Pharming « Terug naar discussie overzicht

Pharming Oktober 2022

3.907 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 177 178 179 180 181 182 183 184 185 186 187 ... 192 193 194 195 196 » | Laatste

Omlaag ↓

Janssen&Janssen 29 oktober 2022 09:03

G, Die ema pdf is zeer waardevol dank daarvoor.
naar jou toe zeker geen oneerbiedige vraag, maar zie jij ook kans om dit voor de FDA aanvraag te doen?

Dan hebben we het hier op het fora helder en zijn sommige vragen niet meer nodig.

voda 29 oktober 2022 09:38

quote:
Janssen&Janssen schreef op 29 oktober 2022 09:03:
G, Die ema pdf is zeer waardevol dank daarvoor.
naar jou toe zeker geen oneerbiedige vraag, maar zie jij ook kans om dit voor de FDA aanvraag te doen?

Dan hebben we het hier op het fora helder en zijn sommige vragen niet meer nodig.

Ik heb de post van G. Hendriks (15:06) en de PDF op de Pharming Facts II draad geplaatst zodat deze makkelijk terug te vinden is.

Op die draad zijn overigens alle PB's terug te vinden die relevant zijn.

voda 29 oktober 2022 09:40

@ Holmes, handig die link erbij, AB. Heb je post ook in de Pharming Facts II draad gezet.

Mmdeugen 29 oktober 2022 10:06

[Modbreak IEX: Gelieve inhoudelijk te reageren, bericht is bij dezen verwijderd. Waarschuwing.]

Gadus morhua 29 oktober 2022 10:32

Pharming heeft dacht ik een notering in US?
Waar kan ik die vinden?
Op Investing.com ?

Mmdeugen 29 oktober 2022 10:32

quote:
Mmdeugen schreef op 29 oktober 2022 10:06:
[Modbreak IEX: Gelieve inhoudelijk te reageren, bericht is bij dezen verwijderd. Waarschuwing.]

Beste moderator.

De posting was m.i. uitleg en verdediging n.a.v . Heel Negatieve bejegening naar mmdeugen toe, die " nog" niet is verwijderd!
en inhoudelijke posting i.v.m. het traject dat door Pharming doorloopt n.a.v. de lijst van het goedkeuringstraject voor Leniolisib vanaf januari 2023, zonder clock stop.
Dan kan eind maart 2023 goedkeuring nl. Een feit zijn.

Sharen 29 oktober 2022 10:52

quote:
holmes schreef op 28 oktober 2022 17:53:
Netto shortposities boven publicatiegrens van 0,5%
Citadel Advisors LLC 0,96% (27 okt 2022) -0,04%
Point72 Asset Management, L.P. 0,91% (24 okt 2022)

www.afm.nl/nl-nl/professionals/regist...

quod erat demonstrandum

Theo3 29 oktober 2022 11:23

quote:
Gadus morhua schreef op 29 oktober 2022 10:32:
Pharming heeft dacht ik een notering in US?
Waar kan ik die vinden?
Op Investing.com ?

Pharming Group NV (PHAR)

NASDAQ

relpinda 29 oktober 2022 11:48

Pharming kondigt aan dat het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) zijn aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen onder versnelde beoordeling voor leniolisib valideert
Nieuws via RSS voor Pharming Group
28 oktober 2022 07:00
Handelsvergunning in de Europese Economische Ruimte verwacht in H1 2023

LEIDEN, Nederland, 28 oktober 2022 /PRNewswire/ -- Pharming Group N.V. ("Pharming" of "het bedrijf") (EURONEXT Amsterdam: PHARM / Nasdaq: PHAR) kondigt vandaag aan dat haar Marketing Authorization Application (MAA) voor leniolisib gevalideerd voor wetenschappelijke beoordeling op grond van een versnelde beoordeling door het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). De aanvraag, eerder ingediend in oktober 2022, is voor het onderzoeksgeneesmiddel, leniolisib, een orale, selectieve fosfoinositide 3-kinase-delta (PI3Kd)-remmer, als een behandeling voor geactiveerd fosfoinositide 3-kinase-deltasyndroom (APDS), een zeldzame primaire immunodeficiëntie , bij adolescenten en volwassenen van 12 jaar of ouder.

Pharming Group N.V. logo (PRNewsfoto/Pharming Group N.V.)

