DeBeurs.nl

harvester 5 januari 2023 20:20

3

quote:
Piddy schreef op 5 januari 2023 19:02:
Wat bedoel je exact met blindstaren ?
Waarom denk je echt dat iemand op eindejaar exact aandelen verkoopt ?
Waarom moeten deze personen al hun aan en verkopen goed op voorhand kenbaar maken ?
Is " instappen na goed nieuws kan hier altijd nog " echt uw beursadvies ?
Ken je iets van de 41st Annual J.P. Morgan Healthcare Conference ?

Toch een beetje respectvoller wezen tegenover biotech beleggers die wel op de hoogte zijn van het belang van deze conference.
Uw laatste zin kom je toch maandag hopelijk persoonlijk even toelichten.
Het is echt niet zo dat als de koers rood is dat je wel gelijk zal hebben.
Het is de data van AAT die je mag komen toelichten na uw bijzondere inhoudelijke post.
Je verwacht daar dus niets van ?
Tja , ... wat is uw bedoeling feitelijk ?
Ons waarschuwen zeker ;-)

Deze JPM conferentie werd ondermeer door Onno van de Stolpe de hoogmis van het biotechjaar genoemd. Dat was en is denk ik omdat echt elke biotech en big pharma en vele beleggers daar samenkomen. Het is nog steeds de plek om zaken breed onder de aandacht te brengen en waar partijen elkaar beoordelen en hun plan trekken en bijstellen, joint ventures sluiten of onderhandelingen starten.

4finance 5 januari 2023 20:28

0

quote:
Piddy schreef op 5 januari 2023 19:02:
Wat bedoel je exact met blindstaren ?
Waarom denk je echt dat iemand op eindejaar exact aandelen verkoopt ?
Waarom moeten deze personen al hun aan en verkopen goed op voorhand kenbaar maken ?
Is " instappen na goed nieuws kan hier altijd nog " echt uw beursadvies ?
Ken je iets van de 41st Annual J.P. Morgan Healthcare Conference ?

Toch een beetje respectvoller wezen tegenover biotech beleggers die wel op de hoogte zijn van het belang van deze conference.
Uw laatste zin kom je toch maandag hopelijk persoonlijk even toelichten.
Het is echt niet zo dat als de koers rood is dat je wel gelijk zal hebben.
Het is de data van AAT die je mag komen toelichten na uw bijzondere inhoudelijke post.
Je verwacht daar dus niets van ?
Tja , ... wat is uw bedoeling feitelijk ?
Ons waarschuwen zeker ;-)

Was jij niet de persoon die voor je schorsing mij op “mute” had gezet? Zorg dat het “mute” filter werkt en stop om mij om antwoord te vragen. Respecteer ook als iemand een andere mening heeft over Arrowhead.

Piddy 5 januari 2023 20:40

0

4f,
Graag inhoudelijke posts plaatsen op dit forum.

Piddy 6 januari 2023 00:10

1

De antwoorden zijn eenvoudig:
Fiscale reden liggen zeer vaak aan de grondslag om later op het jaar een verkooporder te plaatsen.
Zelden kunnen zij gewoon kiezen wanneer ze aan of verkopen plaatsen.
Hier mag de indruk niet gewekt of geïnsinueerd worden dat er een link is tussen 09 januari en de verkoop van aandelen (30.625 stuks exact )van de CFO van ARWR op 29/01. Ik vind dat je dat moedwillig doet.

De JPM conference is inderdaad de hoogmis als men de biotech wereld en aanverwante kennis ervan beheerst.
Zeer oneerbiedwaardig om dit hier met een onverklaarbaar woord als " huishoud " toe te schrijven.
Een kaakslag voor elke ARWR belegger die ook vaak de patiënt in gedachte heeft bij de keuze van belegging.
Ik vind het ongehoord en zeer denigrerend maar de reden is ons allemaal wel gekend.

Wat meer info voor u :
De transacties van Kenneth Myszkowski
Het afgelopen jaar heeft Kenneth Myszkowski in totaal 70625 aandelen verkocht.

