Pharming « Terug naar discussie overzicht

quote:

Sharen schreef op 21 maart 2023 11:39:

[...]
Even wat nuance:

*

De kans op goedkeuring is volgens de database die Martin raadpleegde zo'n 62% gebaseerd op weesgeneesmiddelen

Iemand op dit forum die het artikel van Crum helemáál gelezen heeft zei het volgende:

----
JelkeH schreef op 20 maart 2023 16:38:

Want Crum stelt niet dat de slagingskans 62% is, maar SDV zegt dat de slagingskans voor wees geneesmiddelen gemiddeld 62% is maar dat dat voor leonislib inmiddels hoger is, gezien de fase waarin dit zich inmiddels bevind.
----

In onderstaand onderzoek van 2011 tot 2020 (zie tabel op blz 7) is voor medicijnen die Phase 3 al gehaald hebben een gemiddelde FDA approval rate van 90,6 % gemeten (inclusief CRL processen):

pharmaintelligence.informa.com/~/medi...

*

De EMA heeft aanvullende vragen gesteld, als de FDA strenger is, lijkt mij de kans zeer hoog dat ook de FDA niet direct akkoord gaat

Naar mijn weten heeft de EMA aanvullende vragen gesteld over de extensie-studie met leniolisib, terwijl de FDA die gegevens al heeft.

*

De controlegroep die in fase III gebruikt is is enorm klein. Ik ben benieuwd of de FDA dit voldoende vind.

Toen men de studie met lenionisib jaren geleden begon werden er wereldwijd maximaal iets van 1000 APDS patienten ingeschat.

De studie met Leniiolisib is gedaan met uiteindelijk 37 patienten.

Dat zijn dus relatief erg veel studie-patienten vergeleken met de extreme zeldzaamheid van de ziekte.

Het is dus eigenlijk bijna een wonder dat Novartis/Pharming toen nog zoveel test-patienten gevonden heeft.

Als de FDA op basis hiervan zou afkeuren dan zou ze dus indirect álle studies voor zeer zeldzame ziektes afkeuren, want meer studie-patienten vind je bij sommige zeer-zeldzame ziektes gewoon niet.

quote:

fanaat schreef op 21 maart 2023 12:12:

Optimisten hebben nog een uitvluchtmogelijkheid. Op de beurs wordt ordina gekocht in plaats van Pharming. Ze staan zo dicht bij elkaar dat vergissingen mogelijk zijn. Ook de ceo kan op dit punt scoren en zich achter deze vergissing scharen. Alle vragen zijn gerechtvaardigd maar de vraag hoe kan dit ceo zou de eerste moeten zijn. Ik ben benieuwd op welk paard deze ceo nu wegrijd of wed.

quote:

G. Hendriks schreef op 21 maart 2023 12:27:

[...]

Waar baseer je je op, Sharen, als je stelt dat de FDA de informatie uit de extensiestudie al heeft?

quote:

Sharen schreef op 21 maart 2023 12:34:

[...]
Zoals ik dat al eerder heb gemeld heb ik dat hier ergens gelezen op dit forum, vraag me niet welke van de drieduizend postings :-)

Misschien kan de desbetreffende poster dat nog even opnieuw plaatsen, zoniet dan blijft dit gegeven onbewezen.

quote:

DE MONITOR schreef op 21 maart 2023 10:47:

[...]

Dat blijft altijd de vraag en hoge onzekerheid.

• De kans op goedkeuring is volgens de database die Martin raadpleegde zo'n 62% gebaseerd op weesgeneesmiddelen

• De EMA heeft aanvullende vragen gesteld, als de FDA strenger is, lijkt mij de kans zeer hoog dat ook de FDA niet direct akkoord gaat

• Verder weet ik dat de FDA PI3Kd remmers sinds kort zeer sterk onder de loep heeft

• De FDA is strenger geworden, percentages uit het verleden liggen lager

• De controlegroep die in fase III gebruikt is is enorm klein. Ik ben benieuwd of de FDA dit voldoende vind.

