DeBeurs.nl

voda 26 september 2024 07:05

6

Pharming krijgt marktgoedkeuring voor Joenja® (leniolisib) in het Verenigd Koninkrijk

Toegelaten voor volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder met geactiveerd
fosfoïnositide 3-kinase delta (PI3Kd)-syndroom (APDS) Leiden, 26 september 2024: Pharming Group N.V. ("Pharming" of "de Onderneming") (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) maakt bekend dat de Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) in het Verenigd Koninkrijk (VK) vergunning heeft verleend voor het in de handel brengen van Joenja® (leniolisib) voor de behandeling van geactiveerd fosfoïnositide 3kinase delta (PI3Kd) syndroom (APDS) bij volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder.

Leniolisib, een orale, selectieve PI3Kd-remmer, is de eerste behandeling die in het Verenigd Koninkrijk specifiek is goedgekeurd voor APDS, een zeldzame en progressieve primaire aandoening aan het immuunsysteem. Leniolisib wordt momenteel door het National Institute for Health and Care Excellence (NICE) beoordeeld met betrekking tot vergoeding binnen de National Health Service (NHS) in Engeland.

Sijmen de Vries, Chief Executive Officer van Pharming, zegt: "De goedkeuring door het MHRA van Joenja®, de eerste behandeling specifiek geïndiceerd voor APDS, betekent een belangrijke doorbraak voor mensen in het Verenigd Koninkrijk die leven met deze slopende ziekte. Tot op heden was de behandeling van APDS gericht op de behandeling van de diverse symptomen van APDS. Voor sommige patiënten was een hematopoëtische stamceltransplantatie noodzakelijk. We zijn daarom verheugd dat dit product nu is goedgekeurd in het Verenigd Koninkrijk. Het betreft tegelijkertijd Pharmings derde goedkeuring voor APDS in een bepaald land, wat ons dichter bij ons doel brengt om mondiaal een toonaangevende onderneming gericht op zeldzame aandoeningen te worden speciaal voor patiëntgroepen met onvervulde medische behoeften."

De MHRA beoordeelde de aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen (MAA) van leniolisib via de internationale erkenningsprocedure (IRP) op basis van de goedkeuring door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) die in maart 2023 werd ontvangen.

Belangrijke veiligheidsinformatie De volledige samenvatting van de productkenmerken (SPC/SmPC) voor Joenja® (leniolisib) is beschikbaar op de MHRA-website op products.mhra.gov.uk/.

Over het geactiveerde fosfoïnositide 3-kinase d syndroom (APDS) APDS is een zeldzame primaire aandoening aan het immuunsysteem die voor het eerst werd gekarakteriseerd in 2013. APDS wordt veroorzaakt door varianten in een van de twee geïdentificeerde genen die bekend staan als PIK3CD of PIK3R1, die van vitaal belang zijn voor de ontwikkeling en functie van afweercellen in het lichaam. Varianten van deze genen leiden tot hyperactiviteit van de PI3Kd (phosphoïnositide 3-kinase delta) signaalroute, waardoor afweercellen niet goed rijpen en functioneren, wat leidt tot immunodeficiëntie en ontregeling1,2,3 APDS wordt gekenmerkt door een verscheidenheid aan symptomen, waaronder ernstige, terugkerende sinopulmonale infecties, lymfoproliferatie, auto-immuniteit en enteropathie.4,5 Omdat deze symptomen geassocieerd kunnen worden met een verscheidenheid aan aandoeningen, waaronder andere primaire afwijkingen aan het immuunsysteem, is gemeld dat mensen met APDS vaak een verkeerde diagnose krijgen en een mediane diagnostische vertraging van 7 jaar oplopen.6 Omdat APDS een progressieve ziekte is, kan deze vertraging in de loop van de tijd leiden tot een opeenstapeling van schade, waaronder blijvende longschade en lymfeklierkanker.4-7 Een definitieve diagnose kan worden gesteld door middel van genetische testen. APDS treft wereldwijd ongeveer 1 tot 2 mensen per miljoen.

Wadloper 26 september 2024 07:07

1

quote:
voda schreef op 26 september 2024 07:05:
Pharming announces marketing authorization in the U.K. for Joenja® (leniolisib)
For media and investors only

Indicated for adult and pediatric patients 12 years of age and older with activated phosphoinositide 3-kinase delta (PI3Kd) syndrome (APDS)

Pharming Group N.V. announces that the United Kingdom (U.K.) Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) has granted marketing authorization for Joenja® (leniolisib) for the treatment of activated phosphoinositide 3-kinase delta (PI3Kd) syndrome (APDS) in adult and pediatric patients 12 years of age and older.

Goed gedaan Voda, op tijd bijgekocht zie ik.
Voorkennis ? *knipoogt*
Succes jullie vandaag ook jij Roon.

voda 26 september 2024 07:11

2

quote:
Andries72€ schreef op 25 september 2024 20:52:
Voorlopig heb ik gekocht 73k stuks.
En ik geloof er zeker in..

