ProQR kondigt presentaties aan bij ECFS over Eluforsen voor F508del Cystic Fibrosis en op CFF Research Conference
GlobeNewswire •4 juni 2018
LEIDEN, 4 juni 2018 (GLOBE NEWSWIRE) - ProQR Therapeutics NV ( PRQR ), een bedrijf dat zich toelegt op het veranderen van levens door de creatie van transformatieve RNA-geneesmiddelen voor de behandeling van ernstige genetische zeldzame ziekten, heeft vandaag aangekondigde presentaties aangekondigd European Cystic Fibrosis Society (ECFS) conferentie en de CFF Research Conference.
Presentatie op ECFS-conferentie
ProQR zal een korte presentatie (ePoster) en een posterpresentatie over eluforsen verzorgen tijdens de ECFS: European Cystic Fibrosis Society Conference, die zal worden gehouden op 6 - 9 juni 2018 in Belgrado, Servië.
Abstracte titel: Exploratieve immuunassays onderscheiden gezonde vrijwilligers van CF-patiëntencohorten en werden gevalideerd in een dosisescalatiestudie van QR-010 bij personen met cystische fibrose homozygoot voor de F508del CFTR-mutatie
Presentator: Miriam Bujny, Ph.D., director biomarkers van ProQR
Posterpresentatie : Vrijdag 9 juni 14:00 - 15:00 uur
Poster #: EPS3.02
Presentatie ePoster: Sessie: nieuwe behandelingen: van genen tot eiwit. Donderdag 7 juni, 14: 00-15: 00 uur CET
Presentatie op de CFF Research Conference 2018: nieuwe technologieën die op weg zijn naar een eenmalige remedie
ProQR's lid van de wetenschappelijke adviesraad (SAB), prof. Yi-Tao Yu van het University of Rochester Medical Center (URMC), zal een presentatie geven tijdens de komende CFF Research Conference - Nieuwe technologieën die op weg zijn naar een eenmalige remedie. De conferentie vindt plaats op 18 en 21 juni 2018 in het Snow King Resort in Jackson, WY USA.
Titel van de presentatie : Onderdrukking van nonsense mutaties in het CFTR-gen door gerichte RNA-pseudouridylatie
Presentator : Yi-Tao Yu, Prof. University of Rochester Medical Center
Sessie: Sessie 2: Benaderingen voor het richten van onzinnige mutaties
Schema : Dinsdag 19 juni 10:55 - 11:20 MT
Over eluforsen
Eluforsen, voorheen bekend als QR-010, is een eerste-in-class RNA-gebaseerd oligonucleotide dat is ontworpen om de onderliggende oorzaak van de ziekte aan te pakken door zich te richten op het mRNA bij CF-patiënten met de F508del-mutatie. De technologie was exclusief in licentie van het Massachusetts General Hospital. De F508del-mutatie resulteert in de productie van een verkeerd gevouwen CFTR-eiwit dat niet normaal functioneert. Eluforsen is een monotherapie die is ontworpen om aan het defecte CFTR-mRNA te binden en de CFTR-functie te herstellen. Eluforsen is ontworpen om zelf te worden toegediend via een geoptimaliseerde eFlow ® -vernevelaar (PARI Pharma GmbH). eFlow ®is een klein, handheld spuitapparaat dat eluforsen vernevelt in een nevel die rechtstreeks in de longen wordt geïnhaleerd. Eluforsen heeft een weesgeneesmiddel-aanduiding gekregen in de Verenigde Staten en de Europese Unie en de fast-track status door de FDA. Het eluforsen-project ontving financiering uit het Horizon 2020-onderzoeks- en innovatieprogramma van de Europese Unie onder subsidieovereenkomst nr. 633545.