In augustus 2022 kondigde Pharming aan dat de MAA van leniolisib een versnelde beoordeling heeft gekregen van het CHMP van het EMA. De versnelde beoordeling verkort de beoordelingstermijn van 210 dagen naar 150 dagen. Op verzoek zal EMA een versnelde beoordeling van een VHB verlenen als zij besluiten dat het product van groot belang is voor de volksgezondheid, en in het bijzonder vanuit het oogpunt van therapeutische innovatie. De vergunning voor het in de handel brengen van leniolisib in de Europese Economische Ruimte wordt verwacht in H1 2023.

De MAA wordt ondersteund door positieve gegevens van een fase II/III-studie van leniolisib, aangekondigd op 2 februari 2022, die de co-primaire eindpunten van vermindering van de lymfekliergrootte en toename van het percentage naïeve B-cellen bij patiënten met APDS bereikte. Bovendien toonden veiligheidsgegevens uit het onderzoek aan dat leniolisib goed werd verdragen door de deelnemers. Als onderdeel van de MAA werden ook gegevens ingediend van een langlopende, open-label klinische extensiestudie bij patiënten met APDS die werden behandeld met leniolisib.

Anurag Relan, MD, MPH, Chief Medical Officer van Pharming, merkte op:

"EMA's validatie voor beoordeling van onze MAA in het kader van een versneld beoordelingstraject benadrukt Pharming's voortdurende inzet om leniolisib vooruit te helpen als een gerichte behandeling voor volwassenen en adolescenten van 12 jaar of ouder met APDS. We verwachten dat leniolisib zal voorzien in een onvervulde behoefte van patiënten met APDS , die momenteel afhankelijk zijn van ondersteunende therapieën om hun primaire symptomen te behandelen. Deze beoordeling vormt een belangrijke mijlpaal in de inspanningen van Pharming om zorgverleners en hun patiënten wereldwijde toegang tot leniolisib te geven. We kijken ernaar uit om waar nodig met het EMA samen te werken tijdens het hele regelgevingsproces."

Over geactiveerd fosfoinositide-3-kinase--syndroom (APDS)

APDS is een zeldzame primaire immunodeficiëntie die ongeveer 1 tot 2 mensen per miljoen treft. APDS wordt veroorzaakt door varianten in een van de twee genen, PIK3CD of PIK3R1, die de rijping van witte bloedcellen reguleren. Varianten van deze genen leiden tot hyperactiviteit van de PI3Kd-route (fosfoinositide 3-kinase-delta).1,2 Gebalanceerde signalering in de PI3Kd-route is essentieel voor de fysiologische immuunfunctie. Wanneer deze route hyperactief is, kunnen immuuncellen niet rijpen en niet goed functioneren, wat leidt tot immunodeficiëntie en ontregeling.1,3 APDS wordt gekenmerkt door ernstige, terugkerende sinopulmonale infecties, lymfoproliferatie, auto-immuniteit en enteropathie.4,5 Omdat deze symptomen geassocieerd kunnen zijn met een verscheidenheid aan aandoeningen, waaronder andere primaire immunodeficiënties, worden mensen met APDS vaak een verkeerde diagnose gesteld en hebben ze een mediane diagnostische vertraging van 7 jaar.6 Aangezien APDS een progressieve ziekte is, kan deze vertraging leiden tot een opeenstapeling van schade in de tijd, waaronder permanente schade en lymfoom.4-7 De enige manier om deze aandoening definitief vast te stellen, is door middel van genetisch onderzoek.

Over leniolisib

Leniolisib is een kleinmoleculige remmer van de delta-isovorm van de 110 kDa katalytische subeenheid van klasse IA PI3K. PI3Kd komt voornamelijk tot expressie in hematopoëtische cellen en is essentieel voor de normale werking van het immuunsysteem door omzetting van fosfatidylinositol-4-5-trisfosfaat (PIP2) in fosfatidylinositol-3-4-5-trisfosfaat (PIP3). Leniolisib remt de productie van PIP3 en PIP3 dient als een belangrijke cellulaire boodschapper die AKT activeert (via PDK1) en reguleert een groot aantal celfuncties zoals proliferatie, differentiatie, cytokineproductie, celoverleving, angiogenese en metabolisme. In tegenstelling tot PI3Ka en PI3Kß, die alom tot expressie worden gebracht, worden PI3K? en PI3K? voornamelijk tot expressie gebracht in cellen van hematopoëtische oorsprong. De centrale rol van PI3K? bij het reguleren van talrijke cellulaire functies van het adaptieve immuunsysteem (B-cellen en, in mindere mate, T-cellen) en het aangeboren immuunsysteem (neutrofielen, mestcellen en macrofagen) geeft sterk aan dat PI3K? een geldig en potentieel effectief therapeutisch doelwit voor immuunziekten zoals APDS. Tot op heden is leniolisib goed getolereerd tijdens zowel de Fase 1 first-in-human-studie bij gezonde proefpersonen als de fase II/III-registratie die de studie mogelijk maakt bij patiënten met APDS.