• PI3Kd remmers zijn een discussiepunt als het gaat om veiligheid op lange termijn. Daar is nog geen data van beschikbaar omdat het nog geen long-term safety study gehad heeft. Grote kans dat de FDA dat wenst.

quote:

G. Hendriks schreef op 21 maart 2023 12:40:

[...]

Ik vind het een zeer relevant gegeven als de FDA al over iets beschikt waar de EMA naar gevraagd heeft. Daarom ben ik erg benieuwd naar de bron van deze informatie.

Ik zie zelf alleen maar deze tekst uit de analistencall:

"So, I can't comment on any specifics, other than to say we're engaged in regular contact with
the FDA and that contact includes the routine types of things, including inspections, audits, as well
as labeling discussions that have, that are occurring."

quote:

Sharen schreef op 21 maart 2023 12:34:

[...]
Zoals ik dat al eerder heb gemeld heb ik dat hier ergens gelezen op dit forum, vraag me niet welke van de drieduizend postings :-)

Misschien kan de desbetreffende poster dat nog even opnieuw plaatsen, zoniet dan blijft dit gegeven onbewezen.

quote:

Sharen schreef op 21 maart 2023 12:58:

[...]
Warm....

De posting (die ik dus niet meer kan vinden) refereerde inderdaad ook aan het feit dat de contacten met de FDA veel frequenter zijn dan die met de EMA, zodat het aannemelijk was dat allerlei updates uit de extensie-studie inmiddels ook al bekend zijn bij de FDA.

Maar hiermee nog niet bewezen.

quote:

Beets schreef op 21 maart 2023 12:59:

[...]

Wellicht dit.

Leiden, 15 december 2022: Pharming Group N.V. (“Pharming” of “de Onderneming”) (EURONEXT
Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) meldt de presentatie van een tussentijdse analyse van de open-label extensiestudie ter evaluatie van het kandidaat-geneesmiddel leniolisib, een orale, selectieve fosfoïnositide 3-kinase delta (PI3Kd)-remmer, voor de behandeling van volwassen en adolescente patiënten met APDS, een zeldzame primaire aandoening aan het immuunsysteem.
Hoofdonderzoeker V. Koneti Rao, M.D., een stafarts in de Primary Immune Deficiency Clinic van de National Institutes of Health in Bethesda, Maryland, VS, deelde de positieve bevindingen in een mondelinge presentatie op de jaarlijkse bijeenkomst van de American Society of Hematology (ASH) in New Orleans, Louisiana (VS).

Leiden, 16 februari 2023: Pharming Group N.V. (“Pharming” of “de Onderneming”) (EURONEXT
Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR), maakt bekend dat het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA), heeft besloten het tijdsschema voor beoordeling van de aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen (MAA) van leniolisib te wijzigen naar ‘standaard’. Leniolisib, dat momenteel wordt beoordeeld door zowel de FDA alsook de EMA, is een orale selectieve fosfoïnositide 3-kinase delta (PI3Kd)-remmer voor de behandeling van geactiveerd fosfoïnositide 3-kinase delta-syndroom (APDS), een zeldzame primaire aandoening aan het immuunsysteem bij adolescenten en volwassenen van 12 jaar en ouder.
Pharming heeft een lijst met vragen van het EMA ontvangen met daarin een verzoek om
bijgewerkte gegevens in te dienen van de lopende lange-termijn-extensiestudie die zijn verzameld na de tussentijdse analyse, welke ook in de oorspronkelijke aanvraag was opgenomen. Op basis van het tijdschema voor de antwoorden verwacht Pharming dat het CHMP zijn advies over de vergunning voor het in de handel brengen van leniolisib in het tweede halfjaar van 2023 zal uitbrengen.

quote:

Sharen schreef op 21 maart 2023 12:58:

[...]
Warm....

