Pharming « Terug naar discussie overzicht

quote:

DE MONITOR - Dé Pharming Expert schreef op 22 februari 2022 10:47:

Ook Biomarin gaat de gentherapie testen op echte patiënten!

Enrollment Opens in HAERMONY Trial to Test HAE Gene Therapy
Steve Bryson PhD avatar
by Steve Bryson PhD | February 21, 2022

Enrollment is open for the open-label, Phase 1/2 HAERMONY trial to evaluate the safety and effectiveness of BMN 331, an investigational gene therapy for hereditary angioedema (HAE).

The trial’s sponsor, BioMarin Pharmaceutical, plans to recruit about 34 adults with type 1 or type 2 HAE at one site in Missouri. More information about enrollment and contact information can be found here.

HAE is a genetic disorder characterized by sudden and recurrent swelling in the hands, feet, face, upper airways, gastrointestinal tract, and genitals. Most cases are caused by inherited mutations in the SERPING1 gene, which carries instructions for making the C1-inhibitor (C1-INH) protein.

For people with type 1 HAE, these mutations impair C1-INH production, while the protein malfunctions for those with type 2 HAE. Not enough C1-INH activity results in abnormally high levels of a pro-inflammatory protein called bradykinin, which causes swelling attacks.

BMN 331 is designed to provide a healthy copy of the SERPING1 gene to increase levels of C1-INH and reduce swelling attacks or keep them from occurring. The therapy is delivered to liver cells, where C1-INH is produced, by a harmless virus called AAV5 via a single infusion into the vein.

According to BioMarin, preclinical studies have demonstrated that BMN 331 can insert the SERPING1 gene into liver cells and restore C1-INH levels in the bloodstream.

The five-year HAERMONY trial (NCT05121376) will be a two-part study. Part A will assess the preliminary safety of single, escalating doses of BMN 331 and determine whether C1-INH increases in a dose-dependent manner. Part B will be a dose-expansion phase to find up to three safe doses that will sustain clinically meaningful C1-INH levels.

The trial’s primary goal is to assess the number of participants who develop side effects following the infusion. Secondary measures include evaluating HAE attacks’ number and severity, the annualized use of HAE medications, and the levels of antibodies targeting the C1-INH protein and the AAV5 viral delivery system.

Both males and females 18 and older with a genetically confirmed HAE diagnosis are eligible to participate. Patients must be receiving routine prophylactic (preventive) or on-demand therapy six months before enrolling for attacks that occur on average at least once a month.

Participants need to be trained to self-administer acute attack treatments and manage any attacks at home, be willing to abstain from consuming alcohol for at least one year after infusion, and use highly effective contraception, if applicable.

BMN 331 was granted an orphan drug designation by the U.S. Food and Drug Administration. This designation seeks to support the development of rare disease therapies by providing developers with incentives and benefits, including tax credits for clinical trials, exemption of certain fees, and a seven-year market exclusivity period upon approval.

quote:

Janssen&Janssen schreef op 22 februari 2022 11:20:

[...]

mooi voor alle patienten die HAE hebben maar monitor reken jezelf nog niet rijk zoals ze zelf ook al aangeven

The five-year HAERMONY trial (NCT05121376) will be a two-part study. Part A will assess the preliminary safety of single, escalating doses of BMN 331 and determine whether C1-INH increases in a dose-dependent manner. Part B will be a dose-expansion phase to find up to three safe doses that will sustain clinically meaningful C1-INH levels.

oftewel zeker nog 5 jaar geen Gen therapie vanuit dit bedrijf....

quote:

Janssen&Janssen schreef op 22 februari 2022 11:23:

en ze gaan ook nog eens eerst kijken naar de preliminary safety of single, escalating doses of BMN 331 and determine whether C1-INH increases in a dose-dependent manner kan is groot dat de veiligheid niet gehaald gaat worden.

daarbij komt dat orchard op gen teharie gaat samenwerken met een al reeds beproefd medicijn die bewezen hebben om genen in dieren
konijn & eventueel al koe te veranderen om zo hun HAE medicijn te maken.

quote:

DE MONITOR - Dé Pharming Expert schreef op 22 februari 2022 11:24:

[...]

Inderdaad, zoals ik hierboven al heb beschreven.
Ik durf zelfs te stellen dat er voor 2030 nog geen gentherapie op de markt zal zijn voor HAE, en zelfs 2035 zou ik nog durven stellen.
Geeft ook een indicatie dat de Orchard deal helemaal niet zo'n 'meesterzet' is als hier gedacht wordt.

quote:

De amateur schreef op 22 februari 2022 11:25:

[...]