Dit betekent dat Kenneth Myszkowski de aandelen van hun bedrijf voor een langere termijn heeft verkocht. Dit zou in tegenstelling tot de verwachtingen een positief teken kunnen zijn voor het aandeel. Wanneer insiders vaak verkopen, kan dit zijn omdat hun bedrijf veel aandelenopties uitgeeft om leidinggevenden te betalen. De leidinggevenden zullen vervolgens een deel van de nieuwe aandelen verkopen voor contanten. Beleggers moeten voorzichtig zijn bij het evalueren van verkopen met voorkennis.

Insider-trends
Zelfs als één insider verkoopt, betekent dat niet dat andere insiders bearish zijn over het aandeel. Verkopen andere insiders de aandelen ook, of hebben de topmanagers en eigenaren van het bedrijf de laatste tijd meer gekocht?

Piddy 6 januari 2023 10:35

1

www.youtube.com/watch?v=hYmwpCA3cdQ

In de settings kan je Nederlandstalige ondertiteling activeren!
Aangename lectuur voor het weekend (25 minuten) en gerelateerd aan JPM conference.
Eens je dit soort materie in je grijze cellen toelaat besef je dat er oneerbiedig over kletsen feitelijk geen deel kan uitmaken op een specifiek forum als Arrowhead.

Mag ik vragen om daar voor eens en altijd samen tegen te strijden !
Het nodige respect afdwingen.
De meeste biotech bedrijven zijn vroeg of laat in staat levens te redden.
Wie Arrowhead of elke ander biotech bedrijfje in een fout daglicht stelt kan later zelf de patiënt worden die nood heeft aan de levensnoodzakelijke medicijnen die ze op de markt willen brengen.
Wie deze materie niet begrijpt moeten we samen opleiden.

Ik beleg in biotech en beschouw -persoonlijk- deze volgorde als de juiste :
Het biotechbedrijf -de patiënt - mijn winst

Piddy 6 januari 2023 15:08

0

Het jobrapport in Amerika valt best mee.
Benieuwd of we daar ook de vruchten van gaan plukken.
Lijkt een onbelangrijk detail maar de trend zou wel eens voor enkele weken of maanden kunnen keren naar een gunstiger beleggersklimaat.

Combineer dat met onze "Lucky Monday 09/01 " en het zou zomaar eens erg aangenaam kunnen worden.

Piddy 6 januari 2023 15:54

0

Form 4 (4F) ;-)

INSIDER Hamilton James verkocht op 03 januari 10.338 aandelen maar voegde er 60.000 toe via toekenning van opties met een nettotoevoeging van 49.662 aandelen.

"INSIDER" COO (O'Brian Patrick )verkocht op 03 januari 17500 aandelen maar kende 65.000 nieuwe optieaandelen toe voor een nettotoevoeging van 47.500 aandelen en een nieuw totaal van 428.375 aandelen, tegenover 378.222 aangehouden aandelen.

Piddy 6 januari 2023 16:04

0

Benieuwd of de voorspelling van RBC het zal waarmaken voor Arrowhead.

Laatste dag om aandelen toe te voegen voor nieuws op JPM Monday. RBC bracht gisteren een mogelijke stijging van 30% uit met een waarschijnlijkheid van 80% maandag AM.

Met wat we al gezakt zijn deze week mag het best nog ietske meer zijn.

de tuinman 6 januari 2023 16:05

1

quote:
Piddy schreef op 6 januari 2023 10:35:
www.youtube.com/watch?v=hYmwpCA3cdQ

In de settings kan je Nederlandstalige ondertiteling activeren!
Aangename lectuur voor het weekend (25 minuten) en gerelateerd aan JPM conference.
Eens je dit soort materie in je grijze cellen toelaat besef je dat er oneerbiedig over kletsen feitelijk geen deel kan uitmaken op een specifiek forum als Arrowhead.

