Pharming « Terug naar discussie overzicht

quote:

RobertD schreef op 17 maart 2018 21:43:

[...]
Toch nog vraagje. Volgens mij ben jij wel redelijk op de hoogte van de handelswijze van FDA en EMA. Nu heb je ook nog geen aandelen, dus geen roze brillen gezwam ;-)

Voor zover ik kan nagaan is de taak van de EMA en FDA als eerste:
- werkt het medicijn
- is het veilig voor gebruik
- ingeleverde onderzoek gegevens controleren ten aanzien van twee punten hierboven

Hier twijfel ik over, nemen ze dit soort zaken ook mee (m.b.t. Pharming):
- huidige preventieve alternatieven zijn op bloedplasma. Kijkt men daar naar? (Ruc en lana zijn beide op dit gebied een positieve uitbreiding op aanbod)
- gemak van toediening. Hier scoort Shire met lana erg goed.
- lana is een geheel nieuw product. Lange termijn werking is nog onduidelijk. Van Ruc mag je inmiddels geen onverwachte bijwerkingen meer verwachten. Bij lana zijn nog wel wat onzekerheden.

MB, wat is jou mening hierover. Vooral waar de FDA zijn goedkeuringen op baseert?

quote:

marcello106 schreef op 17 maart 2018 19:55:

Het lukt me niet om alles terug te lezen, maar onderstaande had ik nog niet voorbij zien komen.

Als het al 16 keer eerder geplaatst is bij voorbaat mijn excuus....;-)

www.pharming.com/downloads/Full-Year-...

quote:

RobertD schreef op 17 maart 2018 21:50:

[...]
Je hebt regelmatig contact met FDA gehad. Volgens PB betreft het uiterste datum. Komt het voor dat bekend maken (ruim) voor de datum plaatsvindt?

quote:

Madebeliefje schreef op 17 maart 2018 22:30:

[...]

Puur en alleen op veiligheid, effectiviteit, risicoprofiel(baten groter dan risico's) en waarheid.
Daar zitten allemaal facetten in , zoals bijvoorbeeld de mogelijkheid tot verslaving.

Het enige risico voor profylaxe goedkeuring voor Pharming is:
- slechte indiening(kan van alles zijn, verkeerde statistische methode gebruikt, fouten in de berekeningen, foute afrondingen in de data enzovoorts)
- Alleen Fase II data blijkt niet voldoende overtuigend, dus Fase III gevraagd.

Qua veiligheid en risicoprofiel is reeds voldoende bekend. Blijft effectiviteit(is de fase 2 data voldoende overtuigend) en waarheid(klopt de data en de berekeningen) over als risico.

quote:

Techspec schreef op 17 maart 2018 22:39:

[...]

Een ding wat ik kan zegen over de FDA is dat ze voor elke goedkeuring grondig vooronderzoek plegen waarbij e.e.a. goed in kaart gebracht, en gedocumenteerd wordt. Dit gaat in fases met in de regel dat er aanvullende vragen zijn in aanloop tot de inhoudelijke beoordeling zodat men alles heeft wat ze nodig hebben om tot een veilige/grondige beoordeling te kunnen komen. Op elk antwoord wat FDA ontvangt nemen ze een bepaalde tijd om deze te beoordelen voordat men een terugkoppeling krijgt waarop vaak dan nog wel een extra vraag volgt. Zoals ik al vermelde, de FDA doen zeer grondig hun werk en laten zich door niets en niemand pushen en nemen hun tijd die ze nodig achten altijd in het belang van de patiënt.

Nu even terug naar Pharming;

De FDA heeft aangegeven dat de sBLA voldoende gedocumenteerd is voor een inhoudelijke beoordeling en haar besluit op 21 september 2018 te zullen publiceren!

Sijmen heeft ook aangegeven dat er doorlopend een goed contact is tussen Ph en de FDA wat zeker gunstig te noemen is omdat ik bij andere bedrijven soortgelijke communicatie weleens heel moeizaam heb zien verlopen.
Hierdoor is het niet onmogelijk dat er op een eerdere datum een besluit/goedkeuring zou kunnen komen maar vooralsnog lijkt het plan dat de FDA op 21 sep 2018 hun besluit gaan publiceren maar dit neemt niet weg dat een inhoudelijke beoordeling eerder klaar zou kunnen zijn en hopelijk dat er dan ook eerder een besluit gepubliceerd zal worden.....

quote:

beurs en gevoelig... schreef op 17 maart 2018 22:04:

de schaatser schreef op 17 mrt 2018 om 17:39:

www.medicalfacts.nl/2018/03/13/56-350...

Goed nieuws voor patiëntjes met de ziekte van pompe.

