Pharming « Terug naar discussie overzicht

quote:

TeslaGirl schreef op 11 juli 2023 11:37:

[...]

sijmen de vries is wel open over zijn GAK van EUR 0.00

quote:

DE MONITOR - Dé Pharming Expert schreef op 11 juli 2023 11:33:

[...]

En wanneer je die geheimzinnigheid boven tafel haalt en vragen stelt, sommigen snel een mailtje naar Henk sturen, omdat het het daglicht niet kan verdragen.

quote:

LL schreef op 11 juli 2023 11:32:

[...]

Ook niet boven de € 1,80 zoals meerderen dat voorspelden ;)

quote:

TeslaGirl schreef op 11 juli 2023 11:32:

[...]

het valt mij op dat velen rozen brillen LTers zeer geheimzinnig zijn over hun GAK

quote:

Wilbar schreef op 11 juli 2023 11:32:

[...]u kan zo de politiek in.

quote:

TeslaGirl schreef op 11 juli 2023 11:32:

[...]

het valt mij op dat velen rozen brillen LTers zeer geheimzinnig zijn over hun GAK

quote:

DE MONITOR - Dé Pharming Expert schreef op 11 juli 2023 11:41:

Kalvista heeft alle patiënten voor de KONFIDENT studie gevonden.

The Phase 3 clinical trial of oral sebetralstat as an on-demand treatment for swelling attacks in people with hereditary angioedema (HAE) has reached its target enrollment of 114 patients.

Findings from the global KONFIDENT study (NCT05259917) are expected by year’s end, according to the therapy’s developer, KalVista Pharmaceuticals. Should they be positive, KalVista expects to seek U.S. approval for sebetralstat in 2024.

quote:

DE MONITOR - Dé Pharming Expert schreef op 11 juli 2023 11:29:

En zo staat na goedkeuring van leniolisib de koers nog steeds onder de 1.10

quote:

Michael1970 schreef op 11 juli 2023 11:48:

[...]

Kun jij mij 1 Pharming-belegger aanwijzen die zich vandaag zorgen maakt over een mogelijke concurrent voor Ruconest in 2024?

quote:

voda schreef op 11 juli 2023 11:51:

[...]
Achterhaald Jules.

1,1010
+0,0250
/
+2,32%
11:49:26

quote:

DE MONITOR - Dé Pharming Expert schreef op 11 juli 2023 11:41:

Kalvista heeft alle patiënten voor de KONFIDENT studie gevonden.

The Phase 3 clinical trial of oral sebetralstat as an on-demand treatment for swelling attacks in people with hereditary angioedema (HAE) has reached its target enrollment of 114 patients.

Findings from the global KONFIDENT study (NCT05259917) are expected by year’s end, according to the therapy’s developer, KalVista Pharmaceuticals. Should they be positive, KalVista expects to seek U.S. approval for sebetralstat in 2024.

• Firazyr (Takeda/Shire) – Bradykinin receptor antagonist - Subcutaan (FDA & EMA)

• Ruconest (Pharming) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

• Berinert (CSL) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA & Japan)

• Cinryze (Takeda/Shire) – C1-INH - Intraveneus (EMA)

• Kalbitor (Takeda/Shire) – Kallikrein inhibitor - Subcutaan (FDA & EMA)

• Cinryze (Takeda/Shire) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

• Haegarda (CSL) – C1-INH - Subcutaan (FDA & EMA & Canada)

• Takhzyro/Lanadelumab (Takeda/Shire) - Kallikrein inhibitor - Subcutaan (FDA & EMA & Japan)

• Orladeyo (Biocryst) - Oral capsule (US, China, Japan, VK, EMA, Chili). Patiëntpopulatie groeit hard (1000+ US)

• KVD900/Sebetralstat (Kalvista) - Acuut
  - Orale toediening, kallikrein inhibitor
  - Phase II liet zeer goede resultaten zien
  - Today’s data show that KVD900 halts HAE attack progression and also provides rapid relief by shortening the time to symptom resolution
  - Werving patiënten fase III KONFIDENT afgerond (114 patiënten)
  - Fase III data voorzien H2/2023
  - NDA gepland H1/2024
  www.kalvista.com/products-pipeline/ka...

• RAPIDe-1 (Pharvaris) – Acuut
  - PHVS416 (deucrictibant) Softgel Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
  - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
  - Versneld traject, afgeleide van de profylaxe toediening
  - Phase II lopende, topline data 2023
  - Eerste tussentijdse resultaten bij 74 patiënten zéér positief, goede verdraging bij alle doseringen
  - Studie lopende in een twintigtal sites te Canada, Europa, Israel en de UK en VS
  - Clinical hold opgeheven door FDA
  - 2023: top-line Phase 2 CHAPTER-1 data, activation of our first ex-U.S. clinical sites for a Phase 3 on-demand study, and the submission of non-clinical toxicology data to the FDA
  pharvaris.com/science/#hae

• HAE CHAPTER-1 (Pharvaris) – Profylaxe
  - PHVS416 (deucrictibant) Softgel Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
  - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
  - 1 a 2 maal daags toedienen
  - Phase II lopende, resultaten H2/2023
  - Eerste B2 receptor op profylaxe markt
  - 2023: top-line Phase 2 CHAPTER-1 data, activation of our first ex-U.S. clinical sites for a Phase 3 on-demand study, and the submission of non-clinical toxicology data to the FDA
  pharvaris.com/science/#hae

