Internationaal schreef op 20 juli 2014 23:38:
Na het lezen van de aproval letter voor Ruconest van de FDA , ben ik erg enthousiast over een meevaller die ik zelf niet had verwacht (dat is ook op te maken uit een van mijn recente posts van voordat ik de preciese bewoording van de aproval letter had gezien).
"Under this license, you are authorized to manufacture the product C1 Esterase Inhibitor (Recombinant). C1 Esterase Inhibitor (Recombinant) is indicated for the treatment of acute attacks of hereditary angioedema (HAE) in adult and adolescent patients."
www.fda.gov/biologicsbloodvaccines/bl...Ik weet niet of het aan mij ligt (ik hoor anderen er niet over) maar ik vind het geweldige nieuws dat de goedkeuring is uitgebreid om adolescenten vanaf 13 jaar in te sluiten. Dit geeft Ruconest een enorme markt voordeel boven zijn belangrijkste concurrent Firazyr (en tevens ook boven Kalbitor). Firazyr is alleen goedgekeurd voor behandeling van acute HAE vanaf 18 jaar (en Kalbitor vanf 16 jaar).
Info voor Firazyr:
"Firazyr is not recommended for use in children and adolescent under 18 years of age."
www.google.nl/url?url=http://www.medi...Meest recente info 2014 van Shire
"Pediatrics (<18 years of age):
There are no data to support the use of FIRAZYR in children and adolescents. Repeat administration of icatibant reversibly delayed sexual maturation in rats and dogs"
www.shirecanada.com/en/documents/FIRA...Info voor Kalbitor:
"Treatment of acute attacks of angioedema (HAE) in patients 16 years of age and older...."
www.bcbsks.com/customerservice/provid...Het is echt een niet te onderschatten voordeel om de adolescenten erbij te hebben. Ten eerste beginnen HAE aanvallen meestal lang voordat men 18 jaar oud is. Dus heeft een meerderheid van de potentiële klanten een behandeling nodig voordat ze oud genoeg zijn om Firazyr of Kalbitor voorgeschreven te kunnen krijgen (dit laat hun de keuze uit eigenlijk maar twee middelen voor effectieve behandeling van een acute aanval - Berinert of Ruconest). Als men eenmaal bij een patiënt de gewoonte behandeling is zijn de kansen veel groter om dat ook te blijven - tevens is het ook heel erg goed voor naamsbekendheid dat Ruconest deze blootstelling zal krijgen. Wat mij betreft is dit gegeven veel belangrijker dan alle andere nog niet bekende details in de FDA goedkeuringsbrief.
"Acute angioedema attacks often begin in childhood or adolescence,..."
jaarverslag.info/annualreports/pharmingIk las nergens voordat het besluit er daadwerkelijk was dat adolescenten ook deel waren van de net afgeronde goedkeuringstraject. Dit is dan toch de spreekwoordelijke 'konijn uit de hoed' van Pharming. In het jaarverslag van 2013 lazen we nog dat ze bezig waren om Europese goedkeuring voor adolescenten gebruik van Ruconest te proberen krijgen - en werd er geen woord gerept over een eventueel Amerikaanse succesje op dit front.
"In 2013 we received feedback from the EMA on the clinical data in treating adolescent HAE patients (ages 14-17 years) with Ruconest®. The EMA agreed with our proposal that based on the data in 16 adolescents treated for 50 HAE attacks, no further clinical studies are required in this population. Pharming is reviewing regulatory options to expand the Ruconest® label to include adolescents on the basis of this data."
jaarverslag.info/annualreports/pharmingAls je goed kijkt naar de zaken waarover er brievenwisselingen waren tussen de FDA en Pharming over de afgelopen maanden dan is het duidelijk dat de kwestie van het uitbreiden van de leeftijdsgrens een van de punten was waar er extra informatie uitwisseling over geweest is en waar er ook nu nog een post goedkeuring onderzoekje verder verricht moet worden met de eerst 100 adolescente patienten:
"We acknowledge your written commitments as described in your letters of June 30, 2014, July 3, 2014, and July 15, 2014 as outlined below:
Postmarketing Study subject to reporting requirements of 21 CFR 601.70.
• Pharming commits to conduct a study consisting of establishment and maintenance of a registry of HAE patients 13 years of age and older who are prescribed RUCONEST without plasma-derived C1 esterase inhibitors to evaluate the incidence of adverse events and time to symptom relief, as well as to characterize hypersensitivity reactions, thrombotic events, and the safety profile in pregnant and nursing women in the treatment of acute attacks of HAE in adult and adolescent patients. The study will continue until either a) three years have elapsed, or b) 100 patients have been enrolled, 35 of whom will be treated with RUCONEST for at least three attacks.
Final Protocol Submission Date: January 16, 2015
Study Completion: July 16, 2018
Final Study Report: January 16, 2019
www.fda.gov/biologicsbloodvaccines/bl...Er wordt overigens ook nog eens in het goedkeuringsrapport verwezen naar de extra ruimte die ze hebben om Ruconest studies met kinderen jonger dan 13 jaar te doen. Dus mogen we verwachten dat er actief doorgestoomd wordt om ook de nodige studies en keuringswerk te doen om de volledige uitbreiding naar alle leeftijden te verkrijgen.
"Under the Pediatric Research Equity Act (PREA) (21 U.S.C. 355c), all applications for new active ingredients, new indications, new dosage forms, new dosing regimens, or new routes of administration are required to contain an assessment of the safety and effectiveness of the product for the claimed indication in pediatric patients unless this requirement is waived, deferred, or inapplicable.
Because the biological product for this indication has an orphan drug designation, you are exempt from this requirement."