Kan iemand mij zeggen of Pharming meewerkt in dit onderzoek?

[...]

Moeten we wel op hopen dat PH hierbij betrokken is... Anders kan PH minder ophalen in de Pompe markt tzt?

quote:

Techspec schreef op 17 maart 2018 23:01:

[...]

Ik verwacht het eigenlijk wel omdat Sijmen onlangs vermelde dat Pharming eind Q2 met een PB komt aangaande de ziekte van Pompe.....

quote:

RobertD schreef op 17 maart 2018 22:42:

[...]

Dank MB.

Fase ||| mocht worden overgeslagen. Theoretisch zou alsnog om Fase ||| gevraagd kunnen worden?
De FDA kijkt dus niet naar concurrende producten?

quote:

Techspec schreef op 17 maart 2018 23:07:

[...]

Fase III is overgeslagen aangezien de FDA al heeft aangegeven dat de sBLA voldoende gedocumenteerd is voor een inhoudelijke beoordeling....dit zegt iets over het vertrouwen dat FDA heeft in Ruconest....

Ik zeg verder even niets meer, hoeft toch ook niet meer, toch....

quote:

Jansplace schreef op 17 maart 2018 23:06:

[...]
Ik heb geprobeerd die onderzoeker te mailen maar kan geen mail of iets vinden. We kunnen het toch gewoon dan vragen

quote:

RobertD schreef op 17 maart 2018 23:35:

[...]
Dat lijkt mij ook.

Beide producten, lana en Ruc, worden wel goedgekeurd lijkt me, als leek op dit gebied.
Bij lana heb ik nog de meeste twijfel. Zal wel worden goedgekeurd, maar zie eerder dat de FDA daar nog extra data voor wil hebben voordat goedkeuring plaatsvindt.

Voor mij blijft goedkeuring profylaxe de trigger op middenlange termijn voor koersstijging. Verder goedkeuring kinderen EMA en daarna hopelijk ook aanvraag bij de FDA. Dan is Ruconest op alle fronten aanwezig en als enige product beschikbaar voor acuut en preventief. Dit is voor mij de reden om heel positief te zijn op PH.

Pipeline, platform en andere indicaties Ruc is leuk en geeft op langere termijn misschien fantasie in het aandeel. Maar nu draait het om Ruc-HAE.

Bedenk ook dat PH tot 2017 alleen aan het overleven was. Alles in het werk stellen om met Ruconest winstgevend te worden. Dus het is niet gek dat er vrijwel niets aan de pipeline gedaan is tot op heden..

quote:

Techspec schreef op 17 maart 2018 23:42:

[...]

U kan u inmiddels verzekeren dat er heel veel aan de pijpijn gedaan is (onder andere is er gewerkt aan de ziekte van Pompe alsmede ook aan andere zaken)....

Vraag mij AUB even verder niets meer aangaande dit, het is niet aan mij om hier verdere uitspraken/mededelingen over te doen....sorry

quote:

Techspec schreef op 17 maart 2018 23:01:

[...]

Ik verwacht het eigenlijk wel omdat Sijmen onlangs vermelde dat Pharming eind Q2 met een PB komt aangaande de ziekte van Pompe.....

quote:

Patience schreef op 18 maart 2018 00:18:

Wat hier gezegd wordt mag ook niet vergeten worden:

Uitoefening warrants bij Pharming
LEIDEN (AFN) - Pharming heeft de afgelopen periode 6,3 miljoen nieuwe aandelen uitgegeven. Het biotechbedrijf deed dat in de periode van 7 tot 9 maart vanwege de uitoefening van warrants, die een totaal vertegenwoordigen van 9,2 miljoen aandelen.
Er blijven nu nog niet uitgeoefende warrants over die in totaal 1,3 miljoen aandelen vertegenwoordigen, ofwel 0,23 procent van het geplaatste kapitaal. Dit betekent dat alle converteerbare obligaties zijn geconverteerd en nu ook nagenoeg alle warrants zijn uitgeoefend.
[b]Nu het effect van de warrants bijna is weggeëbd is Pharming volgens topman Sijmen de Vries nu een ,,sterk groeiende en winstgevende onderneming geworden die een aanzienlijke kasstroom genereert". Het bedrijf zegt verder versneld te kunnen investeren in verdere groei.[/b]

quote:

De amateur schreef op 18 maart 2018 00:08:

[...]

Volgens mij geen PB maar ze zullen rond einde Q2 een research webcast houden als ik het goed begreep. Ze zullen onder andere Pompe hierin bespreken maar ook andere zaken in de pijplijn.

quote:

Jager63 schreef op 18 maart 2018 08:23:

Nou, eindelijk morgen de langverwachte stijging!?