G. Hendriks schreef op 13 juli 2023 15:56:
Pharming verwachtte in Q2 de klinische studie voor APDS-patiënten >12 jaar in Japan te starten. Op 23 mei kreeg leniolisib al de status van weesgeneesmiddel. Daarmee directe toegang tot 'priority review'. Paar vragen:
- betekent de status van weesgeneesmiddel dat er al een NDA bij de PMDA ligt?
- ik heb nog niets gehoord over het starten van een trial. Iemand meer informatie?
- hoe aannemelijk is het dat de trial start in fase 2/3
- gemiddelde duur van NDA tot goedkeuring is twaalf maanden. Hoe zit dat bij een 'fast track'?
Dank alvast voor jullie reacties!