TiGenix stelt op ECCO 2016 de 24 weken resultaten voor van de fase III-studie met Cx601
Leuven (BELGIË) – 17 maart 2016, 19.00 uur CET – TiGenix NV (Euronext Brussel: TIG), een geavanceerd biofarmaceutisch bedrijf gespecialiseerd in de ontwikkeling en commercialisering van innovatieve behandelingen op basis van zijn interne platformen van allogene, geëxpandeerde stamcellen, kondigde vandaag aan dat het de 24 weken resultaten van de fase III-spilstudie ADMIRE-CD met Cx601 voor complexe perianale fistels bij patiënten met de ziekte van Crohn zal voorstellen. Dit zal gebeuren op het 11e jaarlijkse congres van de European Crohn’s and Colitis Organisation (ECCO) in Amsterdam (Nederland), tijdens de plenaire sessie.
ADMIRE-CD is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase III-studie, opgezet om de werkzaamheid en veiligheid van een enkele injectie met Cx601 te onderzoeken in de behandeling van complexe perianale fistels bij patiënten met de ziekte van Crohn. Cx601 is een suspensie van allogene, geëxpandeerde, uit vetweefsel verkregen stamcellen (eASC's) die lokaal worden toegediend via een intralesionale injectie.
Zoals al gemeld, werd met een enkele injectie van Cx601 statistisch significante superioriteit bereikt vs. placebo voor het primaire werkzaamheidseindpunt van gecombineerde remissie in week 24 (gedefinieerd als klinische beoordeling van het sluiten van alle behandelde uitwendige fistelopeningen die lekten bij aanvang van de studie, ondanks lichte vingercompressie, en afwezigheid van abcessen > 2cm, bevestigd op MRI; p=0,024). De definitie van remissie is strikter dan de definitie die gewoonlijk wordt gebruikt in klinische studies voor ziektes met perianale fistels, aangezien er zowel klinische als radiologische beoordeling via MRI1 wordt gebruikt.
ECCO is het belangrijkste Europese congres voor specialisten in de ziekte van Crohn en Colitis met meer dan 6.000 deelnemers dit jaar. Het abstract waarin de resultaten op 24 weken van Cx601 worden beschreven, werd geselecteerd als een van de dertig beste abstracts, die mondeling zullen worden voorgesteld tijdens de plenaire sessie van de bijeenkomst. Prof. Dr. Julián Panés, Global Study Coordinator en hoofd van de ‘Inflammatory Bowel Diseases Unit’ van het ‘Hospital Clínic’ in Barcelona, stelde de resultaten voor op donderdag 17 maart.
Tijdens zijn voorstelling benadrukte Prof. Panés het veeleisende ontwerp van deze studie als de eerste grootschalige, gerandomiseerde klinische studie specifiek om complexe perianale fistels te behandelen bij patiënten met de ziekte van Crohn. Hij onderstreepte dat 38,5% van de patiënten die werden behandeld in de studie fistels met meerdere kanalen hadden. Prof. Panés wees er ook op dat de opgenomen populatie werd geselecteerd uit een groep patiënten bij wie de fistels refractair waren voor een conventionele behandeling of behandeling met anti-TNF, wat de klinische behoefte duidelijk aantoont.
Prof. Panés beschreef hoe consistent de secundaire eindpunten op 24 weken waren. Bij de behandelde populatie was zowel de respons (klinisch sluiten van minstens 50% van alle behandelde uitwendige fistelopeningen die lekten bij aanvang van de studie; p=0,039) als de klinische remissie (klinisch sluiten van alle behandelde uitwendige fistelopeningen die lekten bij aanvang van de studie, ondanks lichte vingercompressie; p=0,052) verbeterd. Ook de PDAI2 -score, een index waarmee de ernst van de ziekte gemeten wordt, slonk met meer dan 30 % in de groep die Cx601 kreeg. Het statistisch significante verschil in vergelijking met de placebo bleef behouden op 6, 12 en 18 weken. Tot slot onderstreepte Prof. Panés het gunstige veiligheids- en verdraagzaamheidsprofiel van de lokale behandeling met Cx601, in tegenstelling tot de systemische immuunsuppressie van een behandeling met anti-TNF en thiopurines, die momenteel worden ingezet als behandeling voor de ziekte van Crohn met fistels.
Na de presentatie van vandaag is er morgen een symposium dat wordt georganiseerd door TiGenix, en met Prof. Dr. Gert Van Assche, hoofd van de afdeling Gastro-enterologie en Hepatologie van het UZ Leuven, als voorzitter. Tijdens dit symposium wordt er dieper ingegaan op de relevantie van de studieresultaten. Dr. Krisztina B. Gecse, gastro-enterologe van het First Department of Medicine van de Semmelweis University in Boedapest, zal de onderliggende redenen voor de beperkte werkzaamheid en het hoge recidiefpercentage van de bestaande therapeutische behandelingen bespreken. Ook zal ze bespreken hoe moeilijk het is om nieuwe behandelingen verder te ontwikkelen omwille van het tekort aan gerandomiseerde gecontroleerde studies waarbij het sluiten van fistels als primair eindpunt wordt gebruikt.
“We geloven dat de resultaten die worden voorgesteld op het congres van de ECCO het beloftevolle potentieel van Cx601 versterken, door wat hoop te geven aan een moeilijk te behandelen patiëntenpopulatie van wie de behoeften onvervuld blijven”, aldus Dr. Marie Paule Richard, Chief Medical Officer van TiGenix. “Dankzij deze resultaten, en de resultaten van week 52 die recent werden bekendgemaakt, heeft TiGenix nog meer vertrouwen in de waarde van Cx601 voor patiënten met de ziekte van Crohn met complexe perianale fistels en voor de artsen die deze patiënten behandelen”.
En Prof. Van Assche anticipeert ook op die uitdaging: “De resultaten van Cx601 in de ADMIRE-CD- studie openen nieuwe therapeutische pistes in onze zoektocht naar een efficiënte behandeling voor complexe perianale fistels. We moeten daarom ook benadrukken dat er bij Cx601 maar 6,7 weken verstrijken tot klinische remissie. Dat is twee keer zo snel als in de placebogroep (14,6 weken)”.