Seppevbd schreef op 4 maart 2018 23:48:
[...]
De halfwaardetijd vertelt maar een deel van het verhaal.
Dit heeft alles te maken met 2 factoren:
-Farmacokinetiek: eigenschappen toegeschreven aan het "verwerken" van het medicijn, zoals halfwaardetijd, immunogeniteit, absorptiesnelheid, toxiciteit transport en leverbaarheid, eliminatie,...
De halfwaardetijd geeft hier dus, zoals het woord zegt, via wiskundige benadering weer hoe lang het duurt vooraleer er nog de helft van de oorspronkelijk toegediende stof aanwezig is in het lichaam.
-Farmacodynamiek: de werking van het medicijn zelf, zoals IC50 waarde (doeltreffendheid), concentratiedrempel, werkingsmechanisme (in het geval van ruconest, direct agonistisch)
De combinatie van de kinetiek en de dynamiek maken het uiteindelijke profiel. Daar wij op dit forum geen toegang hebben tot de eigenlijke data van Ruconest, vertrouw ik er ergens op dat Pharming hun onderzoek heeft gedaan.
Hiermee bedoel ik, dat de toegediende dosis hoog genoeg is om met een halfwaardetijd van 2 uur nog een hele tijd (exacte tijd is onbekend) boven de werkingsdrempel te zitten, zonder al te veel verlies van effectiviteit, zonder al te veel immuniteit op te roepen en onder de toxiciteitsdrempel te blijven. Hierdoor zijn zowel de acute als profylactische markt aan te snijden.
Dit zijn veel aannames, maar ik kan me niet inbeelden dat Pharming anders een FDA of EMA approval ooit zou durven indienen.