Beur schreef op 21 februari 2023 10:08:
[...]
Misschien kan ik je uit de droom helpen: gewoon even de Lenio-studie checken op Clinicaltrials.gov ;) Dan zie je meteen dat het onderzoek (uiteraard) dubbelblind is uitgevoerd.
Met een p van 5% die je noemt betwijfel ik ten zeerste of je met dergelijke resultaten door de keurmeesters van de FDA en EMA zou komen. Of liever gezegd: dat lukt je niet. Het zou betekenen dat je in 1 van de 20 gevallen fout zit. Gelukkig liggen de p's van de resultaten bij Lenio een stuk hoger: op de relevante parameters respectievelijk een p=0,0012 en een p= <0,0001. Uitstekende waarden dus en uiterst significant!
De conclusie die je trekt dat_ omdat Ph. statistisch significante meetwaarden heeft aangereikt het daarom wel okay zal zijn en het van andere zaken als veiligheid en bijwerkingenaf zal hangen - ook daar ga ik vooralsnog niet in mee.
Uit het overzichtje dat ik gisteravond plaatste kan je opmaken dat Major Objections die nu spelen maar in weinig gevallen betrekking hebben op veiligheidsaspecten. Heel vaak hebben zij echter te maken met de opzet van de studie en hoe deze is uitgevoerd.
Bijvoorbeeld: in hoeverre is de onderzoekspopulatie representatief voor de patiëntenpopulatie? Vooral bij een aandoening als APDS waarover nog betrekkelijk weinig bekend is en er door artsen al gauw onjuiste diagnoses gesteld zouden kunnen worden. Met andere woorden: zijn de resultaten valide en betrouwbaar? Zijn de data- analyses correct uitgevoerd? Dat soort zaken. Ik denk dat daar ook eerder bij Ph. de crux zit van de Major Objections dan bij het veiligheidsaspect.