Over Pharming Group N.V.

Pharming Group N.V. (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) is een wereldwijd biofarmaceutisch bedrijf dat zich toelegt op het transformeren van het leven van patiënten met zeldzame, slopende en levensbedreigende ziekten. Pharming commercialiseert en ontwikkelt een innovatief portfolio van eiwitvervangende therapieën en precisiegeneesmiddelen, waaronder kleine moleculen, biologische geneesmiddelen en gentherapieën die zich in een vroeg tot laat stadium van ontwikkeling bevinden. Pharming heeft zijn hoofdkantoor in Leiden, Nederland, en heeft medewerkers over de hele wereld die patiënten bedienen in meer dan 30 markten in Noord-Amerika, Europa, het Midden-Oosten, Afrika en Azië-Pacific.

Ga voor meer informatie naar www.pharming.com.

BassieNL 29 oktober 2022 12:13

Maar wat gaat het medicijn kosten en welke omzet kan Pharming toevoegen (na aftrek van royalty's en milstone payments) ?

CEO heeft het over Europese medicijnprijzen die gelijk zijn aan 60% a 70% van de Amerikaanse prijzen.
In de EU wordt er zelden meer dan €100k betaald. Dan zou de VS prijs op $150k kunnen liggen (gemiddeld $125k).
Stel dat het lukt om 200 volwassen patiënten te vinden die het medicijn gaan gebruiken, dan leidt dat tot een extra omzet 25 mio.

Om termijn, bij veel succes, misschien 400 patiënten --> $ 50 mio.
En stel dat de prijs 2x zo hoog ligt , op gemiddeld $ 250k --> dan $ 100 mio omzet.
En daar gaat dan nog van alles af, (15% royalty's, reserveringen voor milestone betalingen etc.)

Een omzet ruimschoots hoger dan Ruconest zie ik niet 1-2-3 gebeuren.

De leniolisib licentie is in 2019 aangekocht en het gaat pas in 2024 een beetje extra omzet genereren.
Pharming moet het tempo opvoeren met het sluiten van nieuwe deals.
Anders blijft het sukkelen met het aandeel.

[verwijderd] 29 oktober 2022 12:45

quote:
Mmdeugen schreef op 29 oktober 2022 10:32:
[...]

Beste moderator.

De posting was m.i. uitleg en verdediging n.a.v . Heel Negatieve bejegening naar mmdeugen toe, die " nog" niet is verwijderd!
en inhoudelijke posting i.v.m. het traject dat door Pharming doorloopt n.a.v. de lijst van het goedkeuringstraject voor Leniolisib vanaf januari 2023, zonder clock stop.
Dan kan eind maart 2023 goedkeuring nl. Een feit zijn.

Zo, traantjes gedroogd?

Goedkeuring eind maart kan alleen in het FDA-traject. In het EMA-traject is het niet mogelijk. Ik heb dat al een paar keer laten zien. Waarom maakt u er dan toch telkens een eigen verhaal van? U weet gewoon niet waar u het over heeft.

Rikos 29 oktober 2022 13:04

quote:
Mmdeugen schreef op 27 oktober 2022 17:17:
[...]

Theoretisch verlies vandaag. Morgen kan het al weer anders zijn als grote jongens de stukken goed bestudeerd hebben en voor het weekeinde nog groot gaan " inkopen" .

Weet je het nu?
Na de posting Jimluca bijv.!

Ga even lekker fietsen of wandelen.
Dat helpt m.i. heel goed.

Ik vraag het nog maar een keer.... zijn uw grote jongens al ingestapt? Hebben uw grote jongens de stukken goed bestudeerd? Hebben uw grote jongens al groot ingekocht?

Mocht uw antwoord ja zijn kunt mij als vrij simpele ziel dan aub uitleggen waarom we dan nog op deze koers staan.
Ik heb uw advies opgevolgt en ben wezen fietsen en wandelen maar heeft mij helaas nog geen duidelijkheid gebracht omtrent uw beweringen.

