Pharming « Terug naar discussie overzicht

• APDS betreft een uiterst zeldzame aandoening met incidentiepercentages wereldwijd van ongeveer 1 à 2 per miljoen

• Leniolisib wordt onderzocht in een klinische fase II/III registratiestudie, waarvoor momenteel patiënten worden gerekruteerd in klinische centra in de VS en Europa, om de werking van het medicijn te bewijzen. Vermarkting H2/2021 of H1/2022. Lijkt erg optimistisch ingeschat wanneer er nog patiënten GEZOCHT worden voor onderzoek.

• Vooruitbetaling van 17,9 miljoen, bijdrage van een high-single-digit miljoen USD aan klinisch onderzoek (8 a 9 miljoen?). Investering +/- 25 miljoen.

• Licentieovereenkomst; Novartis heeft recht op wettelijke en commerciële mijlpaalbetalingen en op een dubbelcijferig percentage royalties over de netto-omzet.

• Aantal inwoners US: 327
  Aantal inwoners EU: 508
  Gemiddeld APDS per miljoen: 1,5
  Afgerond, 1200 patiënten, die mogelijk zijn te bereiken, in de US en EU, maar huidige verkoopteam vooral US gericht, dus 1200 met enige nuance.

• Waarom brengt Novartis dit middel zelf niet op de markt?
  De doelgroep voor dit medicijn is te klein voor een farmaciegigant als Novartis, www.telegraaf.nl/financieel/203770579...
  Kruimelwerk

• GlaxoSmithKline is dus ook in een Fase II bezig met eenzelfde preparaat. Pharming/Novartis hebben voorsprong in de tijd.

• Pharming heeft een beperkt sales orgaan (kleine bio natuurlijk, vooral in de US gericht).
  Wanneer Glaxo een licentie verleent voor Nemiralisib aan een grote speler op gebied van rare diseases is er mogelijk een veel groter verkoopkanaal beschikbaar dat wereldwijd opereert. Die kleine afzetmarkt in combinatie met een grote concurrent kan zo flink roet in het eten gooien. Speculatief, even speculatief als de goedkeuring en de beperkte hoeveelheid patiënten die Pharming kan bereiken.

quote:

janosB schreef op 31 augustus 2019 10:25:

goedemorgen, volgens mijn agenda is het morgen pas 1 september of heeft u een dag overgeslagen?

quote:

De Monitor schreef op 31 augustus 2019 10:58:

Nog even wat details omtrent de openingspost van Wishdom

Licentie Novartis en Leniolisib

• APDS betreft een uiterst zeldzame aandoening met incidentiepercentages wereldwijd van ongeveer 1 à 2 per miljoen

• Leniolisib wordt onderzocht in een klinische fase II/III registratiestudie, waarvoor momenteel patiënten worden gerekruteerd in klinische centra in de VS en Europa, om de werking van het medicijn te bewijzen. Vermarkting H2/2021 of H1/2022. Lijkt erg optimistisch ingeschat wanneer er nog patiënten GEZOCHT worden voor onderzoek.

• Vooruitbetaling van 17,9 miljoen, bijdrage van een high-single-digit miljoen USD aan klinisch onderzoek (8 a 9 miljoen?). Investering +/- 25 miljoen.

• Licentieovereenkomst; Novartis heeft recht op wettelijke en commerciële mijlpaalbetalingen en op een dubbelcijferig percentage royalties over de netto-omzet.

• Aantal inwoners US: 327
  Aantal inwoners EU: 508
  Gemiddeld APDS per miljoen: 1,5
  Afgerond, 1200 patiënten, die mogelijk zijn te bereiken, in de US en EU, maar huidige verkoopteam vooral US gericht, dus 1200 met enige nuance.

• Waarom brengt Novartis dit middel zelf niet op de markt?
  De doelgroep voor dit medicijn is te klein voor een farmaciegigant als Novartis, www.telegraaf.nl/financieel/203770579...
  Kruimelwerk

• GlaxoSmithKline is dus ook in een Fase II bezig met eenzelfde preparaat. Pharming/Novartis hebben voorsprong in de tijd.

• Pharming heeft een beperkt sales orgaan (kleine bio natuurlijk, vooral in de US gericht).
  Wanneer Glaxo een licentie verleent voor Nemiralisib aan een grote speler op gebied van rare diseases is er mogelijk een veel groter verkoopkanaal beschikbaar dat wereldwijd opereert. Die kleine afzetmarkt in combinatie met een grote concurrent kan zo flink roet in het eten gooien. Speculatief, even speculatief als de goedkeuring en de beperkte hoeveelheid patiënten die Pharming kan bereiken.

quote:

De Monitor schreef op 31 augustus 2019 10:58:

Nog even wat details omtrent de openingspost van Wishdom

Licentie Novartis en Leniolisib

• APDS betreft een uiterst zeldzame aandoening met incidentiepercentages wereldwijd van ongeveer 1 à 2 per miljoen

• Leniolisib wordt onderzocht in een klinische fase II/III registratiestudie, waarvoor momenteel patiënten worden gerekruteerd in klinische centra in de VS en Europa, om de werking van het medicijn te bewijzen. Vermarkting H2/2021 of H1/2022. Lijkt erg optimistisch ingeschat wanneer er nog patiënten GEZOCHT worden voor onderzoek.

