Nachtzwaluw schreef op 24 november 2014 06:53:
[...]
Bedankt voor je reactie Beur.
Een aantal zaken zijn voor mij welkome informatie die ik nog niet wist.
Ik lees dat "het stellen van andere prioriteiten" en "batch consistency" de redenen destijds zouden zijn geweest voor Leo.
Dat eerste zal nooit verduidelijkt kunnen worden (voor ons), dat 2e is inmiddels achterhaald, is iets wat vaker gebruikt wordt om iets om een andere reden te doen stoppen. Dat zou zo kunnen zijn maar dan was er in de techniek en opzuivering toch echt iets niet geheel goed en in mijn optiek geldt dat bijna overal wel waardoor er ook bij de goedkeurende instanties naar gekeken wordt; ook produkten verkregen uit bloedplasma.
Mij is ook altijd een raadsel geweest en gebleven waarom Genzyme zeg maar ter ziele ging. Als dat werkelijk om de genoemde redenen is geweest is het productie platform door hen (en/of) Pharming niet goed verder uitontwikkeld. Misschien was dat toen ook nog niet mogelijk en gaf dat inderdaad te veel kosten/onmogelijkheden om iedere batch consistent te produceren. Misschien was er gewoon slecht management. Ik weet het in ieder geval niet. Wetenschappers zijn vaak niet de beste "-onder-handelaars".
Echter, dat zou betekenen dat een toelatingscomitee (EMEA, FDA) dit tevens had kunnen (en moeten) vaststellen bij Rhucin / Ruconest. Je kan geen product toelaten dat niet binnen de marges van consistentie valt, los van hoe het geproduceerd werd en wordt.
Het feit dat Pharming gewoon geluk heeft gehad met Salix zou best kunnen kloppen. Al had Salix bij overname van Santarus in mijn optiek van de ongewenste deals van Santarus af kunnen komen maar ik ken de inhoud van al die zaken natuurlijk niet. Misschien kreeg men 'het er gratis bij' en kon men er toch geen buil aan vallen. Maar de mile-stones moeten wel (snel) terug verdiend worden.
Dat Pharming blijkbaar moeite heeft met het vinden van partners kan inderdaad aan het slechte imago van de technologie liggen. Het kan ook aan "Pharming" (lees: de mensen erachter) liggen. Of een combinatie daarvan. Wat dat betreft ben ik bijzonder nieuwsgierig nu men bij Pharming zelf de markt op gaat (moet gaan) in NL, D en A.
Andere farmaceuten volgen wel degelijk het een en ander, willen zich geen buil vallen, kopen een mogelijke concurrent wel uit of lijven haar in, maar volgen doen ze het zeker! helaas was Ruconest dan ook geen goede graadmeter voor het platform; vergelijkbare medicatie voor de aandoening is/was er al en Pharming blunderde bij aanvraag US wat dramatische vertraging gaf. Of dat geblunder voorkomen had kunnen worden of dat er ook andere krachten toen achter het gordijn tegenwerkten zal nooit bekend worden gemaakt. Als men in de US een nieuw medicijn "om zeep" wil helpen zal dat altijd kunnen; alles is immers met geld te koop.
Persoonlijk denk ik niet dat HAE-medicatie op basis van bloedplasma problemen gaat geven. Wel dat er een enorme lobby achter de gordijnen plaats vindt; Salix is een krachtig monster wat zijn "investering" van 20 miljoen snel terug wil hebben en de FDA bestaat uit mensen; net mensen zoals jij en ik. Het zou zo maar kunnen dat er op onterechte, om "administratieve redenen" of welk argument ook een (tijdelijke) ban komt op bloedplasma-producten vanuit Sanquin. Los van het feit dat de wijze waarop Sanquin zijn organisatie draait niet de mijne is maar dat is in andere (Volkskrant-artikelen al ruim aan bod geweest).
Nogmaals dank voor je visie en antwoord op mijn vragen.
Nachtzwaluw.