BassieNL 29 oktober 2022 13:23

quote:
G. Hendriks schreef op 29 oktober 2022 12:45:
[...]

Zo, traantjes gedroogd?

Goedkeuring eind maart kan alleen in het FDA-traject. In het EMA-traject is het niet mogelijk. Ik heb dat al een paar keer laten zien. Waarom maakt u er dan toch telkens een eigen verhaal van? U weet gewoon niet waar u het over heeft.

En er zit nog een hele poos tussen een positief CHMP advies, de goedkeuring EU en de eerste verkoop in een Europees land.

Theo3 29 oktober 2022 15:43

quote:
BassieNL schreef op 29 oktober 2022 13:23:
[...]
En er zit nog een hele poos tussen een positief CHMP advies, de goedkeuring EU en de eerste verkoop in een Europees land.

Ik snap niet waar jullie zich druk over maken, wat kost het wat brengt het op hoeveel blijft er voor Pharming over enzv enzv bla bla bla, laat het toch op je afkomen het belangrijkste punt is nog altijd de GOEDKEURING bij zowel FDA als EMA.
KRIJGEN ZE DIE NIET is het ver over en sluiten voor het bedrijf. KRIJGEN ZE DIE WEL zit er zeker een mooie koersstijging in, maar waar ik zeer zeker van overtuigd ben is dat Pharming er geld aan over houd bij Goedkeuring en een Verlies lijden bij Afkeuring maar kunnen dan wel trots zijn dat Pharming het geprobeert heeft en anders waren ze er zeer zeker niet aan dit project begonnen. Zo en nu een maand of zes misschien eerder wachten op de uitslag. Tot dan zullen we het met up de downs moeten en daar is dit aandeel goed in dat weten de meeste die er in beleggen wel over mee te praten.

Fijne zaterdag en Zondag en Maandag nieuwe kansen tot dan.

Bonbini 29 oktober 2022 16:23

quote:
Theo3 schreef op 29 oktober 2022 15:43:
[...]

Ik snap niet waar jullie zich druk over maken, wat kost het wat brengt het op hoeveel blijft er voor Pharming over enzv enzv bla bla bla, laat het toch op je afkomen het belangrijkste punt is nog altijd de GOEDKEURING bij zowel FDA als EMA.
KRIJGEN ZE DIE NIET is het ver over en sluiten voor het bedrijf. KRIJGEN ZE DIE WEL zit er zeker een mooie koersstijging in, maar waar ik zeer zeker van overtuigd ben is dat Pharming er geld aan over houd bij Goedkeuring en een Verlies lijden bij Afkeuring maar kunnen dan wel trots zijn dat Pharming het geprobeert heeft en anders waren ze er zeer zeker niet aan dit project begonnen. Zo en nu een maand of zes misschien eerder wachten op de uitslag. Tot dan zullen we het met up de downs moeten en daar is dit aandeel goed in dat weten de meeste die er in beleggen wel over mee te praten.

Fijne zaterdag en Zondag en Maandag nieuwe kansen tot dan.

zo is het maar net

Janssen&Janssen 29 oktober 2022 16:26

quote:
BassieNL schreef op 29 oktober 2022 12:13:
Maar wat gaat het medicijn kosten en welke omzet kan Pharming toevoegen (na aftrek van royalty's en milstone payments) ?

CEO heeft het over Europese medicijnprijzen die gelijk zijn aan 60% a 70% van de Amerikaanse prijzen.
In de EU wordt er zelden meer dan €100k betaald. Dan zou de VS prijs op $150k kunnen liggen (gemiddeld $125k).
Stel dat het lukt om 200 volwassen patiënten te vinden die het medicijn gaan gebruiken, dan leidt dat tot een extra omzet 25 mio.

Om termijn, bij veel succes, misschien 400 patiënten --> $ 50 mio.
En stel dat de prijs 2x zo hoog ligt , op gemiddeld $ 250k --> dan $ 100 mio omzet.
En daar gaat dan nog van alles af, (15% royalty's, reserveringen voor milestone betalingen etc.)

Een omzet ruimschoots hoger dan Ruconest zie ik niet 1-2-3 gebeuren.