Mag ik vragen om daar voor eens en altijd samen tegen te strijden !
Het nodige respect afdwingen.
De meeste biotech bedrijven zijn vroeg of laat in staat levens te redden.
Wie Arrowhead of elke ander biotech bedrijfje in een fout daglicht stelt kan later zelf de patiënt worden die nood heeft aan de levensnoodzakelijke medicijnen die ze op de markt willen brengen.
Wie deze materie niet begrijpt moeten we samen opleiden.

Ik beleg in biotech en beschouw -persoonlijk- deze volgorde als de juiste :
Het biotechbedrijf -de patiënt - mijn winst

Nou, ik ga vooral voor de winst. Maar dit is natuurlijk gevoelsmatig een betere manier van beleggen dan zoiets als een sigaretten fabrikant.

Verder wil ik je er wel op wijzen dat dit een forum voor beleggers is en niet voor patiënten. Dit houdt niet in dat we daar geen respect voor moeten hebben. Goed filmpje.

Hulskof 6 januari 2023 16:08

1

If there's one overarching theme that investors in biotech stocks should pay attention to in 2023, it's "genetic medicine, genetic medicine, genetic medicine," says Christopher Anzalone.
Anzalone is biased, of course. He's the chief executive of Arrowhead Pharmaceuticals (ARWR), a leader in a technology known as RNA interference, which turns off problem genes at the center of inherited diseases. But Anzalone isn't alone in believing genetic medicine will shine in the not-too-distant future.

And many believe 2023 could be a good year for biotech in other ways, too. Though the sector is known for wild fluctuations in its stocks, a number of biotechs are starting to ride a steady course, thanks to promising new research. Along with genetic medicine, the industry is making inroads to treat Alzheimer's disease, obesity and a host of other maladies. Some analysts expect global biotech sales overall to quadruple over the course of this decade.

Lees hier verder: www.investors.com/news/technology/bio...

Piddy 6 januari 2023 17:40

0

de Tuinman, Ik begrijp je.
Toch moet ikzelf steeds een link hebben met de patiënt.
Bij GLPG leerde ik tweetal patiënten kennen die ik tot op vandaag nog steeds wat toespeel via het goede doel "koningin Fabiola fonds" in BE
Zo kan ik hen 45 % meer geven want dat bedrag krijg ik retour van de fiscus ;-)
Iets waar Onno destijds nog over viel en waardoor we uiteindelijk nooit samen aan de lunch hebben gezeten.
Hij zal zijn olifantjes wel zelf vertroeteld hebben.

Wat ARWR betreft heb ik 10 tal jaar geleden fel verzwakte lever functies gehad die me tot in het ziekenhuis hebben gebracht.
Grote tijdelijke paniek maar na juiste medicatie verzekerde men mij dat de lever een regenererende functie had en inderdaad ik heb er geen probleem meer mee gehad.

Nu moet enkel nog de koers omhoog ;-)

de tuinman 6 januari 2023 17:51

0

quote:
Piddy schreef op 6 januari 2023 17:40:
de Tuinman, Ik begrijp je.
Toch moet ikzelf steeds een link hebben met de patiënt.
Bij GLPG leerde ik tweetal patiënten kennen die ik tot op vandaag nog steeds wat toespeel via het goede doel "koningin Fabiola fonds" in BE
Zo kan ik hen 45 % meer geven want dat bedrag krijg ik retour van de fiscus ;-)
Iets waar Onno destijds nog over viel en waardoor we uiteindelijk nooit samen aan de lunch hebben gezeten.
Hij zal zijn olifantjes wel zelf vertroeteld hebben.

Wat ARWR betreft heb ik 10 tal jaar geleden fel verzwakte lever functies gehad die me tot in het ziekenhuis hebben gebracht.
Grote tijdelijke paniek maar na juiste medicatie verzekerde men mij dat de lever een regenererende functie had en inderdaad ik heb er geen probleem meer mee gehad.

Nu moet enkel nog de koers omhoog ;-)

Je kaartte destijds ook een docu aan over taaislijmziekte, of heb ik dat mis..?

