cash is king schreef op 20 februari 2023 23:22:
[...]
Ik neem aan, dat hier statische significantie bedoeld wordt. Statische significantie zal bij de beoordeling van een geneesmiddel wel een noodzakelijke voorwaarde zijn. Nu is het 'leuke' voor Pharming en Lenio, dat hoe kleiner de n van de steekproeven, hoe groter het verschil in gemiddelden moet zijn om tot statistisch significante verschillen te komen (in co-primary endpoints?).
In dit geval is er sprake van 1 steekproef (gestratificeerd naar welke kenmerken?, aselect?), verdeeld in 2 groepen. Één groep krijgt het geneesmiddel, de andere groep de placebo; 20 om 10 als ik het goed begrijp/gelezen heb. Normaal zou dit 'dubbel blind' moeten worden uitgevoerd, maar ik kan mij voorstellen, dat in dit geval zowel de onderzoekers als de 'proefpersonen' wisten tot welke groep men behoorde en wat men kreeg toegediend. En daarmee ook heeft ingestemd.
Wat je in feite toets met een kans alfa van 5% is dat de verschillen in de gemiddelden van de steekproef er in de totale populatie niet zijn. Ergo, dat beide groepen aan elkaar
gelijk zijn en deel uitmaken van dezelfde populatie. Dus dat ondanks het geconstateerde verschil(len in gemiddelden) er onvoldoende statistische significantie aangetoond kan worden om aannemelijk te maken, dat het medicijn een effect heeft.
Nu volgt een bewijs uit het omgerijmde: het gegeven, dat Pharming zowel bij de EMA als bij de FDA een goedkeuringsverzoek voor Lenio heeft ingediend, wijst erop, dat in de studie met 20 en 10 proefpersonen
de vereiste statistische significantie is aangetoond en dat juist door de kleine n1 en n2 het gevonden verschil ook een grote
praktische relevantie heeft. En dat laatste gaat het uiteindelijk om.
Het goed of afkeuren van het medicijn zal dus van andere zaken afhangen, zoals de veiligheid en de bijwerking(en) naast wellicht nog tig andere zaken.