Prof. Dollar schreef op 2 november 2018 20:38:
[...]
Freeline blijkt inderdaad Padua te gebruiken. Goed opmerkt.
Natuurlijk hoop ik op een geweldige slamdunk van uniQure, maar de eerlijkheid gebied mij te zeggen dat ik enigszins huiverig ben over AMT-061.
Als ik mij baseer op de voorspelling van QURE dan lees ik uit hun grafiek een prognose van tussen de 20% en 35% FIX na 6 tot 8 weken. De momentopname voor de tussentijdse resultaten zal ook in die periode liggen. Freeline heeft een hoger FIX behaald, in kortere tijd en met lagere dosering.
De publieke opinie - the winner takes all - kan killing zijn. QURE maakt ook een schatting van FIX na 52 weken van tussen de 30% en 50%, maar als Freeline met haar lagere dosis het referentiepunt is dan wacht de markt deze resultaten niet zomaar af.
Of QURE er toch niet verstandig aan deed om in te zetten op een hogere dosis gaat wijsheid achteraf worden.
Dan hebben we eerder ONCE bespot omdat hun FIX alle kanten opschoot. Dit maakt de voorspelbaarheid lastig. We moeten afwachten hoe stabiel Padua over langere tijd voor meerdere patiënten is. Dat geldt ook voor Freeline.
Voorts merkte ik in een webcast van QURE op dat Kapusta zich liet ontvallen dat ze drie patiënten hadden behandeld, maar dat dit er ook zes konden worden. Dit zette mij te denken: welke voorwaarden zou de FDA gesteld hebben om daadwerkelijk met toedieningen aan de pivotal studie te mogen starten?
Hoe sterk het patent is weet ik niet. Ze zijn voorlopig wel mooi meegenomen; je kunt ze beter half zeker hebben dan zeker helemaal niet. Alsook de patenten rondom de manufacturing. Wellicht zijn die laatsten nog wel belangrijker, want veel partijen moeten hun operatie nog opschalen. Tijdens de jaarvergadering stelde Kapusta dat anderen die Padua gebruiken een probleem hebben.