• PHVS719 (Pharvaris) – Profylaxe
  - XR Tablet - Orale toediening. PHA121 maar in langzaam afgevende tabletvorm voor lange werking
  - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
  - Phase I lopende
  pharvaris.com/science/#hae

• Oral Factor XIIa inhibitor (Kalvista) - Profylaxe
  IND 2023
  www.kalvista.com/products-pipeline

• Donidalorsen (Ionis) - Profylaxe
  - Phase II resultaten; significant sustained protection
  - Two year open label extension study consistent efficacy and safety, overall reduction rates of 96%
  - Overall sustained mean reduction of 95% attack rates, 99,6% of study days were HAE attack-free
  - Hoge AE-QoL score
  - Zeer veilig bleek na gebruik van meer dan een jaar
  - Phase III enrollment completed, topline data H1/2024
  - Market preperation ongoing
  ionispharma.com/ionis-innovation/pipe...

• STAR-0215 (Astria)
  - ALPHA-STAR Phase 1b/2 loopt; resultaten mid 2024
  - Monoclonal antibody inhibitor of plasma kallikrein for HAE
  - Toediening eenmaal per drie maanden
  - STAR-0215 heeft de potentie om de meest patiënt-vriendelijke optie te worden voor chronische behandeling
  - Positieve Fase 1a resultaten
  - Uitbreiding 1a Q1/2023 naar een halfjaarlijkse toediening, resultaten mid 2024
  astriatx.com/our-science/star-0215/

• ATN-249 (Attune) – Profylaxe
  Orale toediening, kallikrein inhibitor. Phase I
  attunepharma.com/assets/Attune-Phase-...

• Garadacimab (CSL Behring) - Profylaxe - Recombinant monoclonal antibody
  - Subcutane toediening om de 4 weken
  - Garadacimab is a first-in-class, fully human, immunoglobulin G4 monoclonal antibody
  - Phase III lopende
  - Mean reduction number of attacks by 88.68% at a 75 mg dose, by 98.94% in those receiving 200 mg, and by 90.50% in those receiving 600 mg, compared with a placebo.
  www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03...

• ALN-F12 (Alnylam) - Profylaxe
  Subcutane toediening
  www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30463937

• ARC-F12 (Arrowhead Pharmaceuticals) - Profylaxe
  Subcutane toediening
  ir.arrowheadpharma.com/static-files/9...

• ADX-324 (ADARx Pharmaceuticals) - Profylaxe
  Subcutane toediening - RNA technologie
  Phase I is gestart (later meer uitleg)
  

• CRISPR/Cas9 NTLA-2002 (Intellia Therapeutics) - Gentherapie
  - Eenmalige toediening
  - Tussentijdse resultaten eerste patiënten: aanvalvrij tot 5.5-10.6 maanden na eenmalige toediening
  - Zeer zware gevallen laten zelfs tot 4 maanden aanvalvrije perioden zien
  - Aims to reduce plasma kallikrein activity to prevent excess bradykinin production leading to HAE attacks after a single course of treatment
  - Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) designation
  - Eerste patiënt behandeld in fase II studie, trial recruiting in Netherlands, UK, and New Zealand, with more sites to come
  - FDA Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Designation Granted to NTLA-2002
  ir.intelliatx.com/news-releases/news-...

• BMN-331 (Biomarin) - Gentherapie
  - Lopende studie open-label, Phase 1/2 HAERMONY trial to evaluate the safety and effectiveness of BMN 331
  - Eenmalige toediening

• RGX-314 (Regenxbio) - Gentherapie
  - Eenmalige toediening - samenwerking met Neurimmune bouwt voort op veelbelovende resultaten met ons klinische RGX-314-programma
  - A gene therapy product candidate utilizing NAV Vectors designed to deliver a gene encoding a therapeutic antibody targeting and binding to plasma kallikrein
  - Veilig gebleken bij 85 patiënten in wet AMD studie
  ir.regenxbio.com/news-releases/news-r...

quote:

DE MONITOR - Dé Pharming Expert schreef op 11 juli 2023 11:52:

[...]

Dat is de reden dat veel Pharming beleggers geen rendement hebben.
Zij zijn blind voor alle bedreigingen rond Pharming en klampen zich vast aan de 'dikke worsten show' die Sijmen elke keer opnieuw opvoert.

quote:

Michael1970 schreef op 11 juli 2023 11:54:

[...]

Als dat waar zou zijn, wat is dan de toegevoegde waarde van jouw waarschuwingen?

quote:

DE MONITOR - Dé Pharming Expert schreef op 11 juli 2023 11:54:

[...]

Over welke waarschuwing heb je het?

quote:

voda schreef op 11 juli 2023 10:08:

[...]
Klopt! Eens zal ik ook hopelijk, winst gaan nemen op mijn Pharming aandelen. Zou wel eens mogen voor al die tijd en geld dat ik er ingestoken heb.

quote:

DE MONITOR - Dé Pharming Expert schreef op 11 juli 2023 11:36:

[...]

Het kan nog komen.

quote:

DE MONITOR - Dé Pharming Expert schreef op 11 juli 2023 11:56:

[...]

Al die tijd had je met dat geld aan hele mooie dingen kunnen besteden.