Hahaha, wat een timing zeg. Klasse. Ik hoop op een flinke stijging voor jou, en alle anderen vandaag!

Natal 26 september 2024 07:12

0

Hey yes! Wat snel! Hehe , eindelijk weer eens een mooi pb!

Beetje lange neus naar de EMA.

antop 26 september 2024 07:14

0

Goedemorgen en zo kwam er een eind aan het negatieve nieuws door sommige.
Ik zou zeggen op naar Q3 en naar mooie dagen terug boven de €1,00

voda 26 september 2024 07:16

2

ABM nieuws was nu heel snel om 07:03. Ik kreeg het PB pas om 07:08 in mijn mailbox.

Let's go Pharming! Op naar een hopelijk donkergroene dag zo!

antop 26 september 2024 07:17

1

Pharming krijgt marktgoedkeuring voor Joenja® (leniolisib)
in het Verenigd Koninkrijk
Toegelaten voor volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder met
geactiveerd fosfoïnositide 3-kinase delta (PI3Kd)-syndroom (APDS)
Leiden, 26 september 2024: Pharming Group N.V. ("Pharming" of "de Onderneming") (EURONEXT
Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) maakt bekend dat de Medicines and Healthcare products
Regulatory Agency (MHRA) in het Verenigd Koninkrijk (VK) vergunning heeft verleend voor het in
de handel brengen van Joenja® (leniolisib) voor de behandeling van geactiveerd fosfoïnositide 3-
kinase delta (PI3Kd) syndroom (APDS) bij volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder.
Leniolisib, een orale, selectieve PI3Kd-remmer, is de eerste behandeling die in het Verenigd
Koninkrijk specifiek is goedgekeurd voor APDS, een zeldzame en progressieve primaire aandoening
aan het immuunsysteem. Leniolisib wordt momenteel door het National Institute for Health and
Care Excellence (NICE) beoordeeld met betrekking tot vergoeding binnen de National Health Service
(NHS) in Engeland.
Sijmen de Vries, Chief Executive Officer van Pharming, zegt:
"De goedkeuring door het MHRA van Joenja®, de eerste behandeling specifiek geïndiceerd voor
APDS, betekent een belangrijke doorbraak voor mensen in het Verenigd Koninkrijk die leven met
deze slopende ziekte. Tot op heden was de behandeling van APDS gericht op de behandeling van de
diverse symptomen van APDS. Voor sommige patiënten was een hematopoëtische
stamceltransplantatie noodzakelijk. We zijn daarom verheugd dat dit product nu is goedgekeurd in
het Verenigd Koninkrijk. Het betreft tegelijkertijd Pharmings derde goedkeuring voor APDS in een
bepaald land, wat ons dichter bij ons doel brengt om mondiaal een toonaangevende onderneming
gericht op zeldzame aandoeningen te worden speciaal voor patiëntgroepen met onvervulde
medische behoeften."
De MHRA beoordeelde de aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen (MAA) van
leniolisib via de internationale erkenningsprocedure (IRP) op basis van de goedkeuring door de
Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) die in maart 2023 werd ontvangen.
Belangrijke veiligheidsinformatie
De volledige samenvatting van de productkenmerken (SPC/SmPC) voor Joenja® (leniolisib) is

antop 26 september 2024 07:20

0

Nu snap je 450.000 aankopen…gaan we vandaag eindelijk orders 50.000 en 100.000 en 250.000 zien? Freeze Up

voda 26 september 2024 07:20

1

quote:
Wadloper schreef op 26 september 2024 07:07:
[...]

Goed gedaan Voda, op tijd bijgekocht zie ik.
Voorkennis ? *knipoogt*
Succes jullie vandaag ook jij Roon.

Puur toeval. Dat ene aandeeltje op deze rekening stond er zo eenzaam bij, vandaar die aankoop van nog eens 199 stuks. Op een andere rekening heb ik er ook nog een paar honderd. :-)

Bijlage:

Natal 26 september 2024 07:24

3

Het is vooral het vertrouwen in Joenja dat een boost krijgt. Dat kan Pharming wel gebruiken na die zeperd van de EMA. Op naar de volgende goedkeuringen.

roon 26 september 2024 07:26

0

quote:
voda schreef op 26 september 2024 07:20:
[...]
Puur toeval. Dat ene aandeeltje op deze rekening stond er zo eenzaam bij, vandaar die aankoop van nog eens 199 stuks. Op een andere rekening heb ik er ook nog een paar honderd. :-)

Niet meer voda.Dacht dat je er wel weer 50k zou hebben.Misschien vandaag nog wat kopen als de koers niet te hoog opent.Ben benieuwd hoe de opening zal zijn denk nog wel in de 70 centen maar misschien daarna doorstijgen naar cijfers 24 okt.