Piddy 6 januari 2023 18:54

0

Inderdaad.
Buiten adem : film van Els Anker (klank) en Iris Verhoeven (beeld)
Docu met Sarah Smit (ex playboy model) en Kim Clement als C.F patiënten
Prachtige souvenir hoe we hier met bijna alle beleggers van GLPG op twee dagen 5000 euro ophaalden om hun project te steunen.
Maar ik verpatste er ook met veel plezier enkele flessen Champagne mee om de zaak snel te klaren.
Heb ik nog uitgedeeld in Mechelen tijdens de jaarvergadering.
Onno kon niet uit eigen titel steunen maar ineens kwam de marketingafdeling over de brug met de laatste 750 euro.
Hij was toen toch nog de oplosser van alle problemen...

Nu is het anders.
Ik mis de stad Leiden wel.
Elk jaar meer winst en telkens een duurder hotel in Leiden waar ik met mijn vrouw eerst 1 nacht en op het einde een midweek logeerde.
Het zijn die dingen die ze me finaal niet konden afpakken.
Dan leer je pas dat geld zo relatief is en souvenirs soms onbetaalbaar blijken.

Piddy 6 januari 2023 19:11

2

www.investors.com/news/technology/bio...
Enkele knipsels vertaald :
Als er één overkoepelend thema is waar beleggers in biotechaandelen in 2023 op moeten letten, dan is het "genetische geneeskunde, genetische geneeskunde, genetische geneeskunde", zegt Christopher Anzalone.
...... Anzalone is natuurlijk bevooroordeeld. Hij is de chief executive van Arrowhead Pharmaceuticals (ARWR), een leider in een technologie die bekend staat als RNA-interferentie, die probleemgenen in het centrum van erfelijke ziekten uitschakelt. Maar Anzalone is niet de enige die gelooft dat genetische geneeskunde in de nabije toekomst zal schitteren. .......
.....Anzalone, de CEO van Arrowhead, is sceptischer over mRNA.
"Ik denk niet dat we er volgend jaar meer interessante toepassingen van zullen zien," zei hij. "Het is een krachtige technologie en ik heb altijd gedacht dat het laaghangende fruit bij mRNA vaccins is. Dat lijkt me volkomen logisch. Ik denk dat we nog een of twee doorbraken verwijderd zijn van toepassing op andere ziekten."......
....Andere genetische geneesmiddelen in de maak
Maar Anzalone zegt dat andere genetische geneesmiddelen klaar zijn voor hun dag in de zon.
In het geval van Arrowhead betekent dit het gebruik van RNA-interferentie, of RNAi, om genen het zwijgen op te leggen. Terwijl mRNA het lichaam vertelt om iets te maken - in het geval van de Covid-vaccins een spike-eiwit - schakelt RNAi genen uit. Het bedrijf gebruikt de technologie om de productie van specifieke eiwitten te stoppen......
....Arrowhead verwacht ook de eerste gegevens te hebben van zijn inspanningen om RNA-interfererende geneesmiddelen in de longen af te leveren. Indien succesvol, zou dit "revolutionair zijn voor het vakgebied", aldus Anzalone.
Na een enkele dosis leidde het geneesmiddel tot een gemiddelde vermindering van 45% van de hoeveelheid eiwit die door het beoogde gen wordt aangemaakt. Elke patiënt in de studie reageerde.
Nieuws als dit, samen met de vorderende pijplijn van Arrowhead, tonen de belofte voor RNA-interferentie, zegt Anzalone. Het duurde even om het "op de grond te worstelen", zei hij. "Maar nu is de gen-dodende technologie "schaalbaar en reproduceerbaar en betrouwbaar."
"Genetische geneeskunde is anders omdat het hyperchirurgisch is," zei hij. "Als je het goed doet, doe je maar één ding en kun je het echt afstemmen op iemands genetica. Dus dit is absoluut de toekomst van de geneeskunde. We zijn hier nog maar net mee begonnen. Ik denk niet dat we het over vijf tot tien jaar genetische geneeskunde zullen noemen. We gaan het gewoon 'geneeskunde' noemen.

Now, tell me this, if ARWR was going to be presenting anything less than steller data on Monday, do you really think he would be sitting for an article in Investors Business Daily that was going to drop the Friday before. Read the tea leaves folks.

