Pharming « Terug naar discussie overzicht

quote:

A_Haddock schreef op 13 december 2023 20:59:

[...]
Er is hier nog wel wat nuancering nodig. Dit zijn hele algemene statistieken. In dit specifieke pharming geval zijn de uitgangspunten duidelijk anders.

* het betreft hier een hele kleine open-label fase 2 studie met 12 patiënten -start Q2- die als voorbereiding dient op een fase 3
- dit kan in principe heel snel tot resultaat leiden. Eind 2024 weet pharming ongeveer wel of een fase 3 vervolg tot de mogelijkheden behoort.

* het is bekend terrein, een soort uitbreiding op APDS
- dit zal zeker voordelen opleveren overal in het traject. Tot aan de instanties aantoe.

* het blijft een zeer zeldzame aandoening
- in de regel kleinere studies

Waarom je hierboven Q4 2032 schrijft is mij een raadsel. Ik neem aan dat je dat zelf ook wel weet… Bij fase 2 succes zal een fase 3 waarschijnlijk al in 2025 kunnen starten.

Verder sluit deze uitbreiding op APDS uitstekend aan bij het huidige verkoopteam. Hele ingrijpende investeringen die bij een nieuwe indicatie om de hoek komen kijken lijken ook niet nodig.

Keurige beleggers worst die al tijdens de joenja groei voor nieuwe grotere fantasie kan gaan zorgen. Prima ontwikkeling voor de belegger die voor langere termijn in het aandeel wil zitten.

quote:

Beur schreef op 13 december 2023 21:32:

[...]Een fase III al starten in 2025? Terwijl Fase II start in Q2 2024....
Het is leuk hoor dat voortdurende en ongebreidelde Pharming-optimisme. Maar weinig serieus te nemen.

quote:

A_Haddock schreef op 13 december 2023 21:43:

[...]
Ben meer van een objectieve benadering.

* het betreft hier een hele kleine open-label fase 2 studie met 12 patiënten -start Q2- die als voorbereiding dient op een fase 3
- dit kan in principe heel snel tot resultaat leiden. Eind 2024 weet pharming ongeveer wel of een fase 3 vervolg tot de mogelijkheden behoort.

Hoe zie jij dit Beur? Het is geen uitgebreide double blind placebo controlled studie. Open label met 12 patiënten. Dat betekent dat er vrij snel duidelijkheid is.

quote:

Beur schreef op 13 december 2023 22:04:

[...]Een Fase II-onderzoek voor de grotere aandoeningen duurt gemiddeld een 2 jaar. Maar voor die trials zijn doorgaans ook makkelijker grotere aantallen pp te vinden waardoor het inzicht van de ontwikkelaars over welke kant het op zal gaan qua resultaten en qua benodigde trajecttijd in principe niet wezenlijk hoeft te verschillen van die bij een trial met slechts 12pp.
Ook als we er vanuit gaan dat Ph. bij aanvang van hun Fase II in Q2 2024 reeds in Q4 2024 zou weten of een Fase III kansrijk is, impliceert dit nog niet dat die Fase III dan al in 2025 begonnen zal kunnen worden.
Het volledig Fase II traject met FDA-vergaderingen moet doorlopen worden en een studie-opzet voor Fase III gemaakt die ook nog eens goed doorgesproken zal moeten worden met de FDA. Waarna bij overeenstemming het hele organisatiecirkus nog in gang gezet moet worden voordat de eerste pp behandeld kan worden.
Het complete fase II/III traject van Lenio voor APDS duurde 8 jaar. Een start van een Fase III in 2026 zou al heel mooi zijn!

quote:

A_Haddock schreef op 13 december 2023 22:37:

[...]
Snap wat je schrijft, maar zoals je ook al aangeeft moet het mogelijk zijn om met een open label studie van 12p een resultaat te hebben eind 2024.

Uit persbericht: ingediend onder de bestaande goedkeuringsaanvraag voor leniolisib.
Dit zal ongetwijfeld de gesprekken over een eventueel fase 3 vervolg eenvoudiger maken. Die gesprekken kunnen begin 2025 starten. Zal zeker tijd kosten, maar in H2 kan daar heel goed duidelijkheid over komen. Ok, dan nog de studie starten. Zal dan misschien geen 2025 zijn, maar H1 2026 is zeker denkbaar.