De posting (die ik dus niet meer kan vinden) refereerde inderdaad ook aan het feit dat de contacten met de FDA veel frequenter zijn dan die met de EMA, zodat het aannemelijk was dat allerlei updates uit de extensie-studie inmiddels ook al bekend zijn bij de FDA.

Maar hiermee nog niet bewezen.

quote:

G. Hendriks schreef op 21 maart 2023 13:02:

[...]

Dit geeft niet het antwoord.

quote:

BassieNL schreef op 21 maart 2023 13:08:

[...]
EMA stelt eind januari vragen die Pharming niet binnen 1 maand kan beantwoorden.
Dan gaat het dus om meer dan een tabelletje met tussentijdse onderzoeksresultaten van exentensiestudie.
Pharming moet interim-data gaan analyseren. Dat kost gewoon tijd.
Maar de FDA stelt kennelijk niet dezelfde vraag (bron: FD).

Pharming onderstreept dat de Europese beslissing geen gevolgen heeft voor de Verenigde Staten. Daar neemt de medische toezichthouder FDA wel genoegen met de data die Pharming tot nu toe heeft aangeleverd. Het Leidse bedrijf verwacht eind maart een voorlopig oordeel van de FDA.

Ik snap alleen de term 'voorlopig oordeel' niet.

quote:

BassieNL schreef op 21 maart 2023 13:08:

[...]
EMA stelt eind januari vragen die Pharming niet binnen 1 maand kan beantwoorden.
Dan gaat het dus om meer dan een tabelletje met tussentijdse onderzoeksresultaten van exentensiestudie.
Pharming moet interim-data gaan analyseren. Dat kost gewoon tijd.
Maar de FDA stelt kennelijk niet dezelfde vraag (bron: FD).

Pharming onderstreept dat de Europese beslissing geen gevolgen heeft voor de Verenigde Staten. Daar neemt de medische toezichthouder FDA wel genoegen met de data die Pharming tot nu toe heeft aangeleverd. Het Leidse bedrijf verwacht eind maart een voorlopig oordeel van de FDA.

Ik snap alleen de term 'voorlopig oordeel' niet.

quote:

BassieNL schreef op 21 maart 2023 13:08:

[...]
EMA stelt eind januari vragen die Pharming niet binnen 1 maand kan beantwoorden.
Dan gaat het dus om meer dan een tabelletje met tussentijdse onderzoeksresultaten van exentensiestudie.
Pharming moet interim-data gaan analyseren. Dat kost gewoon tijd.
Maar de FDA stelt kennelijk niet dezelfde vraag (bron: FD).

Pharming onderstreept dat de Europese beslissing geen gevolgen heeft voor de Verenigde Staten. Daar neemt de medische toezichthouder FDA wel genoegen met de data die Pharming tot nu toe heeft aangeleverd. Het Leidse bedrijf verwacht eind maart een voorlopig oordeel van de FDA.

Ik snap alleen de term 'voorlopig oordeel' niet.

quote:

Eppo schreef op 21 maart 2023 13:16:

[...]

Die term voorlopig is inderdaad Bijzonder te noemen
Wie oh wie heeft idee wat dit zou kunnen betekenen

quote:

BassieNL schreef op 21 maart 2023 13:08:

[...]
EMA stelt eind januari vragen die Pharming niet binnen 1 maand kan beantwoorden.
Dan gaat het dus om meer dan een tabelletje met tussentijdse onderzoeksresultaten van exentensiestudie.
Pharming moet interim-data gaan analyseren. Dat kost gewoon tijd.
Maar de FDA stelt kennelijk niet dezelfde vraag (bron: FD).

Pharming onderstreept dat de Europese beslissing geen gevolgen heeft voor de Verenigde Staten. Daar neemt de medische toezichthouder FDA [b]wel genoegen met de data die Pharming tot nu toe heeft aangeleverd[/b]. Het Leidse bedrijf verwacht eind maart een voorlopig oordeel van de FDA.

Ik snap alleen de term 'voorlopig oordeel' niet.