Alles overgenomen uit Discord (general talk) natuurlijk , gruwelijk vertaald maar het origineel ter inzage ;-)

Piddy 7 januari 2023 16:14

1

Bron : www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMra2...
(Met account heb je recht op 2 artikels)

Nieuwe benaderingen van chronische hepatitis B

JNJ- 3989
( ingekort !)

SIRNA

De siRNA-sense-strengen binden aan het complementaire doelboodschapper-RNA (mRNA); de duplexen laden op het RNA-geïnduceerde silencing-complex en leiden tot mRNA-splitsing. Afgifte van lipide nanodeeltjes en conjugatie aan N -acetylgalactosamine vergemakkelijken de opname door hepatocyten. De siRNA's hebben een langere werkingsduur dan ASO's. In fase 1- en 2-onderzoeken had 60 tot 75% van de met siRNA behandelde patiënten een verlaging van HBsAg van meer dan 2,0 log 10 IE per milliliter en HBsAg-spiegels van minder dan 100 IE per milliliter binnen 24 tot 48 weken, met een relatief langzame herstel na behandeling.

De resultaten van de eerste grote fase 2b klinische studies van de combinatie van een siRNA en CAM zijn onlangs gerapporteerd. De REEF-1-studie met zes groepen, waarbij 470 patiënten betrokken waren, onderzocht de werkzaamheid van JNJ-3989 (een siRNA), elke 4 weken geïnjecteerd, plus de CAM JNJ-6379, plus een nucleoside, gegeven gedurende 48 weken. In de groep die alleen met 200 mg JNJ-3989 werd behandeld, had 74% van de patiënten een HBsAg-spiegel van minder dan 100 IE per milliliter, maar geen enkele patiënt had een functionele genezing in week 24 van de follow-up. Er trad een onverklaard antagonistisch effect op van het CAM in combinatie met het siRNA. 66

REEF-2 beoordeelde de werkzaamheid van 48 weken behandeling met de combinatie van JNJ-3989 (200 mg elke 4 weken), JNJ-6379 (250 mg per dag) en een nucleoside-analoog, vergeleken met alleen een nucleoside-analoog, in 140 HBeAg-negatieve patiënten. Hoewel 71% van de patiënten die combinatietherapie kregen een HBsAg-spiegel van minder dan 100 IE per milliliter had in week 48 van de behandeling (wat was verminderd tot 46% in 48 weken na stopzetting van de behandeling), had geen enkele patiënt HBsAg-seroklaring in week 24 van de behandeling. follow-up zonder de behandeling met nucleoside-analogen opnieuw te starten. 67 Een deelnemer aan de controlegroep had een levertransplantatie nodig vanwege leverdecompensatie na stopzetting van de nucleoside-analoog, wat de noodzaak onderstreepte van strenge criteria om stopzetting van de behandeling met nucleoside-analogen mogelijk te maken.

Conclusies

Profylactische vaccinatie alleen zal de last van hepatitis B niet verlichten. HBV blijft een wijdverspreide doodsoorzaak als gevolg van onvoldoende screening, testen en behandeling, evenals late presentatie - een belangrijke wereldwijde tekortkoming in de volksgezondheid. Het is van cruciaal belang voor instanties om betaalbare diagnostiek te bevorderen om zwangere vrouwen en andere personen te identificeren die in aanmerking komen voor behandeling. De kosten van generieke antivirale middelen vormen geen belemmering. Gebrek aan toegang tot de gemeenschap en doorverwijzing vormen een groter obstakel dan de lage kosten van medicijnen.

Innovatieve curatieve strategieën zouden de behandeling van chronische hepatitis B een nieuwe vorm kunnen geven. Om het momentum in de ontwikkeling van dergelijke strategieën te behouden, zijn voortdurende investeringen en betrokkenheid van de patiënt nodig, evenals een openhartig besef dat de zoektocht naar een remedie voor chronische hepatitis B talloze uitdagingen met zich meebrengt.

