Amsterdam Molecular Therapeutics Receives Further Opinion on Glybera® Marketing Authorisation Application
AMSTERDAM, The Netherlands, April 23, 2012 / Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT) Holding N.V. (in liquidatie) , a leader in the field of human gene therapy, has received notice that the European Medicines Agency's (EMA) Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) has maintained its earlier opinion that Glybera (alipogene tiparvovec) is not approvable at this time.
The decision was reached contrary to the majority of votes cast by the CHMP itself, which voted 16 - 15 in favor of approving Glybera under exceptional circumstances. It is also contrary to the earlier positive advice of the Committee for Advanced Therapies (CAT), a committee specifically implemented to provide expert guidance to the CHMP on advanced therapeutics such as gene and cell therapies. In addition, the Scientific Advisory Group (SAG), an expert panel specifically selected to evaluate clinical results and the science of the product, also recommended that Glybera should be approved under exceptional circumstances.
The SAG and the CAT, after extensive review and analysis of data (including interviews with the investigator, the leading clinicians and patients), concluded that Glybera demonstrated meaningful evidence of clinical efficacy, without any major safety concerns. However, members of the CHMP are not bound to follow the advice of the experts from CAT and SAG.
For a drug to receive a positive opinion the rules require an absolute majority from all CHMP members, including those who do not participate in the meeting and the vote. The CHMP is composed of 32 voting members, and at least 17 positive votes are required. Accordingly, this vote of 16 - 15 in favor of Glybera represents a negative opinion. Members absent at the time of the vote cannot vote by proxy or retrospectively.
The final step in the procedure is now with the European Commission to confirm, or not, the CHMP's opinion.
"We find it hard to explain to LPLD patients who suffer from extremely painful, recurring, potentially lethal pancreatitis attacks, and for whom Glybera is the only therapeutic option, that they will now be deprived of a treatment when a great majority of the scientific experts involved recommended Glybera for approval and the majority of the CHMP voting members shared the experts' view," said Jörn Aldag, liquidator of AMT (and CEO of uniQure B.V., its successor company). "While we are deeply disappointed with the current outcome on Glybera, we are encouraged by the validation provided by the majority verdict of the CHMP's voting members, the Scientific Advisory Group and the Committee for Advanced Therapies regarding our gene therapy platform, which indicates that neither safety nor GMP quality are an issue."
AMT has recently transferred its gene therapy assets to a new company, uniQure B.V., which will continue its focus on strategic advancement of the promising projects in its development pipeline.
________________
Amsterdam Molecular Therapeutics Ontvangt Nieuwe Opinie over Goedkeurigsprocedure van Glybera®
Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT) Holding N.V. (in liquidatie) , een vooraanstaand bedrijf op het gebied van menselijke gentherapie kondigde aan dat het een schrijven heeft ontvangen van het Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) van het Europese geneesmiddelenbureau (EMA) met de mededeling dat het CHMP de eerdere opinie handhaaft en dat het Glybera(R) (alipogen tiparvovec) op dit moment niet goedkeurt.
Deze beslissing kwam tot stand ondanks dat een een meerderheid van de CHMP leden die vóór goedkeuring stemde van Glybera onder bijzondere randvoorwaarden met 16 stemmen vóór en 15 stemmen tegen. Deze beslissing druist eveneens in tegen het eerder afgegeven positief advies van het Committee for Advanced Therapies (CAT) dat juist in het leven is geroepen om het CHMP te voorzien van advies door experts op het gebied van geavanceerde geneesmiddelen, zoals gen- en celtherapieën. Bovendien adviseerde ook de Scientific Advisory Group (SAG), een groep experts die zich met name buigt over de klinische resultaten en de wetenschappelijke basis van het product, dat Glybera zou moeten worden goedgekeurd onder bijzondere randvoorwaarden.
De SAG en het CAT concludeerden na een uitgebreide evaluatie en analyse van de data (ondermeer op basis van interviews met de medische specialist onder wie de studies zijn uitgevoerd, andere toonaangevende specialisten en patiënten) dat Glybera belangrijk bewijs laat zien van klinische effectiviteit, en geen noemenswaardige veiligheidsrisico’s met zich meebrengt. Echter, het CHMP is niet gehouden aan het advies van de experts van het CAT en de SAG.
Een positieve opinie voor een geneesmiddel vereist een absolute meerderheid van alle leden van het CHMP, inclusief de leden die niet deelnemen aan de bijeenkomst en de stemming. Aangezien er 32 stemgerechtigde leden zijn van het CHMP, zijn er tenminste 17 stemmen nodig voor een positieve opinie. Kortom, de 16-15 stemming ten gunste van Glybera betekent desondanks een negatief advies. Afwezige leden kunnen niet per volmacht of met terugwerkende kracht stemmen.
De laatste stap in de procedure is het al dan niet bevestigen door de Europese Commissie van de CHMP-opinie.
“Wij vinden het moeilijk uit te leggen aan LPLD-patiënten, die aan zeer pijnlijke, terugkerende en mogelijk dodelijke alvleesklierontstekingen leiden en voor wie Glybera de enige therapeutische optie is, dat hen nu een behandeling wordt ontzegd waarvan de grote meerderheid van geraadpleegde experts zegt dat deze moet worden goedgekeurd en een meerderheid van het CHMP voor stemde” zei Jörn Aldag, liquidator van AMT (en CEO van uniQure B.V.). “En hoewel wij bijzonder zijn teleurgesteld in de huidige uitkomst voor Glybera, zien wij ons ook gesteund door de validatie van de veiligheid en GMP-kwaliteit van ons gentherapieplatform die blijkt uit het oordeel van een meerderheid van het CHMP, de SAG en het CAT.”
AMT heeft onlangs al haar gentherapie-activa ondergebracht in een nieuwe onderneming, uniQure B.V., die zich zal richten op de strategische ontwikkeling van veelbelovende programma’s in haar productportefeuille.