Techspec schreef op 22 november 2018 12:04:
[...]
Wie zegt dat het geen monoclonal anti body molecuul is?
Biocryst BCX7353 is designed to be a once-daily capsule that prevents attacks by inhibiting plasma kallikrein.
Verder zijn er nog geen officiële studie resultaten bekend gemaakt van de in augustus 2017 afgeronde faseII studie, zie;
www.clinicaltrials.gov/ct2/show/resul...Een FaseIII studie is pas recent opgestart (was gepland in Q1 2018) en zal waarschijnlijk afgerond worden in 2019....
Maar na wat speurwerk heb ik het volgende kunnen vinden over Biocryst BCX7353 faseII studie resultaten;
Er is een sterk wisselende uitkomst bij de diverse doseringen waarbij er nauwelijks/geen benefit was bij alle doseringen behalve bij de 14 patiënten die 125mg toegediend kregen. In deze groep van 14 patiënten zag men slechts bij 46% geen aanvallen waarbij opgemerkt dient te worden dat in de placebo groep van 22 patiënten er al 10% aanvalsvrij waren. De patiënten werden slechts 4 weken behandeld en gevolgd.
Mijn conclusie is dat Biocryst BCX7353 geen duidelijk positief resultaat heeft laten zien in de faseII studie en ik geloof niet dat dit anders zal zijn in faseIII....
Seventy-five subjects were randomized and included in the final analysis of pooled data from Parts 1, 2 and 3:
7 patiënts at 62.5 mg, 14 patiënts at 125 mg, 14 patiënts at 250 mg and 18 patiënts at 350 mg of BCX7353 QD; and 22 patiënts placebo.
The 125 mg dose level showed statistically significant and similar benefit for all attacks, and also when split into abdominal attacks and peripheral attacks. In contrast, at the 250 mg and 350 mg dose levels, there was no statistically significant effect for abdominal attacks, despite strong and statistically significant effects on peripheral attacks. Based on these findings, it is likely that subjects in the 250 mg and 350 mg arms recorded transient drug-related abdominal adverse events (AEs) as HAE attack symptoms in their diary. As expected, the lowest dose tested (62.5 mg QD) showed no statistically significant differences in attack rates (total, or when split into abdominal and peripheral) compared with placebo. The range of doses studied and associated results complete the dose response evaluation required to inform Phase 3 dose selection.
A significant increase in the proportion of attack-free subjects was observed in the 125 mg QD dose group compared to placebo (46% versus 10%, p= 0.033). Furthermore, a clinically important and statistically significant improvement in patient quality of life total score, measured using the AE-QoL instrument, was seen in the 125 mg QD group compared to placebo (p<0.001). The mean improvement in the 125 mg QD group was more than four times the minimum clinically important difference.