Het huidige niveau van diagnose en behandeling van hepatitis B is ontoereikend. Ongeveer 10% van de mensen met hepatitis B kende hun status in 2019. Van deze groep werden in 2019 slechts ongeveer 6,6 miljoen mensen met de diagnose hepatitis B behandeld. De Afrikaanse regio van de WHO loopt voorop bij het testen en behandelen van hiv, maar door eind 2019 was hepatitis B gediagnosticeerd bij slechts 2% van de 82 miljoen personen die in deze regio met hepatitis B leven en was slechts 0,1% van de momenteel besmette personen behandeld. Hoewel we verder kijken dan de huidige behandelingen, mogen we de hoofdverantwoordelijkheid niet uit het oog verliezen om het bewustzijn en de toegang tot behandeling van hepatitis B met bestaande antivirale therapieën te verbeteren.

Hulskof 8 januari 2023 20:54

3

Defining The RNA Therapeutics Industry In 2023

www.cellandgenecollaborative.com/doc/...

Hulskof 8 januari 2023 20:54

3

mRNA & RNA Therapeutics In 2023: Where Do We Go From Here?

www.cellandgenecollaborative.com/doc/...

Piddy 9 januari 2023 13:32

1

Arrowhead and Takeda Announce Topline Results from SEQUOIA Phase 2 Study of Fazirsiran in Patients with Alpha-1 Antitrypsin Deficiency-Associated Liver Disease

January 9, 2023
Fibrosis regression observed in 50% of patients receiving fazirsiran
Median reductions of 94% of Z-AAT accumulation in the liver and mean reduction of 68% in histologic globule burden
Treatment emergent adverse events were generally well balanced between fazirsiran and placebo groups
Results consistent with AROAAT-2002 open-label study previously published in The New England Journal of Medicine
Arrowhead to host webcast investor call today, January 9, 2023, at 8:30 a.m. ET
OSAKA, Japan, CAMBRIDGE, Massachusetts, and Pasadena, CALIF., Jan. 9, 2023 – Takeda (TSE:4502/NYSE:TAK) and Arrowhead Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: ARWR) today announced topline results from the Phase 2 SEQUOIA clinical study of investigational fazirsiran (TAK-999/ARO-AAT) for the treatment of liver disease associated with alpha-1 antitrypsin deficiency (AATD-LD). The companies also provided an outline of a Phase 3 study that was co-developed by Takeda and Arrowhead and will be conducted by Takeda. Additional SEQUOIA study results are planned to be presented at a future medical meeting and submitted for publication. Arrowhead will host a webcast call for investors today, January 9, 2023, at 8:30 a.m. ET to review the Phase 2 data. To register for the webcast, visit the Events and Presentations page under the Investors section of www.arrowheadpharma.com.

“Currently there is no treatment for liver disease from alpha-1 antitrypsin deficiency. The results presented today from the SEQUOIA study are highly encouraging to physicians and patients in need of a safe and effective therapy for this rare genetic condition,” said Virginia Clark, M.D., M.S., University of Florida, Division of Gastroenterology, Hepatology, and Nutrition. “We believe that the accumulation of misfolded protein in the liver is an important step in the development of liver disease, so therapies that block protein production may allow the liver to clear the toxic protein and potentially heal.”

Key SEQUOIA Results
Patients receiving 25 mg, 100 mg, or 200 mg of fazirsiran who had baseline fibrosis (n=16) demonstrated a dose dependent mean reduction in serum mutant alpha-1 antitrypsin protein (Z-AAT) concentration at week 48 of 74%, 89%, and 94%, respectively. All three doses led to a dramatic reduction in total liver Z-AAT with a median reduction of 94% at the postbaseline liver biopsy visit. In addition, PAS-D globule burden, a histological measure of Z-AAT accumulation, was reduced from a baseline mean of 5.9 to a post baseline mean of 2.3 at the postbaseline liver biopsy visit. Improvement in portal inflammation was observed in 42% of patients while only 7% showed worsening. Lastly, 50% of patients achieved an improvement in fibrosis of at least one point by METAVIR stage.

