigbare nationaal belang en het belang van patienten. Zo bezien heeft het CBG de Nederlandse Innovatie een flinke zet in de verkeerde richting gegeven, zijn de patienten niets verder, en is AMT bijna failliet.
Op 22 januari 2012 heeft het Europese Commissies staande comité van het Europese Parlement overlegd over de bekrachtiging van de beslissing om Glybera niet goed te keuren zoals geadviseerd door de CHMP in october 2011. Dit overleg resulteerde niet in een duidelijke positie ten gunste van of tegen een goedkeuring van Glybera. Het staande comité achtte het noodzakelijk om nadere informatie in te winnen bij het CHMP van het Europese Geneesmiddelenbureau (EMA).
Gezien bovenstaande vragen wij u om uw mening over Glybera bij de CHMP krachtig ten faveure van Glybera te herzien omdat:
1. Er geen belangrijke veiligheidsbedenkingen over Glybera geuit zijn
2. Er op zijn minst een aantal patienten baat bij dit middel lijkt te hebben.
3. De CAT daarom vóór toelating is.
4. Geen andere partij 100 miljoen € gaat uitgeven aan het ontwikkelen van een middel voor deze patienten, waar geen alternatieve causale behandeling voor is.
5. De maatschappij bijna geen veiligheidsrisico loopt als Glybera wordt geregistreerd als AMT jaarlijks veiligheids- en werkzaamheidsverslag moet doen.
6. De verzekeraars bijna geen financieel risico lopen als ze moeten betalen voor patienten met wie het goed gaat op Glybera, en hun geld terugkrijgen voor patienten waar Glybera eventueel niet werkt.
7. AMT dan blijft bestaan en de EU gidscontinent kan worden op gen-therapie.
8. Nederland de bakermat zou zijn van de eerste goedgekeurde gen-therapie in het westelijk halfrond.
We verwachten op grond van deze open brief geen concrete toezeggingen. Liever bemerken we concrete daden uwerzijds. Want hoewel deze brief van belanghebbenden komt, geloven we dat onze argumenten hout snijden en daarom gehoor zouden moeten vinden.
Hoogachtend,
VEB?