Hola Gaucho,
We hebben het over dezelfde studie, I suppose:
Dose-Escalation Study Of A Self Complementary Adeno-Associated Viral Vector For Gene Transfer in Hemophilia B
Estimated Enrollment:16
Study Start Date: August 2009
Estimated Study Completion Date: July 2029
Estimated Primary Completion Date: June 2015 (Final data collection date for primary outcome measure).
Ik ga er daarbij vanuit dat positieve resultaten ook een positief effect op uniQure zullen hebben, aangezien uniQure hetzelfde hFIX-gen gebruikt voor zijn eigen product AMT-060. Het hFIX gen is door Qure exclusief in licentie genomen van St. Jude. We weten alleen niet hoe exclusief: alleen gekoppeld aan AAV-5 of ook aan AAV-8 et cetera? Op 19 januari 2014 gaf Prof. Dollar daar ook al een goede toelichting op.
De eerste patient zou eind 2014 AMT-060 toegediend krijgen, maar dat wordt volgens het 3e kwartaal rapport 'early 2015', met de verwachting om nog steeds mid 2015 met initiele resultaten te komen.
UniQure is overigens niet verplicht om zijn studie aan te melden in clinicaltrials.gov, aangezien het een studie is die alleen binnen Europa plaatsvindt. Het feit dat ze dat niet gedaan lijken te hebben is misschien uit concurrentie overwegingen, ik heb geen idee. Het komt op mij overigens sterker over als je dat wel doet, maar dat is meer vanuit wetenschappelijk oogpunt.
De onderstaande tekst is gekopieerd uit de SEC-filing van 03-02-2014:
Product and Development Pipeline
In addition to Glybera, our development pipeline includes our internal program for hemophilia B, two collaborator-sponsored programs for monogenic diseases, one collaborator-sponsored program for a chronic degenerative disease and several programs in early preclinical development. The following chart provides summary information on the most advanced of these programs:
(1) (2)
hFIX, GDNF and PBGD transgenes have been exclusively licensed to uniQure. The trial commenced in May 2013; gene therapy was produced using mammalian-cell based process.
Below we provide further detail on our most advanced pipeline programs:
Internal program: AMT-060 for hemophilia B. In collaboration with Chiesi, we are developing AMT-060, a gene therapy for the treatment of hemophilia B, which is a severe blood clotting disorder that can lead to repeated and sometimes life-threatening episodes of external and internal bleeding. The current standard of care for the treatment of hemophilia B is prophylactic protein replacement therapy, requiring frequent intravenous administrations of human Factor IX, or hFIX, often costing approximately $220,000 to $340,000 per patient per year in the United States. We believe that the approximately 60% to 70% of the hemophilia B patient population who have either severe or moderately severe hemophilia would be eligible for treatment with gene therapy.
AMT-060 consists of an AAV5 vector carrying an hFIX transgene that we have exclusively licensed from St. Jude. We are currently conducting pre- IND toxicology animal studies of this product candidate. We plan to file an IND with the FDA and an Investigational Medicinal Product Dossier, or IMPD, with the EMA and then to initiate a Phase I/II, open label, dose escalation clinical trial of this product candidate in the second half of 2014 in 13 to 16 patients in Europe. We expect data from our clinical trial to be available in the second half of 2015.
St. Jude is currently conducting a Phase I/II, open label, dose escalation clinical trial in this indication with a gene therapy consisting of an AAV8 vector carrying the same therapeutic hFIX gene that we are using in AMT-060. In an article published in the New England Journal of Medicine in December 2011 reviewing interim data from six patients in the St. Jude clinical trial, the principal investigators reported that the vector used in the trial consistently led to long-term expression of the hFIX transgene at therapeutic levels in patients with severe hemophilia B, without acute or long-lasting toxicity. We understand from public presentations by the principal investigators for this trial that two additional patients at the highest dose level in this clinical trial have now also demonstrated such long-term expression. We believe that the interim results from this clinical trial constitute proof of concept of the use of this therapeutic gene in treating hemophilia B and may reduce the risks involved in our development of AMT-060.
In dit draadje is al meer gesproken over wat nu precies nog meer het belang van deze St. Judes trial voor uniQure is, behalve dat ze hetzelfde hFIX gen gebruiken, en het dus prettig is om te weten dat dit gen werkt, aangezien uniQure het ook in AMT-060 zal gebruiken. Het kan ook helpen bij het verkrijgen van een license van de FDA.
Als je bovenstaande cursieve zinsnede leest ('we understand from public presentations...), dan komt dat op mij over alsof de samenwerking flinterdun is: uniQure moet vanuit publieke presentaties vernemen hoe de stand van zaken is...
Ik heb nog nergens kunnen teruglezen dat uniQure financieel gezien baat heeft bij het slagen van de St. Judes trial. En misschien is het wel andersom. Maar dat ik het nog nergens heb kunnen lezen zegt natuurlijk niet veel. Er kunnen best afspraken zijn waar we niet vanaf weten. Als je terugscrolt op dit draadje naar het bericht van Frenky van 15 november 2013 dan lijkt het er meer op dat juist ook technologie van Qure gebruikt is en dat er juist ook bepaalde gebruiksrechten in handen van Qure zijn, waar Qure wellicht pas gebruik van wenst te maken als er ook daadwerkelijk een succesvolle therapie tot stand is gekomen. Dus het (pre)klinische onderzoek hoeft uniQure zo niet zelf te doen, waarbij het desalniettemin wel (in een latere fase) toegang blijft houden tot de mogelijke commercialisering van een product.
Hoe dan ook, ik ben het met je eens dat de resultaten in Q2/3 van AMT-060 superbelangrijk zullen worden.
Groet, Tex.