Mmdeugen schreef op 1 oktober 2023 13:49:
[...]
Even een correctie:
Goedkeuring vindt niet in oktober 2023 plaats!! Wie stelt dat?
Ad. 1. Feitelijk geeft Sijmen de Vries op 8 augustus 2023 in de podcast met Nico Inberg aan, dat hij denkt, dat de AEG-expertgroep tbv de CHMP in de komende maanden ws ergens in het 4e kwartaal bij elkaar elkaar komen, maar hij weet eigenlijk niet precies wanneer die bijeenkomst zal zijn.
Ad 2. De expertgroep bestaat o.a. uit APDS patiënten die hun bevindingen n.a.v. het gebruik van Joenja delen met de AEG-groep en experts van Pharming, die uitleg geven over het proces e.d., omdat de EMA niet over die bepaalde expertise beschikt.
De goedkeuring bij de EMA gaat feitelijk over onderzoek naar de " veiligheid en werkzaamheid" van het geneesmiddel. Die gegevens zijn m.i. inmiddels al langere tijd bekend!
En de gevraagde stukken daarvoor zijn door Pharming aangeleverd! De EMA heeft hier inmiddels al ruim een jaar tijd voor gehad! En kan hierover ook nog met de FDA communiceren! Hetgeen gebruikelijk is volgens de website van de EMA! Zeker omdat het om kleine aantallen patiënten gaat!
M.i. kan de EMA daarom, net als de FDA eerder deed, op basis van al die ingeleverde stukken wellicht al wel een uitspraak doen.
De uitkomsten vanuit die expertgroep AEG) zullen m.i. dan vooral aanvullend (praktijk bevestigend!) zijn voor de EMA. (Dus de uitkomsten zijn in de adviesbijeenkomst als een soort bijlage bij de stukken te voegen!)
Nu er echter ook mogelijk een 2e indicatie speelt en de FDA ook al eerder een verzoek heeft gekregen van Pharming om het onderzoeksproces/protocol naar de 2e indicatie te beoordelen past eea bij hetgeen Sijmen ook aangaf in de podcast, dat de CHMP van de EMA met een breed advies zal komen.
Misschien omdat de EMA hiervoor inmiddels ook een verzoek heeft gekregen van Pharming! Daar heb ik Sijmen de Vries nog niet over gehoord!
Proces;
Dat betekend m.i. op grond van bovenstaande en wat hierna wordt uitgelegd, tevens dat de EMA heel goed de stukken voor het goedkeuringsproces van Leniolisib/Joenja op de agenda van de CHMP van
9-12 oktober 2023 voor advies heeft kunnen zetten.
Waarom:
1. In de periode van 8 augustus tot 8 november 2023, 3 maanden dus, heeft de EMA tijd gehad om die AEG-vergadering bijeen te roepen! Eventueel als aanvulling op de ontvangen standaard onderzoeksgegevens, die worden opgevraagd!
2. Bovendien is in beginsel "vast gegeven", dat de EMA uiterlijk na een jaar het keuringsproces afrond! Dat is feitelijk vandaag!
3. Bovendien zitten deze APDS-patiënten in Europa en het VK dringend te wachten op een geneesmiddel, dat hen helpt tegen deze progressieve " zeer bijzondere " ziekte.
Er is nog geen ander medicijn beschikbaar!!
4. Ik denk dat de EMA vervolgens moeilijk uit kan leggen, dat het proces zoveel langer moet duren dan de FDA nodig had.
Tenzij zou blijken, dat bijv. de werkzaamheid van Joenja niet voldoende zou zijn!
Daarvan is echter m.i. tot nu toe nog niets gebleken!
Ik heb het in ieder geval nergens gelezen!
Hoe kijken ook anderen tegen de visie aan?
Over plm. 12 dagen zullen we het zien!
Hoe dan ook.
Idd volgt 2 maanden na het advies van de CHMP het besluit van de EMA. Dat kan dan op zijn snelst in dec. 2023 plaatsvinden! Ruim 15 maanden na de start van het goedkeuringsproces bij de EMA!
Dat is dan al 9 maanden later dan de FDA!!
Fijne dag allen.