Pharming « Terug naar discussie overzicht

quote:

Natal schreef op 7 augustus 2024 08:20:

Puntje 4 was van meet aan duidelijk dat natuurlijk lang niet alle VUS APDS hebben. Het heet niet voor niets VUS.

Ik vind 20 procent lang niet slecht. Maar ja, er moet gehyperd worden op dit punt.

Komt deze bolus aan patiënten aan de Joenja dan hebben een feestelijk 2025.( zie transcript)

Met straks de pediatric patientjes erbij en later Japan bv gaat het dak eraf.

Overigens alleen de UK 61 patiënten waarvan 37 ouder dan 12 jaar. En geen objections so far:-)

quote:

Sharen schreef op 6 augustus 2024 10:07:

[...]
Even voor alle mede-wappies op dit forum:
Sijmen komt deze week op visite bij Nico

En nog even vertaald voor alle zolderkamer-experts op dit forum:
De incapabele CEO van het sterfhuis komt deze week op visite bij de huis-tuin-en-keuken-analist

:-)

quote:

Hoger Lager schreef op 6 augustus 2024 14:14:

Goeie vraag: Wie of welke instantie gaat bepalen dat Joenja gegeven mag worden? Beur zei eerder dat dat niet aan de orde is, maar ik zou dat graag ergens officieel bevestigd zien.

quote:

misterTP® schreef op 7 augustus 2024 11:12:

[...]

Standaard verhaa van sommige postersl: bij Pharming gaat de hele pijplijn mislukken en gaat de toekomstige groei niet door.
Bij de concurrent gaan alle onderzoeken wel slagen en gaat dit Pharming decimeren.

Ik vond de 150 patienten die Pharming reeds helpt met Joenja buiten de VS een sterk punt. Daar staat nu nog nauwelijks omzet tegenover. Maar Pharming helpt en de patienten met het medicijn en in de toekomst gaat dit gegarendeerd omzet opleveren.

quote:

Beur schreef op 7 augustus 2024 11:35:

[...]Joenja is door de FDA goedgekeurd voor toepassing bij APDS. Wanneer uiteindelijk blijkt dat een variant ook onder de noemer APDS geschaard kan worden, kan Joenja dus ook hiervoor ingezet worden.
Simpel gezegd: valt het onder APDS dan ook Joenja ja.
En de FDA heeft hier niets mee van doen. de gegevens uit het VUS-onderzoek worden opgeslagen en geclassificeerd in een centrale database (de ClinVar van het NIH).

quote:

G. Hendriks schreef op 22 juli 2024 10:06:

[...]

De volgende tijdlijn is aangegeven voor Canada:

- start beoordelingsproces 7 mei 2024
- rapportage naar Pharming op 22 juli 2024
- deadline reactie Pharming op 31 juli 2024
- beoordelingsrapport en reactie op inbreng Pharming op 13 september 2024 (o.v.)
- expert meeting op 25 september 2024 (o.v.)
- concept-aanbeveling naar Pharming 8-10 oktober 2024
- publicatie concept-aanbeveling voor feedback door belanghebbenden op 17 oktober 2024
- einde feedbackperiode op 31 oktober 2024
- proces eindigt met een ‘notice of compliance’ of ‘notice of non-compliance’

Er zou dus inderdaad vandaag post uit Canada bij Pharming op de mat moeten vallen.

quote:

holmes schreef op 7 augustus 2024 12:40:

[...]

Tijdlijn op 31 juli verdwenen op Canadese site: suspended
www.cadth.ca/leniolisib
www.cadth.ca/search?s=leniolisib&...

quote:

G. Hendriks schreef op 7 augustus 2024 12:59:

[...]

Goed opgemerkt. Die datum en alle daaropvolgende data zijn weg uit het overzicht. Dit strookt met het gegeven dat Pharming een 'kennisgeving van tekortkoming' ("de haar in de soep") heeft ontvangen (en daar in juli op heeft geantwoord). Het proces in Canada lijkt dus de vertraging in te gaan. Goh...

quote:

De Allesweter schreef op 7 augustus 2024 12:08:

Minder dan 10% haalt t eindstation. ( zie galapagos)

quote:

Beur schreef op 7 augustus 2024 11:19:

[...]Eens dat wanneer 20% uiteindelijk geschikt blijkt te zijn voor behandeling met Joenja dit zeker niet slecht is. Discutabel blijft echt hoe Sijmen de kansen voor (in dit geval) Joenja verkoopt aan de geïnteresseerde niet-deskundige particulier. Dan smijt hij graag met indrukwekkende getallen die bij nader onderzoek meestal toch wat tegen blijken te vallen.

quote:

G. Hendriks schreef op 7 augustus 2024 12:59:

[...]

Goed opgemerkt. Die datum en alle daaropvolgende data zijn weg uit het overzicht. Dit strookt met het gegeven dat Pharming een 'kennisgeving van tekortkoming' ("de haar in de soep") heeft ontvangen (en daar in juli op heeft geantwoord). Het proces in Canada lijkt dus de vertraging in te gaan. Goh...

quote:

De amateur schreef op 7 augustus 2024 14:15:

[...]

Ik snap dat ook niet, beter underpromise and overdeliver. Als het dan toch wat tegen zit heb je nog marge voordat je beleggers teleurstelt.

quote:

Natal schreef op 7 augustus 2024 14:22:

[...]

Misschien is die 20 procent underpromise. Achteraf bleken er meer APDS patiënten te zijn dan geschat bv.

quote:

Natal schreef op 7 augustus 2024 14:21:

[...]

Klinkt serieus, maar hoeft toch niet zo te zijn?

Meer data willen hebben over een detail kan er bv ook onder vallen?

quote:

Natal schreef op 7 augustus 2024 14:21:

[...]

Klinkt serieus, maar hoeft toch niet zo te zijn?

Meer data willen hebben over een detail kan er bv ook onder vallen?

quote:

Natal schreef op 7 augustus 2024 14:22:

[...]

Misschien is die 20 procent underpromise. Achteraf bleken er meer APDS patiënten te zijn dan geschat bv.

quote:

LL schreef op 7 augustus 2024 15:00:

interview met Sijmen staat online (youtube)