Dus de kwalificatie ‘niet serieus te nemen’ gaat mij net even te ver.

quote:

Beur schreef op 13 december 2023 23:12:

[...]Nee, ik bedoel dat er een verschil tussen "een idee hebben of het de richting van een Fase III gaat" en "een resultaat hebben".
Ph. kan eind 2024 wellicht weten welke richting het op gaat maar dan al een (overlegbaar c.q. communiceerbaar) resultaat hebben lijkt me zeer onwaarschijnlijk.
Gelukkig zie je nu ook dat een Fase III al in 2025 starten eveneens onwaarschijnlijk is.

quote:

fanaat schreef op 13 december 2023 15:46:

Het gaat weer niet om de werkelijkheid. Het wordt tijd dat de directeur(niet ceo) zich duidelijk uitspreekt over de mogelijkheden van dit bedrijf. In mijn optiek is dit bedrijf kansloos als het op aandeelhouderswaarde aankomt. Deze directeur zou dit moeten onderschrijven want dan weet de argeloze aandeelhouder dat investeren in Pharming niet/nooit rendeert. De Vries houdt al 15 jaar de aandeelhouders met mooie praatjes op de been en zelf gaat hij eer evenzoveel jaren met het bot van heen.

quote:

A_Haddock schreef op 13 december 2023 20:59:

[...]
Er is hier nog wel wat nuancering nodig. Dit zijn hele algemene statistieken. In dit specifieke pharming geval zijn de uitgangspunten duidelijk anders.

* het betreft hier een hele kleine open-label fase 2 studie met 12 patiënten -start Q2- die als voorbereiding dient op een fase 3
- dit kan in principe heel snel tot resultaat leiden. Eind 2024 weet pharming ongeveer wel of een fase 3 vervolg tot de mogelijkheden behoort.

* het is bekend terrein, een soort uitbreiding op APDS
- dit zal zeker voordelen opleveren overal in het traject. Tot aan de instanties aantoe.

* het blijft een zeer zeldzame aandoening
- in de regel kleinere studies

Waarom je hierboven Q4 2032 schrijft is mij een raadsel. Ik neem aan dat je dat zelf ook wel weet… Bij fase 2 succes zal een fase 3 waarschijnlijk al in 2025 kunnen starten.

Verder sluit deze uitbreiding op APDS uitstekend aan bij het huidige verkoopteam. Hele ingrijpende investeringen die bij een nieuwe indicatie om de hoek komen kijken lijken ook niet nodig.

Keurige beleggers worst die al tijdens de joenja groei voor nieuwe grotere fantasie kan gaan zorgen. Prima ontwikkeling voor de belegger die voor langere termijn in het aandeel wil zitten.

quote:

Kwiirk schreef op 13 december 2023 23:52:

[...]
Dit is allemaal leuk en aardig als tegenover de investeringen in onderzoek ook een opbrengst staat, maar hoe groot is de kans dat die opbrengst er komt?

quote:

Winst gevend schreef op 13 december 2023 23:24:

.
Je kan beter maar wel een trial hebben zitten dan geen.

Als we in augustus 1919 joenja niet hadden gekocht & ontwikkeld, hadden we nu niets.
En zie, de miljoenen rollen nu binnen, met een recordverwachting voor dit kwartaal.

Zaaien en oogsten met het voordeel dat we nu al weten dat leniolisib veilig is bevonden. (als enige)

Niet zeuren, maar genieten, zelfs als het aandeel nog staat te twijfelen.

Fijne avond,
en voor Pharming: "Gefeliciteerd met de nieuwe FDA toestemming !!!"

quote:

Kwiirk schreef op 13 december 2023 23:46:

[...]
Fan van Aat,
deze keer heb je gelijk, Pharming is veel te positief en neemt veel te veel risico door de opbrengsten van Ruconest en Joenja te stoppen in één onderzoek waarvan de slagingskans onbekend is en dus het risico op een mislukking groot. Pharming heeft geen onderzoek nodig, maar een derde weesgeneesmiddel.

quote:

Kwiirk schreef op 13 december 2023 23:52:

[...]
Dit is allemaal leuk en aardig als tegenover de investeringen in onderzoek ook een opbrengst staat, maar hoe groot is de kans dat die opbrengst er komt?

quote:

voda schreef op 14 december 2023 06:10:

[...]
Goedemorgen allemaal.

1919? :-)

quote:

voda schreef op 14 december 2023 07:15:

Ik ben benieuwd....

Europese beurzen openen flink hoger

Jubelstemming na aanpassing renteverwachting VS.

(ABM FN-Dow Jones) De Europese beurzen gaan donderdag een hogere opening tegemoet dankzij de woorden van voorzitter Jerome Powell van de Amerikaanse Federal Reserve.

(ingekort)

www.iex.nl/Nieuws/786914/Europese-beu...

Zie ook dit van gisteravond:

www.iex.nl/Nieuws/786906/Wall-Street-...

quote:

TonR schreef op 14 december 2023 07:21:

[...]Op naar een mooie dag.