In contrast, by week 48 patients receiving placebo who had baseline fibrosis (n=9) saw no meaningful changes from baseline in serum Z-AAT, a 26% increase in liver Z-AAT, no meaningful change in PAS-D globule burden, no placebo patients experienced an improvement in portal inflammation while 44% experienced worsening, and 22% of placebo patients experienced worsening while 38% experienced an improvement in fibrosis at the postbaseline liver biopsy visit. This finding highlights the known variability on histologic fibrosis assessment. With a larger sample size, like in the planned Phase 3 study, the rate of improvement in patients receiving placebo may more closely approximate results from natural history studies of untreated patients with AATD-LD.

Fazirsiran has been well tolerated with treatment emergent adverse events reported to date generally well balanced between fazirsiran and placebo groups. There were no treatment-emergent adverse events leading to drug discontinuation, dose interruptions, or premature study withdrawals in any study group. Compared with placebo, no dose-dependent or clinically meaningful changes were observed in pulmonary function tests over 1 year with fazirsiran.

These data are consistent with results from the Phase 2 AROAAT-2002 open-label study that were previously published in The New England Journal of Medicine. Additional details on the SEQUOIA study will be provided at a future scientific meeting.

“Patients receiving fazirsiran showed dramatic and encouraging changes in several markers of disease during the treatment period, including fibrosis, Z-AAT accumulation in the liver, PAS-D globule burden, liver enzymes, and other important markers,” said Javier San Martin, M.D., Chief Medical Officer at Arrowhead. “These consistent Phase 2 data give us additional confidence that fazirsiran has the potential in the future to provide physicians with the first therapeutic strategy to treat AATD associated liver disease in their patients. We would like to thank all of the patients and investigators who participated in the SEQUOIA study, and our valued partners at Takeda for their support and collaboration.”

Advancing the Fazirsiran Phase 3 Study
This month Takeda plans to initiate TAK-999-3001, a randomized, double-blind, placebo-controlled, Phase 3 study to evaluate the efficacy and safety of fazirsiran in the treatment of alpha-1 antitrypsin deficiency–associated liver disease with METAVIR stage F2 to F4 fibrosis. Approximately 160 patients will be randomized 1:1 to receive fazirsiran or placebo. The primary endpoint of this study is a decrease from baseline of at least 1 stage of histologic fibrosis METAVIR staging in the centrally read liver biopsy done at Week 106 in patients with METAVIR stage F2 and F3 fibrosis.

“These compelling Phase 2 data confirm our belief that an RNAi therapy like fazirsiran has the potential to reverse liver disease associated with AATD,” said Chinwe Ukomadu, M.D., Ph.D., Head, Gastroenterology Therapeutic Area Unit at Takeda. “We are now applying Takeda’s deep expertise in gastroenterology to execute the Phase 3 study as we work with great purpose and efficiency to bring fazirsiran to patients.”

About Fazirsiran
Fazirsiran is a potential first-in-class investigational RNA interference (RNAi) therapy designed to reduce the production of mutant alpha-1 antitrypsin protein (Z-AAT) as a potential treatment for the rare genetic liver disease associated with AATD. Z-AAT accumulation is believed to be the cause of progressive liver disease in patients with AATD. Reducing production of the inflammatory Z-AAT protein is expected to halt the progression of liver disease and potentially allow the liver to regenerate and repair. Fazirsiran was granted Breakthrough Therapy Designation (BTD) in July 2021 and Orphan Drug Designation in February 2018 for the treatment of AATD-LD from the US FDA.

About SEQUOIA Phase 2 Study
SEQUOIA (NCT03945292) is a placebo-controlled, multi-dose, Phase 2 study to determine the safety, tolerability, and pharmacodynamic effect of fazirsiran (TAK-999, ARO-AAT) in 42 patients with AATD-LD. Patients were enrolled in three cohorts to receive fazirsiran at doses of 25 mg (n=9), 100 mg (n=8), 200 mg (n=9), or matching placebo (n=14). All eligible participants received a pre-dose biopsy and those with baseline fibrosis (n=25) received a post-baseline biopsy at week 48. Treated participants were also offered the opportunity to continue treatment in an open-label extension (OLE).

