Pharming meldt behandeling eerste patiënt in klinische leniolisib-studie
met kinderen van één tot zes jaar
De multinationale fase III-studie evalueert een nieuwe pediatrische gegranuleerde formulering van leniolisib bij kinderen van één tot zes jaar met APDS, een zeldzame primaire aandoening aan het immuunsysteem
Leiden, 21 november 2023: Pharming Group N.V. ("Pharming" of "de Onderneming") (EURONEXT Amsterdam: PHARM)/(Nasdaq: PHAR) maakt bekend dat de eerste patiënt is behandeld in haar Fase III klinische studie voor kinderen waarin een nieuwe pediatrische formulering van het kandidaat-geneesmiddel leniolisib - een orale, selectieve fosfoïnositide 3-kinase delta (PI3Kd) remmer - wordt geëvalueerd bij kinderen in de leeftijd van één tot zes jaar met geactiveerd fosfoïnositide 3-kinase delta syndroom (APDS).
Op locaties in de VS, Japan en de EU zal de enkelarmige, open-label, multinationale klinische studie de veiligheid, verdraagbaarheid en effectiviteit van leniolisib evalueren bij vijftien kinderen van één tot zes jaar met een bevestigde diagnose van APDS. Deze patiënten zullen een specifieke, pediatrische gegranuleerde formulering van leniolisib toegediend krijgen. De primaire en secundaire eindpunten van de studie zijn dezelfde welke gebruikt werden bij de evaluatie van de klinische resultaten in eerdere leniolisib Fase II/III APDS-studies met patiënten van twaalf jaar en ouder.
Dr. Eveline Wu, MD, MSCR, divisiehoofd kinderreumatologie en universitair hoofddocent kinderreumatologie en allergie/immunologie aan de University of North Carolina School of Medicine (VS), zegt:
"Ik heb als arts gezien wat een impact APDS op het leven van kinderen kan hebben. Daarom ben ik blij dat er binnenkort een gerichte behandeling beschikbaar komt voor nóg jongere patiënten. Terwijl standaard ondersteunende therapieën sommige van de progressieve, immuungerelateerde symptomen die kenmerkend zijn voor APDS kunnen verlichten, is leniolisib specifiek ontworpen om te helpen voorkomen dat deze symptomen zich voordoen. Dit zou de standaardzorg voor deze kinderen kunnen verbeteren, met de hoop op een meer volledige en plezierige deelname aan de gewone activiteiten die horen bij de kindertijd."
Anurag Relan, MD, MPH, Chief Medical Officer van Pharming, voegt toe:
"Met de eerste toegediende dosis aan een patiënt in dit pediatrische onderzoek naar leniolisib, met behulp van een nieuwe, gegranuleerde formulering, tonen we ons commitment bij het vinden van nieuwe behandelingsmogelijkheden voor jongere pediatrische patiënten met APDS. We zullen de benodigde ondersteunende data genereren die het indienen van aanvullende goedkeuringsaanvragen kunnen vergemakkelijken, waardoor patiënten in een zo breed mogelijke leeftijdsgroep hopelijk kunnen gaan profiteren van deze ziektemodificerende behandeling."
Dit is het tweede pediatrische klinische onderzoek dat Pharming dit jaar startte ter bestudering van leniolisib bij pediatrische patiënten met APDS. De eerste pediatrische studie, aangekondigd in februari 2023, loopt nog en zal vijftien kinderen van vier tot elf jaar oud evalueren die de tabletformulering van leniolisib toegediend krijgen als een onderzoeksbehandeling voor APDS.
Leniolisib, in de VS op de markt gebracht onder de merknaam Joenja®, werd in maart 2023 goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor de behandeling van APDS bij volwassen en pediatrische patiënten van twaalf jaar en ouder.