Nederlandse biotechnologie Pharming is van plan om grote farma uit te dagen in zeldzame ziektenRichard StainesRichard StainsDecember 10, 2018
De introductie van de preventieve behandeling van Shire voor erfelijk angio-oedeem heeft de markt voor geneesmiddelen voor deze zeldzame ziekte opgeschud. Maar de kleine Nederlandse biotech hoopt dat zijn oudere drug Ruconest een nieuwe niche zal vinden in de ziekte, en daarbuiten. Richard Staines sprak met CEO Sijmen de Vries om meer te weten te komen.
Hoewel het een zeer zeldzame ziekte is, is erfelijk angio-oedeem (HAE) het doelwit geweest van farmaceutische bedrijven die op zoek waren naar kaskraaminkomsten.
Beïnvloedend van één op 10.000 tot één op 50.000 mensen, symptomen omvatten zwelling in verschillende delen van het lichaam, waaronder handen, voeten, gezicht en luchtwegen, waarbij patiënten vaak ondraaglijke buikpijn, misselijkheid en braken lijden.
Ondanks de kleine patiëntenpool, worden zeldzame ziekten steeds belangrijker voor farmaceutische bedrijven die hoge premies kunnen in rekening brengen voor geneesmiddelen die weinig impact hebben op de algemene gezondheidsbudgetten in elk land.
Maar door wereldwijd goedgekeurde geneesmiddelen voor zeldzame ziekten goed te keuren, hebben bedrijven als Shire het voor elkaar gekregen om voor elke niche miljarden franchises te bouwen.
Toen Shire zijn profylactische behandeling Takhzyro (lanadelumab) kreeg die eerder dit jaar door de FDA was goedgekeurd, leek het erop dat alles in het voordeel was van de HAE-markt, met de nadruk op verkoop op kasbuster-niveau terwijl het bedrijf zich voorbereidt op zijn fusie met Takeda begin volgend jaar.
Maar de Nederlandse biotech Pharming zegt dat het de macht van Takeda en Shire wil opnemen met zijn al goedgekeurde Ruconest.
Ruconest, een recombinante C1-Esterase-remmer, is al door de FDA goedgekeurd voor HAE-aanvallen, en Pharming's CEO zegt dat het medicijn nog steeds een rol zal spelen zodra Takhzyro voet aan de grond krijgt in de markt.
Doorbraakaanvallen
Pharming schat dat ongeveer 25% van de mensen met het nieuwe medicijn doorbraken zullen krijgen ondanks profylactische behandeling met Takhzyro, waar Ruconest een niche zal vinden.
n een interview met pharmaphorum de Vries zei dat hij verwachtte dat het medicijn "een aanzienlijk marktaandeel" zou krijgen door deze patiënten te behandelen die nog steeds aanvallen hebben wanneer profylactische behandeling niet heeft gewerkt.
"We zien een kans ontstaan ??waar mensen behoefte hebben aan een betrouwbare doorbraakaanvalmedicatie", aldus de Vries, eraan toevoegend dat het bedrijf langer werkende formuleringen ontwikkelt die aantrekkelijker kunnen zijn voor patiënten.
Ruconest is nog niet goedgekeurd voor profylaxe - de FDA verwierp met name een vroege indiening van Pharming eerder dit jaar, maar nogmaals houdt de Vries vast aan het verhaal dat dit een kleine tegenvaller voor het bedrijf is.
Pharming had niet verwacht de drug in te dienen als een profylactische behandeling van de fase 2-gegevens die zij had verzameld en had alleen een dossier ingediend na een verzoek van de FDA.
De toezichthouder was erop gebrand het medicijn goedgekeurd te zien in de indicatie en een alternatief te bieden voor Shires rivaal Cinryze uit dezelfde klasse, na tekorten veroorzaakt door problemen met een onderaannemer in de productie vorig jaar.
Ondanks de tegenvaller zet Pharming de ontwikkeling voort, eraan toevoegend dat het probleem dat de FDA ertoe heeft aangezet dit medicijn eerder dit jaar af te wijzen waarschijnlijk door deze latere onderzoeken zal worden aangepakt.
Volgens De Vries ligt de focus nu op het ontwikkelen van een meer geconcentreerde versie van het medicijn en zijn er proeven gepland voor intraveneuze, subcutane en intradermale formuleringen in profylaxe.
Er is ook een nieuwe intramusculaire versie in ontwikkeling voor de behandeling van aanvallen.
Dit alles was gepland voor de tussenkomst van de FDA en de Vries dringt erop aan dat de ontwikkeling vordert zoals altijd was voorzien, hoewel hij geen details over tijdlijnen kon geven.
"We zijn terug op het uitvoeren van ons plan om Ruconest een handiger product te maken," zei hij,
Betalers zullen beginnen op te letten
Met de introductie van Takhzyro zullen betalers meer zorgen gaan maken over hun uitgaven aan medicijnen voor HAE, aldus het bedrijf.
Pharming's chief financial officer Robin Wright vertelde farmaphorum: "Als een aanzienlijk aantal patiënten door gaat met profylaxe zullen ze beginnen op te letten."
De biotech zegt dat dit in zijn voordeel zou kunnen werken omdat het gegevens bevat bij patiënten met ernstige ziekte, terwijl Shire tot nu toe is gericht op patiënten met meer gematigde symptomen.
Pharming kijkt ook naar andere indicaties die veel groter zijn dan HAE - met name pre-eclampsie, waarvoor er weinig goedgekeurde behandelingen zijn.
Een ander potentieel gebruik voor Ruconest is bij acuut nierletsel veroorzaakt door contrastmiddelen bij patiënten die CT-scans ondergaan.
De op twee na grootste oorzaak van acuut nierletsel in ziekenhuizen, de aandoening die bekend staat als contrast-geïnduceerde nefropathie komt in ongeveer 12% van de gevallen voor.