• Vooruitbetaling van 17,9 miljoen, bijdrage van een high-single-digit miljoen USD aan klinisch onderzoek (8 a 9 miljoen?). Investering +/- 25 miljoen.

• Licentieovereenkomst; Novartis heeft recht op wettelijke en commerciële mijlpaalbetalingen en op een dubbelcijferig percentage royalties over de netto-omzet.

• Aantal inwoners US: 327
  Aantal inwoners EU: 508
  Gemiddeld APDS per miljoen: 1,5
  Afgerond, 1200 patiënten, die mogelijk zijn te bereiken, in de US en EU, maar huidige verkoopteam vooral US gericht, dus 1200 met enige nuance.

• Waarom brengt Novartis dit middel zelf niet op de markt?
  De doelgroep voor dit medicijn is te klein voor een farmaciegigant als Novartis, www.telegraaf.nl/financieel/203770579...
  Kruimelwerk

• GlaxoSmithKline is dus ook in een Fase II bezig met eenzelfde preparaat. Pharming/Novartis hebben voorsprong in de tijd.

• Pharming heeft een beperkt sales orgaan (kleine bio natuurlijk, vooral in de US gericht).
  Wanneer Glaxo een licentie verleent voor Nemiralisib aan een grote speler op gebied van rare diseases is er mogelijk een veel groter verkoopkanaal beschikbaar dat wereldwijd opereert. Die kleine afzetmarkt in combinatie met een grote concurrent kan zo flink roet in het eten gooien. Speculatief, even speculatief als de goedkeuring en de beperkte hoeveelheid patiënten die Pharming kan bereiken.

quote:

Looky schreef op 31 augustus 2019 12:24:

Die deal van Novartis is toch eigenlijk ook het "kopen" van kennis, zodat de processen beter afgestemd kunnen worden wat betreft procedures van de ema en fda?

quote:

BassieNL schreef op 31 augustus 2019 20:56:

Wat ik lees is dat fase 2/3 van het nieuwe medicijn geen gerandomiseerd onderzoek met controlegroep is.

Terwijl ik dacht dat dat een vereiste is voor een FDA goedkeuring.

quote:

Looky schreef op 31 augustus 2019 21:40:

[...]

Dus het proces kan versneld uitgevoerd worden. :-)

quote:

ProPharming schreef op 31 augustus 2019 23:43:

"APDS betreft een uiterst zeldzame aandoening met incidentiepercentages wereldwijd van ongeveer 1 à 2 per miljoen"
Echter het vermoeden bestaat dat meer mensen deze aandoening hebben maar dat artsen er niet zo gauw aan denken om hier op te testen , net als bij HAE.

quote:

Wishdom schreef op 31 augustus 2019 08:57:

Goedemorgen Pharmingbeleggers(volgers)(zanikers).

Inmiddels aanbeland bij de maand september, maar wat een ride hebben we achter de rug.
Vanaf de cijfers gestegen van zo,n 0,78 euro naar nu zo,n 1,25 euro.
Een mooie deal met Novartis gesloten(meerdere deals niet uitgesloten?), Pharming begint meer en meer op de kaart te verschijnen.

Mijn verwachting voor september is een vrij rustig koersverloop op het huidige niveau, iets erbij,iets eraf, voor de hemelbestormers onder ons, of de tegenbeterweten in roepers, een uitstekend moment om een vakantie te plannen.

Uiteraard natuurlijk weer de link met alle verwijzingen naar belangrijke sites(opgesteld door Burdie) die u aan kan klikken, teneinde uw kennis in waar u uw geld in belegd te verrijken.

www.debeurs.nl/Forum/Topic/1359210/1/...

Ik wens u een fijne beursmaand, met voor u de juiste beslissingen, en natuurlijk heel veel groen op uw pad.

Vriendelijke groet.

quote:

Joris Verbeek schreef op 1 september 2019 08:51:

[...]

Inderdaad

Belangrijk is dat er een genetische test verkrijgbaar is die patiënten kan identificeren die baat zullen hebben bij CDZ173, waarmee dit programma voor
‘gepersonaliseerde therapie’ zorgt voor APDS-patiënten en hun familieleden die ook de mutatie hebben.

Dat het aantal veel hoger ligt door deze eenvoudige test lijkt mij een gegeven wat zichzelf zal uitwijzen in de toekomst.

quote:

Bellafleur schreef op 1 september 2019 09:56:

[...]

Rijst bij mij de vraag, kómt er zo'n genetische test?