De leniolisib licentie is in 2019 aangekocht en het gaat pas in 2024 een beetje extra omzet genereren.
Pharming moet het tempo opvoeren met het sluiten van nieuwe deals.
Anders blijft het sukkelen met het aandeel.

Bassie wat kost een HAE behandeling op jaarbasis?
Gezien het standpunt dat je een profylaxe gebruikt in combinatie met een acute. Dan ben je toch ook al meer als 200 K kwijt op jaarbasis toch?

TheVoiceofPh 29 oktober 2022 16:46

Amazing

Jinxter 29 oktober 2022 17:04

quote:
TheVoiceofPh schreef op 29 oktober 2022 16:46:
Amazing

Disbobberies?

bikes 29 oktober 2022 17:11

Pharming Group N.V. ADS, each representing 10 ordinary shares (PHAR)
Nasdaq Listed
$9.38 +0.21 (+2.29%)
Bid: N/A Ask: N/A
Volume: 6,480
DATA AS OF OCT 28,

Janssen&Janssen 29 oktober 2022 17:50

quote:
Janssen&Janssen schreef op 29 oktober 2022 16:26:
[...]

Bassie wat kost een HAE behandeling op jaarbasis?
Gezien het standpunt dat je een profylaxe gebruikt in combinatie met een acute. Dan ben je toch ook al meer als 200 K kwijt op jaarbasis toch?

Onderzoekje van 2020

www.jmcp.org/doi/pdf/10.18553/jmcp.20...

OBJECTIVE: To analyze the expected cost and utility per HAE attack when treated on-demand with HAE therapies indicated for the treatment of acute attacks.

RESULTS: The base case model outputs show costs and calculated effec- tiveness per attack at $12,905 and 0.806 for rhC1-INH, $14,806 and 0.765 for icatibant, $14,668 and 0.769 for pdC1-INH, and $21,068 and 0.792 for ecallantide, respectively. Cost per QALY was calculated using 26.9 attacks per person-year, leading to results of $420,941 for rhC1-INH, $488,349 for icatibant, $483,892 for pdC1-INH, and $689,773 for ecallantide. Sensitivity analyses demonstrate that redose rates (from 3% for rhC1-INH to 44% for icatibant) are a primary driver of variability in cost-effectiveness. Annual health plan costs from the budget impact model are calculated as $6.94 million for rhC1-INH, $7.97 million for icatibant, $7.90 million for pdC1-INH, and $11.33 million for ecallantide.
CONCLUSIONS: Accounting for patient well-being and additional cost com- ponents of HAE attacks generates a better estimation of cost-effectiveness than drug cost alone. Results from this model indicate that rhC1-INH is the dominant treatment option with lower expected costs and higher calculated effectiveness than comparators. Further analyses reinforce the idea that low redose rates contribute to improved cost-effectiveness.

Cost of care for six months of preventive HAE therapy: $335,000 or more

www.primetherapeutics.com/news/cost-o...

Haegarda’s mean cost for six months was nearly $227,000. Takhzyro mean cost for six months was more than $278,000. That’s a difference of $51,000 (22%) for six months of treatment. Members taking Haegarda had a total six-month mean cost of $335,000 (which included additional on demand therapy and their Haegarda therapy). Takhzyro members had a total six-month mean cost of $361,000 (which included additional on-demand therapy plus their Takhzyro therapy).

Met die 250 K op jaarbasis ga je het met Lenio niet redden bassie ben ik bang

3.907 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 177 178 179 180 181 182 183 184 185 186 187 ... 192 193 194 195 196 » | Laatste

Aantal posts per pagina: 20 50 100 | Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met uw e-mailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Detail

Vertraagd	7 feb 2025 17:36
Koers	0,831
Verschil	-0,005 (-0,60%)
Hoog	0,843
Laag	0,826
Volume	3.502.719
Volume gemiddeld	5.460.791
Volume gisteren	2.518.302

Pharming nieuws meer

07 feb	Pharming verklaart bod op Abliva onv...
21 jan	Pharming stemt over nieuwe CEO
21 jan	Pharming presenteert nieuwe CEO
16 jan	Fundlogic verkoopt bijna geheel belan...	4
15 jan	Fundlogic flink groter in Pharming	1
07 jan	DWS meldt groter belang in Pharming
31 dec	Morgan Stanley groter in Pharming
23 dec	CEO: Pharming koopt met KL1333 van Ab...
19 dec	RBC verhoogt koersdoel Pharming fors
16 dec	Afwachtend begin van Super Central Ba...