holmes schreef op 11 oktober 2022 07:10:
Pharming meldt indiening van registratiedossier voor toelating tot de Europese markt voor leniolisib bij het Europees Geneesmiddelenagentschap (EMA)Het registratiedossier is gebaseerd op gerandomiseerde, gecontroleerde en lange-termijn-extensie studiegegevens voor leniolisib als behandeling van APDS, een zeldzame primaire aandoening aan het immuunsysteem
De indiening van het dossier volgt op de toekenning door het EMA van een ‘versnelde beoordeling’ van leniolisib, waardoor deze beoordeling zal worden afgerond na 150 i.p.v. 210 dagen
Leiden, 11 oktober 2022: Pharming Group N.V. (“Pharming” of “de Onderneming”), (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR), maakt bekend dat het het registratiedossier voor leniolisib, benodigd voor de vergunningaanvraag voor toelating tot de markt (Marketing Authorisation Application (MAA)), heeft ingediend bij het Europees Geneesmiddelenagentschap EMA. Leniolisib is een orale, selectieve fosfoïnositide-3-kinase-delta (PI3Kd)-remmer voor de behandeling van geactiveerd fosfoïnositide 3-kinase-delta-syndroom (APDS), een zeldzame primaire aandoening aan het immuunsysteem bij volwassenen en adolescenten van 12 jaar of ouder.
Al op 1 augustus van dit jaar ontving Pharming van het Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP), het geneesmiddelen-beoordelingscomité van het EMA, de mededeling dat de toen nog in te dienen registratieaanvraag van leniolisib versneld zou worden beoordeeld. Dit verkort de beoordelingstermijn van 210 naar 150 dagen. Op verzoek verleent het EMA een ‘versnelde beoordeling’ van een vergunningaanvraag als het een product van groot belang acht voor de volksgezondheid, in het bijzonder vanuit het oogpunt van therapeutische innovatie. Marktgoedkeuring voor leniolisib in de Europese Economische Ruimte (EER) wordt verwacht in de eerste helft van 2023.
Anurag Relan, Chief Medical Officer van Pharming, zegt in reactie:
“De indiening van deze aanvraag in het kader van een versneld regulatoir traject, is een belangrijke stap in de richting van goedkeuring van ons tweede product in Europa (EER) en benadrukt het commitment van Pharming om leniolisib verder te ontwikkelen als behandeling van patiënten met APDS. Er is een aanzienlijke onvervulde behoefte aan therapieën die de toestand van deze patiënten kan verbeteren. Zonder behandeling kan APDS leiden tot permanente longschade en lymfeklierkanker. Leniolisib is in potentie de eerste goedgekeurde therapie voor deze zeldzame en als ‘weesziekte’ aangewezen aandoening. We kijken uit naar voortzetting van onze samenwerking met alle belangrijke betrokkenen bij het beschikbaar krijgen voor patiënten van dit nieuwe medicijn."
De aanvraag wordt ondersteund door de op 2 februari van die jaar gepubliceerde positieve data van een klinische fase II/III-studie met leniolisib, die voldeden aan de co-primaire eindpunten: vermindering van de grootte van de index-lymfeklieren en herstel van de afweerstoornis in de doel-populatie. Bovendien toonden veiligheidsgegevens uit het onderzoek aan dat leniolisib goed werd verdragen door de deelnemers. Als onderdeel van de aanvraag werden ook gegevens ingediend van een langlopende, open-label klinische extensiestudie bij patiënten met APDS behandeld met leniolisib.
=== E I N D E P E R S B E R I C H T ===
www.pharming.com/news