Wat een paar overdreven roze brillen denken is niet representatief voor het forum.

quote:

DE MONITOR - Dé Pharming Expert schreef op 22 februari 2022 11:25:

[...]

Gentherapieën zijn voor de lange adem. Óók bij Orchard.

quote:

DE MONITOR - Dé Pharming Expert schreef op 22 februari 2022 11:24:

[...]

Inderdaad, zoals ik hierboven al heb beschreven.
Ik durf zelfs te stellen dat er voor 2030 nog geen gentherapie op de markt zal zijn voor HAE, en zelfs 2035 zou ik nog durven stellen.
Geeft ook een indicatie dat de Orchard deal helemaal niet zo'n 'meesterzet' is als hier gedacht wordt.

quote:

TonR schreef op 22 februari 2022 11:28:

[...]Dus OOK voor de anderen die jij aangedragen hebt.

quote:

Janssen&Janssen schreef op 22 februari 2022 11:23:

en ze gaan ook nog eens eerst kijken naar de preliminary safety of single, escalating doses of BMN 331 and determine whether C1-INH increases in a dose-dependent manner kan is groot dat de veiligheid niet gehaald gaat worden.

daarbij komt dat orchard op gen teharie gaat samenwerken met een al reeds beproefd medicijn die bewezen hebben om genen in dieren
konijn & eventueel al koe te veranderen om zo hun HAE medicijn te maken.

quote:

DE MONITOR - Dé Pharming Expert schreef op 22 februari 2022 11:24:

[...]

Inderdaad, zoals ik hierboven al heb beschreven.
Ik durf zelfs te stellen dat er voor 2030 nog geen gentherapie op de markt zal zijn voor HAE, en zelfs 2035 zou ik nog durven stellen.
Geeft ook een indicatie dat de Orchard deal helemaal niet zo'n 'meesterzet' is als hier gedacht wordt.

quote:

DE MONITOR - Dé Pharming Expert schreef op 22 februari 2022 11:30:

[...]

Niet voor de medicatie die ik aangedragen heb.

quote:

mool321 schreef op 22 februari 2022 11:30:

[...]

Welke aandelen heb je momenteel in je portefeuille?

quote:

De amateur schreef op 22 februari 2022 11:25:

[...]

Wat een paar overdreven roze brillen denken is niet representatief voor het forum. Ondanks dat er qua gentherapie ook concurrentie is is het toch handig dat Pharming hier ook iets in doet. Opties zijn beperkt dus deal met Orchard is prima. Financieel risico is beperkt en kan Pharming dragen.

quote:

mool321 schreef op 22 februari 2022 11:30:

[...]

Met alle kennis die je nu op zak hebt , kan je slapend rijk worden.

Je bent super zelfverzekerd.

Welke aandelen heb je momenteel in je portefeuille?

quote:

DE MONITOR - Dé Pharming Expert schreef op 22 februari 2022 11:24:

[...]

Inderdaad, zoals ik hierboven al heb beschreven.
Ik durf zelfs te stellen dat er voor 2030 nog geen gentherapie op de markt zal zijn voor HAE, en zelfs 2035 zou ik nog durven stellen.
Geeft ook een indicatie dat de Orchard deal helemaal niet zo'n 'meesterzet' is als hier gedacht wordt.

quote:

DE MONITOR - Dé Pharming Expert schreef op 22 februari 2022 11:33:

[...]

Doe ik, zoals je misschien weet, geen uitspraken over.

quote:

LL schreef op 22 februari 2022 11:33:

[...]

Pharming moest wel na de aansluiting met Profylaxe gemist te hebben. Over het financieel risico ben ik nog niet uit. De initiële investering is één ding maar de kosten die voortvloeien uit de overeenkomst zijn daarmee nog niet in kaart gebracht en kunnen flink oplopen.

Under the terms of the collaboration, Pharming has been granted worldwide rights to OTL-105 and will be responsible for clinical development, regulatory filings, and commercialization of the investigational gene therapy, including associated costs. Orchard will lead the completion of IND-enabling activities and oversee manufacturing of OTL-105 during pre-clinical and clinical development, which will be funded by Pharming. In addition, both companies will explore the application of non-toxic conditioning regimen for use with OTL-105 administration.

quote:

mool321 schreef op 22 februari 2022 11:36:

[...]

Erg vaag vind ik zelf.

Het zou je sieren om openheid te geven.

Je bent geen haar beter dan Sijmen op deze manier.