Het beoordeelde het bewijs voor Takhzyro versus geen profylaxe als "veelbelovend maar niet overtuigend" vanwege het huidige gebrek aan beschikbaarheid van langetermijngegevens over de veiligheid. Het gaf daarentegen een A-cijfer voor het bewijsmateriaal dat alle drie C1-esteraseremmers ondersteunt, waaronder Ruconest, dat, hoewel het nog niet is goedgekeurd als profylaxe, al een lange staat van dienst heeft opgebouwd als een acute therapie.
De ICER-analyse suggereerde dat Cinryze en Ruconest minder klinisch voordeel bieden dan Takhzyro of Haegarda, met gemiddelde reducties in maandelijkse HAE-aanvalspercentages versus placebo van ongeveer 50 procent voor Cinryze en 63 procent (voor tweemaal per week Ruconest) of 35 procent (voor wekelijkse Ruconest ).
Gebrek aan prijsinformatie over Takhzyro is een aanzienlijke onzekerheid met betrekking tot het ICER-rapport, dat gebruikmaakte van wat het een "placeholder" -prijs van $ 19,447 per dosis op basis van de gemiddelde maandelijkse kosten van rivaliserende therapieën noemde. Volgens haar analyse is de waardepropositie van Haegarda versus geen profylaxe "dominant", wat betekent dat het gebruik ervan leidt tot lagere zorgkosten en extra voor kwaliteit gecorrigeerde levensjaren, of QALY's, voor patiënten. Geen enkele andere therapie, waaronder Takhzyro, bereikte een vergelijkbare beoordeling, hoewel het leek alsof deze een grotere kans bood om kosteneffectiever te zijn dan Cinryze of Ruconest.
Shire geeft in dit stadium nog geen commentaar op het conceptrapport, maar het zal ongetwijfeld een alternatieve analyse te bieden hebben in zijn bijdrage. Het ICER-document blijft tot 17.00 uur open voor openbare commentaar. ET op 20 september. Een openbare bijeenkomst in Oakland, Californië, zal vervolgens het rapport op 25 oktober bespreken, samen met de implicaties ervan voor klinische besluitvorming en dekking