FDA Action Alert: Bristol Myers Squibb, Acceleron en UroGen
Gepubliceerd: 30 maart 2020 Door Mark Terry
FDA-logo
Hoewel de focus van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) ligt op de COVID-19-pandemie, staan ??PDUFA-data nog steeds op de kalender en worden medicijnen goedgekeurd. Hier is een blik op de volgende twee beoogde actiedata op de kalender voor begin april.
Bristol Myers Squibb en Acceleron's Reblozyl voor MDS
Bristol Myers Squibb en Acceleron Pharma hebben een beoogde actiedatum van 4 april 2020 voor de aanvullende Biologics License Application (sBLA) van de bedrijven voor het gebruik van Reblozyl (luspatercept-aamt) bij patiënten met myelodysplastische syndromen (MDS). De sBLA is voor volwassenen met MDS-geassocieerde anemie met een zeer laag tot gemiddeld risico die sideroblasten in de ring hebben en transfusies met rode bloedcellen (RBC) nodig hebben.
Het medicijn werd in 2019 goedgekeurd voor bloedarmoede bij volwassenen met bèta-thalassemie die regelmatige RBC-transfusies nodig hebben. Het medicijn wordt gezamenlijk ontwikkeld als onderdeel van een wereldwijde samenwerking. Lopende onderzoeken omvatten het Fase III COMMANDS-onderzoek bij erytroïdstimulerende, native-risicovolle MDS-patiënten, het Fase II BEYOND-onderzoek bij volwassenen met niet-transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie en een Fase II-onderzoek bij myelofibrose-patiënten.
Op 26 maart publiceerden de bedrijven de resultaten van de BELIEVE fase III-cruciale studie van Reblozyl voor bloedarmoede bij volwassenen met bèta-thalassemie die regelmatige RBC-transfusies nodig hebben in het New England Journal of Medicine .
Het medicijn is oorspronkelijk ontwikkeld door Celgene en Acceleron. Celgene is nu een Bristol Myers Squibb-bedrijf.
UroGen's UGN-101 voor urotheelkanker van de bovenste luchtwegen
UroGen heeft een beoogde actiedatum van 18 april voor UGN-101 (mitomycinegel) voor indruppeling als mogelijke behandeling voor patiënten met laaggradige urotheelkanker in het bovenste kanaal (LG UTUC). Indien goedgekeurd, zou dit de eerste niet-chirurgische behandelingsoptie zijn voor LG UTUC. Het werd geaccepteerd als Priority Review. Het medicijn heeft eerder de benamingen weesgeneesmiddel, fast track en baanbrekende therapie gekregen.
Het bedrijf ontwikkelde het medicijn met behulp van het RTGel-technologieplatform, UroGen's gepatenteerde formule voor langdurige afgifte, op basis van hydrogel. Het medicijn is ontworpen om het urinewegweefsel langer aan mitomycine bloot te stellen en wordt geleverd via standaard uretercatheters.
Urogen begon in december 2018 met de doorlopende indiening van de UGN-101 New Drug Application (NDA) bij de FDA.
De NDA is gebaseerd op positieve gegevens van de cruciale fase III OLYMPUS-studie. De definitieve gegevens van het primaire eindpunt toonden een volledig responspercentage van 59% aan bij patiënten met LG UTUC. De duurzaamheid van de respons werd geschat op 89% na zes maanden en 84% na 12 maanden door Kaplan Meier-analyse. De mediane tijd tot recidief werd geschat op 13 maanden.
"De aanvaarding door de FDA en de toekenning van een prioriteitsbeoordeling voor UGN-101 is een belangrijke mijlpaal in onze missie om baanbrekende behandelingen te ontwikkelen om de patiëntenzorg bij speciale kankers en urologische aandoeningen te verbeteren", zegt Liz Barrett, president en chief executive officer van UroGen, in een verklaring van december 2019. "Er is een aanzienlijke onvervulde behoefte aan een betere behandelingsoptie voor patiënten met LG UTUC, aangezien de huidige zorgstandaard chirurgische verwijdering van de nier of herhaalde verwijdering van endoscopische tumoren omvat."
LG UTUC is een urotheelkanker die zich voordoet in de bekleding van de bovenste urinewegen, in de urineleiders en het nierverzamelsysteem van de nieren. Het is een zeldzame maar kritieke vorm van kanker. Het treft jaarlijks ongeveer 6.000 tot 8.000 nieuwe patiënten in de VS.
Over de financiële resultaten van het bedrijf op 2 maart en het vierde kwartaal van 2019 zei Barrett: “Bij UroGen wachten we reikhalzend uit naar mogelijke goedkeuring van onze belangrijkste kandidaat-product, UGN-101, voor de behandeling van patiënten met laaggradige urotheelkanker in het bovenste kanaal (LG) UTUC). De aanzienlijke vooruitgang op belangrijke klinische, regelgevende en commerciële mijlpalen in 2019 plaatst ons in een sterke positie terwijl we ons voorbereiden om de eerste niet-chirurgische therapie voor de behandeling van LG UTUC af te leveren. Ons ervaren commerciële team heeft onvermoeibaar gewerkt om ervoor te zorgen dat we voorbereid zijn op de lancering en we kijken ernaar uit om deze patiënten een nieuwe behandelingsoptie te bieden. ”