Natal schreef op 1 februari 2024 18:30:
CRISPR-CAS9 in 18.00 journaal. blije patient.
www.ntvaaki.nl/eerste-patient-in-nede...,zich%20allemaal%20in%20Nieuw%2DZeeland.
NOBELPRIJS
CRISPR-Cas9 is een betrekkelijk nieuwe vinding waarvoor Jennifer Doudna en Emmanuelle Charpentier, de twee wetenschappers die de methode ontwikkelden een Nobelprijs wonnen in 2020. CRISPR-Cas9 is in wezen een soort schaartje dat verkeerd DNA kan wegknippen. Oorspronkelijk is dat ‘schaartje’ een verdedigingsmechanisme van een bacterie, die zich daarmee tegen virussen wapent. Zodra het virus de bacterie binnendringt, knipt de bacterie het virus-DNA stuk. Dat kan dan vervangen worden door gezond DNA, of simpelweg weggelaten worden.
In de behandeling van HAE is gekozen om het kapotte DNA weg te laten. Daardoor wordt de aanmaak van een belangrijk boodschapper-eiwit (prekallikreïne) onderdrukt, en dat voorkomt dat de zwellingen ontstaan. De verwachting is dat patiënten dankzij de revolutionaire nieuwe behandeling volledig genezen.
FASES II EN III
De experimentele behandeling met CRISPR-Cas9 kon plaatsvinden in het kader van een fase-I klinisch studie die erop gericht is om vast te stellen welke dosering effectief is zonder te veel bijwerkingen te veroorzaken. Pas als ook fases II en III afgerond zijn, waarbij veel meer patiënten betrokken worden, kan goedkeuring voor de behandeling aangevraagd worden bij medicijnautoriteit EMA, en pas daarna kan er duidelijkheid komen of de behandeling vergoed kan worden uit het basispakket.
Het zal dus nog jaren duren voordat CRISPR-Cas9 voor alle HAE-patiënten ingezet kan worden.