zjeeraar schreef op 26 april 2021 18:33:
Leniolisib voor de behandeling van APDS
APDS heeft een geschatte prevalentie van 1-2 patiënten per miljoen.
Leniolisib is een kleine molecuul-remmer van de delta-isovorm van PI3K-delta.
In onze samenwerking met Novartis bestuderen we momenteel leniolisib in een dubbelblinde, placebogecontroleerde, gerandomiseerde fase 2/3 studie die registratie mogelijk maakt, gevolgd door een open-label veiligheidsstudie die momenteel patiënten inschrijft op klinische locaties in de Verenigde Staten en Europa.
De studie is bedoeld om 30 patiënten met ADPS in te schrijven.
Leniolisib werd goed verdragen door gezonde proefpersonen en door de APDS-patiënten tijdens de fase 1, eerst in de humane studie en de lopende open label extensie studie.
Het onderzoek werd tijdelijk stopgezet vanwege COVID-19, maar is hervat.
Onder voorbehoud van COVID-19-gerelateerde vertragingen, worden gegevens verwacht in de tweede helft van 2021, gevolgd door beoordeling door regelgevende autoriteiten in 2021 en de eerste helft van 2022. Indien goedgekeurd, is de lancering van het medicijn gepland in de tweede helft van 2022.