Natal 26 september 2024 07:26

0

quote:
antop schreef op 26 september 2024 07:20:
Nu snap je 450.000 aankopen…gaan we vandaag eindelijk orders 50.000 en 100.000 en 250.000 zien? Freeze Up

Je bent weer veel te optimistisch. Zo groot is de UK markt niet. Maar goed de vreugde is de Pharming believer wel gegund!

voda 26 september 2024 07:28

2

Brits groen licht voor Joenja van Pharming
26-sep-2024 07:27

Voor behandeling vanaf 12 jaar.

(ABM FN-Dow Jones) Pharming Group heeft marktgoedkeuring gekregen van de Britse toezichthouder MHRA voor de verkoop van zijn medicijn Joenja voor de behandeling van APDS, een zeldzame en progressieve primaire aandoening aan het immuunsysteem. Dat maakte het biofarmaciebedrijf uit Leiden donderdagochtend bekend.

De goedkeuring geldt voor volwassenen en kinderen vanaf 12 jaar.

Joenja, of leniolisib, is de eerste goedgekeurde behandeling in het VK voor dit syndroom, een zeldzame aandoening van het immuunsysteem.

Het is de derde goedkeuring van het middel voor APDS in een bepaald land, stelde CEO Sijmen de Vries van Pharming.

Er wordt nu door de instanties gekeken naar vergoeding van het middel in de Engelse National Health Service, meldde Pharming verder.

Door: ABM Financial News.

Sir Piet 26 september 2024 07:35

0

Mooi nieuws blijft stapelen.

Winst gevend 26 september 2024 07:39

0

Belangrijke veiligheidsinformatie

De volledige samenvatting van de productkenmerken (SPC/SmPC) voor Joenja® (leniolisib) is beschikbaar op de MHRA-website op products.mhra.gov.uk/

ONBEKEND

Janssen&Janssen 26 september 2024 07:42

0

hehe eindelijk weer eens wat goed nieuws in de mailbox vanuit pharming.

volgens mij zijn er al rond de 50+ APDS patienten gevonden in de UK.
Vraag is wel prijsstelling UK ligt die op EMA of op USA nivo, en hoe snel kan er tot verkoop over gegaan worden is dit enkele maanden of gaat hier ook 1 jaar + overheen?

DeDekker 26 september 2024 07:43

1

quote:
new kid on the block schreef op 25 september 2024 15:48:
[...]

Er zit tussen de hoogste en laagste koers vandaag een verschil van 1,6 cent. En jij concludeert hieruit Roon dat, ik citeer, 'er iets gaande is'.
Ik heb er om kunnen lachen Roon maar het navrante is dat jij, zoals ik je ken via het forum, het ook nog serieus bedoeld.

Nou die Roon mijn petje af. Toch een kern van waarheid in.

Natal 26 september 2024 07:44

0

quote:
Janssen&Janssen schreef op 26 september 2024 07:42:
hehe eindelijk weer eens wat goed nieuws in de mailbox vanuit pharming.

volgens mij zijn er al rond de 50+ APDS patienten in de UK.
Vraag is wel prijsstelling UK ligt die op EMA of op USA nivo, en hoe snel kan er tot verkoop over gegaan worden is dit enkele maanden of gaat hier ook 1 jaar + overheen?

Hoe kom je aan die 50+??

Winst gevend 26 september 2024 07:46

0

quote:
Natal schreef op 26 september 2024 07:44:
[...]

Hoe kom je aan die 50??

UK 67,000,000 inwoners
67 patiënten
12+ 50 Patiënten (75%) - waarvan onder contract: onbekend
12- 17 Patiënten (25%)

Natal 26 september 2024 07:50

0

quote:
Winst gevend schreef op 26 september 2024 07:46:
[...]

UK 67,000,000 inwoners
67 patiënten
12+ 50 Patiënten (75%) - waarvan onder contract: onbekend
12- 17 Patiënten (25%)

Heb je een link? Ik snap dat je uitgaat van het gemiddelde voorkomen van APDS.

Maar dat zijn dan niet de gediagnosticeerden.

Vertraagd	7 feb 2025 17:36
Koers	0,831
Verschil	-0,005 (-0,60%)
Hoog	0,843
Laag	0,826
Volume	3.502.719
Volume gemiddeld	5.460.791
Volume gisteren	2.518.302

07 feb	Pharming verklaart bod op Abliva onv...
21 jan	Pharming stemt over nieuwe CEO
21 jan	Pharming presenteert nieuwe CEO
16 jan	Fundlogic verkoopt bijna geheel belan...	4
15 jan	Fundlogic flink groter in Pharming	1
07 jan	DWS meldt groter belang in Pharming
31 dec	Morgan Stanley groter in Pharming
23 dec	CEO: Pharming koopt met KL1333 van Ab...
19 dec	RBC verhoogt koersdoel Pharming fors
16 dec	Afwachtend begin van Super Central Ba...

Pharming « Terug naar discussie overzicht

Pharming Q3-2024

Direct naar Forum

Detail

Pharming nieuws meer