Pharming ontvangt FDA-goedkeuring van nieuwe faciliteit voor uitbreiding van RUCONEST®-productie
• Nieuwe productiefaciliteit zal de productiecapaciteit van RUCONEST® aanzienlijk verhogen
• Product vervaardigd met materiaal van de nieuwe site tijdens het goedkeuringsproces is nu ook direct beschikbaar voor distributie binnen de VS.
Leiden, Nederland - 9 maart 2020
Pharming Group NV (Euronext Amsterdam: PHARM) heeft vandaag aangekondigd dat het ook de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) goedkeuring heeft gekregen van Pharming's voorafgaande goedkeuringstoeslag om de nieuwe Nederlandse productiefaciliteit voor startmateriaal aan de Biologics License Application (BLA) toe te voegen hoofdproduct, RUCONEST®.
Met de toevoeging van deze nieuwe faciliteit voor Amerikaanse benodigdheden, kan Pharming het verkoopseizoen op alle markten blijven uitbreiden. Pharming is nu ook in staat om het product dat is vervaardigd met uitgangsmateriaal uit de faciliteit voor commercialisering in de VS vrij te geven. Zoals eerder aangekondigd, had Pharming al goedkeuring gekregen voor de output van de nieuwe faciliteit van het Europees Geneesmiddelenbureau voor commercieel gebruik in de Europese Unie.
Sijmen de Vries, Chief Executive van Pharming, zei
“We zijn verheugd deze goedkeuring door de FDA van onze nieuwe faciliteit aan te kondigen, waardoor we kunnen voldoen aan de toenemende vraag naar RUCONEST® bij de behandeling van erfelijk angio-oedeem voor patiënten in de VS en voor die in de EU. In navolging van de EMA-goedkeuring eerder dit jaar in januari, geeft dit ons voldoende capaciteit voor de huidige eisen terwijl we blijven bouwen aan de toekomst. "
Over Pharming Group N.V.
Pharming is een gespecialiseerd farmaceutisch bedrijf dat innovatieve producten ontwikkelt voor de veilige, effectieve behandeling van zeldzame ziekten en onvervulde medische behoeften. Het belangrijkste product van Pharming, RUCONEST® (conestat alfa) is een recombinante humane C1-esteraseremmer die is goedgekeurd voor de behandeling van acute erfelijke angio-oedeemaanvallen (“HAE”) bij patiënten in Europa, de VS, Israël en Zuid-Korea. Het product is op naam-patiëntbasis beschikbaar in andere gebieden waar het nog geen vergunning voor het in de handel brengen heeft verkregen.
RUCONEST® wordt gecommercialiseerd door Pharming in de VS en in Europa, en het bedrijf bezit alle andere commercialiseringsrechten in andere landen die hieronder niet worden gespecificeerd. In sommige van deze andere landen vindt distributie plaats in samenwerking met het HAEi Global Access Program (GAP). RUCONEST® wordt gedistribueerd in Argentinië, Colombia, Costa Rica, de Dominicaanse Republiek, Panama en Venezuela door Cytobioteck, in Zuid-Korea door HyupJin Corporation en in Israël door Kamada.
RUCONEST® wordt ook geëvalueerd voor verschillende aanvullende indicaties. Het technologieplatform van Pharming omvat een uniek, GMP-conform, gevalideerd proces voor de productie van pure recombinante menselijke eiwitten dat heeft bewezen in staat te zijn industriële hoeveelheden hoogwaardige recombinante menselijke eiwitten te produceren op een meer economische en minder immunogenetische manier in vergelijking met de huidige cellijngebaseerde methoden.
Leads voor enzymvervangingstherapie ("ERT") voor de ziekten van Pompe en Fabry worden momenteel ook geproduceerd en geoptimaliseerd.
Pharming heeft onlangs leniolisib in licentie gegeven van Novartis, een kleine molecule en selectieve PI3Kd-remmer, die deel uitmaakt van een registratiestudie voor geactiveerd PI3K-delta-syndroom (APDS), een zeldzame vorm van primaire immunodeficiëntie.
Pharming heeft een langetermijnpartnerschap met het China State Institute of Pharmaceutical Industry ("CSIPI"), een Sinopharm-bedrijf, voor gezamenlijke wereldwijde ontwikkeling van nieuwe producten, beginnend met recombinante humane factor VIII voor de behandeling van hemofilie A. Preklinische ontwikkeling en productie zullen plaatsvinden volgens wereldwijde standaarden bij CSIPI en zijn filialen en worden gefinancierd door CSIPI. Klinische ontwikkeling wordt gedeeld tussen de partners, waarbij elke partner de kosten voor zijn grondgebied draagt ??in het kader van het partnerschap.
Toekomstgerichte verklaringen
Dit persbericht van Pharming Group NV en haar dochterondernemingen ("Pharming", de "Vennootschap" of de "Groep") kan toekomstgerichte verklaringen bevatten, inclusief maar niet beperkt tot die met betrekking tot de financiële projecties, marktverwachtingen, ontwikkelingen, partnerschappen, plannen, strategieën van Pharming. en kapitaaluitgaven.
Het bedrijf waarschuwt dat dergelijke toekomstgerichte verklaringen bepaalde risico's en onzekerheden kunnen inhouden en dat de werkelijke resultaten kunnen verschillen. Risico's en onzekerheden omvatten zonder beperking het effect van competitieve, politieke en economische factoren, juridische claims, het vermogen van het bedrijf om intellectueel eigendom te beschermen, schommelingen in wisselkoersen en rentetarieven, wijzigingen in belastingwetten of -tarieven, wijzigingen in wetgeving of boekhoudpraktijken en het bedrijf vermogen om nieuwe producten, markten of technologieën te identificeren, ontwikkelen en succesvol te commercialiseren.
Als gevolg hiervan kunnen de werkelijke prestaties, positie en financiële resultaten en verklaringen van het bedrijf wezenlijk verschillen van de plannen, doelstellingen en verwachtingen die in dergelijke toekomstgerichte verklaringen worden uiteengeze