[quote alias=DE MONITOR - Dé Pharming Expert id=15046150 date=202310171950]
Weer een concurrent met goede progressie.
IONIS SHARES SIGNIFICANT BUSINESS AND PIPELINE PROGRESS, INCLUDING ON DONIDALORSEN
Ionis shares significant business and pipeline progress at Innovation Day, including on donidalorsen
Donidalorsen was recently granted U.S. Orphan Drug Designation
Ionis plans to report Phase 3 results with donidalorsen for prophylactic treatment of hereditary angioedema (HAE) in the first half of 2024. Ionis also plans to report topline data from a second Phase 3 study evaluating switching from currently approved HAE treatments in mid-2024.
Unquote
Quotes beetje ingekort tot de kern;
De volgende hoopvolle HAE medicijn ontwikkelaar die zich stort op het profylaxe deel.
IONIS moet als gevolg \ status quoo op zeker t\m Q3 2024 wachten of het middel fase 3 succesvol doorloopt.
FDA moet dan goedkeuren, waarmee 2024 is afgerond. Goedkeuring wellicht Q-1 2025.
IDONIDALORSEN is Nr. medicijn zoveel die zich stort op de markt voor profylaxe.....
Kortom het was heel slim van CEO Sijmen daar tijdig niet verder op in te zetten en de verbreding van de pipeline centraal te stellen naast RUCONEST qua investeringen en oa gentech een "compleet nieuwe RtM medical treatment solution in HAE" gaat onderzoeken\ opbouwen met OT e.a. ingezette aktiviteiten.
Profylaxe deel van HAE markt lijdt inmiddels aan een "overdosis van medicijn-kandidaten" die in fase2 & \of 3 verkeren komende 2-3 jaar.
Als die allen naar de markt gaan, zal dat een enorme druk op prijzen veroorzaken in dat deel van de markt. Goed voor de patienten sneu voor de ontwikkelaars als kalvaista, Pharvaris, IONIS etc etc. etc.
Ondertussen bouwt Pharming gestaag door aan haar pipeline, opbouw van JOENJA patienten in behandeling en uitmelken van het RUCONEST patent wat t\m 2026 bescherming biedt.
Begrijp je gedachte en voorkeur voor deze berichten, maar vindt de context inmiddels niet zo relevant meer, omdat Pharming de juiste transitie in haar strategie en de noodzaak ertoe tijdig heeft onderkent.
Sijmen is inderdaad een "groots visionair, die precies weet hoe, hij wanneer de juiste besluiten moet nemen".
Ondernemen en nieuwe routes verkennen is hem daarbij niet vreemd.
Ik wacht met vertrouwen de Q3 cijfers en 2023 cijfers af .
Dan zien we tussentijds de FDA berichten Q4 en\of reacties EMA voor EU, VK & Japan goedkeuring JOENJA in de komende 12 maanden wellicht (deels) verschijnen en weten we weer meer, hoe en waar Pharming haar volgende inlicentierings kandidaat op in gaat zetten in de "wees genees markt" van zeldzame ziektes te bestrijden.
Wat is het toch een mooi bedrijf :)