Piddy 9 januari 2023 13:33

1

About Takeda and Arrowhead Collaboration and License Agreement
In October 2020, Arrowhead and Takeda announced a collaboration and licensing agreement to develop fazirsiran. Under the terms of the agreement, Arrowhead and Takeda will co-develop fazirsiran, which, if approved, will be co-commercialized in the U.S. under a 50/50 profit-sharing structure. Outside the U.S., Takeda will lead the global commercialization strategy and receive an exclusive license to commercialize fazirsiran with Arrowhead eligible to receive tiered royalties of 20-25% on net sales. Arrowhead received an upfront payment of $300 million and is eligible to receive potential development, regulatory and commercial milestones up to $740 million.

About Alpha-1 Antitrypsin Deficiency-Associated Liver Disease
Alpha-1 Antitrypsin Deficiency (AATD) is a rare genetic disorder associated with liver disease in children and adults and pulmonary disease in adults. AATD is estimated to affect 1 per 3,000-5,000 people in the United States and 1 per 2,500 in Europe, of which 35% may develop liver disease. The protein AAT is primarily synthesized and secreted by liver hepatocytes. Its function is to inhibit enzymes that can break down normal connective tissue. The most common disease variant, the Z mutant, has a single amino acid substitution that results in improper folding of the protein. The mutant protein cannot be effectively secreted and accumulates in globules inside the hepatocytes. This triggers continuous hepatocyte injury, leading to fibrosis, cirrhosis, and increased risk of hepatocellular carcinoma.

Individuals with the homozygous PiZZ genotype have severe deficiency of functional AAT that may lead to pulmonary disease and liver disease. Lung disease is frequently treated with AAT augmentation therapy. However, augmentation therapy does nothing to treat liver disease, and there is no specific therapy for hepatic manifestations. There is a significant unmet need as liver transplant, with its attendant morbidity and mortality, is currently the only available cure.

About Takeda
Takeda is a global, values-based, R&D-driven biopharmaceutical leader headquartered in Japan, committed to discover and deliver life-transforming treatments, guided by our commitment to patients, our people and the planet. Takeda focuses its R&D efforts on four therapeutic areas: Oncology, Rare Genetics and Hematology, Neuroscience and Gastroenterology (GI), with expertise in immune and inflammatory diseases. We also make targeted R&D investments in Plasma-Derived Therapies and Vaccines. We are focusing on developing highly innovative medicines that contribute to making a difference in people’s lives by advancing the frontier of new treatment options and leveraging our enhanced collaborative R&D engine and capabilities to create a robust, modality-diverse pipeline. Our employees are committed to improving quality of life for patients and to working with our partners in health care in approximately 80 countries and regions. For more information, visit www.takeda.com.

About Arrowhead Pharmaceuticals
Arrowhead Pharmaceuticals develops medicines that treat intractable diseases by silencing the genes that cause them. Using a broad portfolio of RNA chemistries and efficient modes of delivery, Arrowhead therapies trigger the RNA interference mechanism to induce rapid, deep, and durable knockdown of target genes. RNA interference, or RNAi, is a mechanism present in living cells that inhibits the expression of a specific gene, thereby affecting the production of a specific protein. Arrowhead’s RNAi-based therapeutics leverage this natural pathway of gene silencing. For more information, please visit www.arrowheadpharma.com, or follow us on Twitter @ArrowheadPharma. To be added to the Company's email list and receive news directly, please visit ir.arrowheadpharma.com/email-alerts.

Matsversch 9 januari 2023 13:46

0

voorbeurs verwacht er alvast niet al te veel van

Vertraagd	31 jan 2025 22:00
Koers	19,880
Verschil	-0,350 (-1,73%)
Hoog	20,500
Laag	19,275
Volume	1.314.529
Volume gemiddeld	2.032.752
Volume gisteren	1.224.753

Arrowhead Research « Terug naar discussie overzicht

Forum Arrowhead Research geopend

Meedoen aan de discussie?

Direct naar Forum

Detail

Arrowhead Pharmaceuticals nieuws meer