nog maar eens voor de iets te optimistische onder ons.
CEO ziet ruimte om Fase 3 studie te ontlopen.
Het Fase 2 onderzoek voor Pharmings' Ruconest laat een klinisch relevante en statistisch significante vermindering zien van de aanvalsfrequentie bij een één- en tweewekelijkse dosering van het medicijn, een medicijn tegen erfelijk angio-oedeem. Dit meldde het biotechbedrijf maandag voorbeurs.
CEO Sijmen de Vries sprak in een eerste reactie tegen ABM Financial News van een "significant afname".
De Vries meldde op basis van de onderzoeksresultaten in overleg te zullen treden met de Amerikaanse Food and Drug Administration en de Europese toezichthouder EMA. "Dit betekent dat de toezichthouders pakweg 6 tot 9 maanden de tijd nemen om met een stofkam door de studieresultaten te lopen, waarna mogelijk goedkeuring kan volgen", aldus De Vries.
"Wij gaan er allereerst vanuit dat de toezichthouders om een Fase 3 studie zullen vragen. De mogelijkheid bestaat echter dat de resultaten dusdanig significant worden bevonden dat een Fase 3 studie niet noodzakelijk wordt geacht", aldus de bestuurder van het biotechbedrijf, "waarna het medicijn ook preventief ingezet zou kunnen worden, waardoor het financieel potentieel van het medicijn veel groter wordt voor het bedrijf. De markt voor preventieve behandeling is circa anderhalf keer zo groot als de markt voor de acute behandeling."
"Per kwartaal realiseert de verkoop van het medicijn in de VS een omzet van circa 1,5 tot 2 miljoen euro", aldus De Vries. Over het eerste kwartaal rapporteerde het biotechbedrijf voor de verkoop van Ruconest in de Verenigde Staten een omzet van 1,5 miljoen euro, tegenover 0,6 miljoen euro in dezelfde periode een jaar eerder. De rechtstreekse verkopen in de Europese Unie bedroegen in het eerste kwartaal 0,1 miljoen euro.
Aan het onderzoek namen in totaal tweeëndertig patiënten deel met een geschiedenis van ten minste vier aanvallen per maand, meldde het bedrijf in het begeleidend persbericht. "De patiënten kregen eenmaal en tweemaal per week het medicijn of een placebo toegediend in drie behandelingsperioden van vier weken", aldus het bedrijf. Het resultaat was een reductie van het aantal aanvallen met 50 procent of meer onder de patiënten die werden behandeld met Ruconest, versus de patiënten die werden behandeld met een placebo.
De zogenaamde ITT-analyse, intent-to-treat-analyse, liet een significant verschil zien in het gemiddelde aanvallen onder patiënten gedurende de zowel een- als tweewekelijkse dosering, in vergelijking tot de patiënten die werden behandeld met een placebo.
Daarnaast meldde het concern dat de patiënten die werden behandeld met een placebo gemiddeld 7,2 aanvallen per maand hadden. De patiënten die daarentegen in een periode van vier weken tweewekelijks werden behandeld met Ruconest hadden tijdens de behandeling van vier weken gemiddeld 2,7 aanvallen. De patiënten die gedurende een periode van vier weken eenwekelijks werden behandeld met Ruconest hadden gemiddeld 4,4 aanvallen.
Michaël Vlemmix van KBC Securities sprak van positief nieuws voor de ontwikkeling van Ruconest en de analist kijkt uit naar de toekomstige plannen van het biotechbedrijf en het oordeel van de toezichthouders.
De marktvorser meent wel dat nog een Fase 3 studie nodig is om goedkeuring te krijgen voor preventief gebruik van het medicijn. De analist verwacht in het licht van de huidige concurrentie en de planning omtrent de uitrol van het medicijn, dat Pharming in 2019 goedkeuring kan krijgen voor preventief gebruik van Ruconest. Tegen die tijd kan het biotechbedrijf ook een mijlpaalbetaling verwachten van de Amerikaanse partner Valeant, aldus Vlemmix.
KBC Securities handhaafde het Houden advies op Pharming met een koersdoel van 0,25 euro. Het aandeel noteerde maandag 6,9 procent hoger op 0,23 euro op een groen Damrak.
Update: Om extra informatie toe te voegen.
Door: ABM Financial News.
Info@abmfn.nl
Redactie: +31(0)20 26 28 999
Copyright ABM Financial News. All rights reserved
(END) Dow Jones Newswires
July 18, 2016 05:35 ET (09:35 GMT)
© 2016 ABM Financial News. All rights reserved.
AAND PHARMING GROUP @ EUR 0.01
NL0010391025