lower schreef op 2 november 2016 14:40:
[...]
July 18, 2016 05:35 ET (09:35 GMT)
CEO ziet ruimte om Fase 3 studie te ontlopen.Het Fase 2 onderzoek voor Pharmings' Ruconest laat een klinisch relevante en statistisch significante vermindering zien van de aanvalsfrequentie bij een één- en tweewekelijkse dosering van het medicijn, een medicijn tegen erfelijk angio-oedeem. Dit meldde het biotechbedrijf maandag voorbeurs.
CEO Sijmen de Vries sprak in een eerste reactie tegen ABM Financial News van een "significant afname".
De Vries meldde op basis van de onderzoeksresultaten in overleg te zullen treden met de Amerikaanse Food and Drug Administration en de Europese toezichthouder EMA. "Dit betekent dat de toezichthouders pakweg 6 tot 9 maanden de tijd nemen om met een stofkam door de studieresultaten te lopen, waarna mogelijk goedkeuring kan volgen", aldus De Vries.
"Wij gaan er allereerst vanuit dat de toezichthouders om een Fase 3 studie zullen vragen. De mogelijkheid bestaat echter dat de resultaten dusdanig significant worden bevonden dat een Fase 3 studie niet noodzakelijk wordt geacht", aldus de bestuurder van het biotechbedrijf, "waarna het medicijn ook preventief ingezet zou kunnen worden, waardoor het financieel potentieel van het medicijn veel groter wordt voor het bedrijf. De markt voor preventieve behandeling is circa anderhalf keer zo groot als de markt voor de acute behandeling."
12:42:57 / 27-10-16 DJ Preventieve werking Ruconest kan opzien baren - CEO Pharming
(ABM FN-Dow Jones) CEO Sijmen de Vries van Pharming heeft hoge verwachtingen van een congres waarin recente resultaten van Pharmings medicijn Ruconest voor profylactisch of preventief gebruik zullen worden gepresenteerd. Dit zei de topman donderdag in een gesprek met ABM Financial News.
Over drie weken zal een professor die een opinieleider is de klinische resultaten van Ruconest als preventief medicijn tegen aanvallen van erfelijk angio-oedeem presenteren tijdens een conferentie van de ACAAI in San Francisco. De Vries verwacht dat dit veel meer indruk zal maken dan de resultaten die zijn bedrijf zelf in juli presenteerde.
Volgens de Fase II-studie werkt het middel veel beter dan het enige andere middel dat preventief wordt voorgeschreven aan patienten met de aandoening, zei De Vries.
Amerikaanse artsen mogen het middel al preventief voorschrijven, maar Pharming mag dat gebruik nog niet actief promoten, omdat het niet is goedgekeurd voor deze toepassing.
De vraag is of Pharming een volledige fase III-studie zal moeten doen om die goedkeuring te krijgen, of dat de fase II-resultaten zo overtuigend zijn dat kan worden volstaan met flankerend onderzoek, legde De Vries uit. "Maar dat is speculeren."
=====
Op de BAVA gaf de Vries aan niet te hebben gehint op een fastrack oid.
Toch raar...