Leiden, 10 oktober 2024:
Pharming Group N.V. ("Pharming" of "de Onderneming") (EURONEXT
Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) kondigt de start aan van een Fase II, proof of concept, klinische studie waarin leniolisib wordt geëvalueerd in primaire (aangeboren) immuun-aandoeningen (PID's) met immuun-disregulatie, of verstoring van het immuunsysteem gekoppeld aan veranderde PI3K?-
signalering in lymfocyten.
De klinische studie is open voor inschrijving en zal onder andere PID- ALPS-FAS, CTLA4 haplo-
insufficiëntie, NFKB1 haplo-insufficiëntie en PTEN-deficiëntie omvatten. Deze PID-patiënten
vertonen een veranderde PI3K? signalering in lymfocyten en vertonen vergelijkbare waarneembare kenmerken als APDS-patiënten (geactiveerd fosfoïnositide 3-kinase delta-syndroom). Onderzoek naar de verspreiding van de aandoening suggereert dat het in deze specifieke PID-populatie voorkomt bij ongeveer zeven patiënten per miljoen mensen, vergeleken met één tot twee patiënten per miljoen voor APDS.
De Fase II klinische studie is een enkelvoudige, open-label-, dosisbereik-studie die zal worden
uitgevoerd bij ongeveer 12 patiënten. De doelstellingen van de studie zijn het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid, farmacokinetiek en dynamiek en het onderzoeken van de klinische werkzaamheid van leniolisib in de doelpopulatie van PID. De studie is ontworpen ter onderbouwing van een daaropvolgend Fase III studieprogramma. De Fase II klinische studie wordt uitgevoerd in
het Amerikaanse National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID) - onderdeel van de National Institutes of Health (NIH) - met als hoofdonderzoeker Gulbu Uzel, M.D., Senior Research Physician, en als medeonderzoeker V. Koneti Rao, M.D., FRCPA, Senior Research Physician, Primary Immune Deficiency Clinic (ALPS Clinic).
Anurag Relan, MD, MPH, Chief Medical Officer van Pharming, zegt in reactie:
"De start van deze studie vormt voor Pharming een belangrijke mijlpaal, aangezien dit het tweede klinische programma voor leniolisib in primaire immunodeficiëntie (PID) is. Gebaseerd op onze ervaring met APDS en de belangrijke rol van PI3K? in het reguleren van lymfocyten, heeft leniolisib het potentieel om de onderliggende immuun-disregulatie en deficiëntie aan te pakken in een aantal zeldzame PID-aandoeningen met belangrijke onvervulde medische behoeften, waaronder ALPS-FAS,
CTLA4 haplo-insufficiëntie, NFKB1 haplo-insufficiëntie en PTEN-deficiëntie. We kijken ernaar uit leiding te gaan geven aan dit belangrijke wetenschappelijke initiatief en de resultaten van de studie met de medische gemeenschap te delen."
De eerste patiënt zal naar verwachting in de komende weken worden ingeschreven in het onderzoek. Dit is de eerste klinische studie opgestart door Pharming om leniolisib te bestuderen bij PIDs met immuun-disregulatie buiten APDS. De unieke genetische drijfveren in ALPS-FAS, CTLA4 haploinsufficiëntie, NFKB1 haploïnsufficiëntie en PTEN-patiënten leiden tot verhoogde PI3K? signalering en waarneembare kenmerken van immuundisregulatie zoals bij APDS. PTEN-patiënten met immunodeficiëntie worden vaak beschreven als 'APDS-achtig'1, patiënten met ALPS-FAS vertonen voornamelijk lymfoproliferatieve klinische verschijnselen met frequente cytopenische episodes2, en CTLA4 haploinsufficiëntie3 evenals NFKB1 haploinsufficiëntie4 patiënten vertonen lymfoproliferatieve, cytopenische en/of orgaanspecifieke auto-immuun/inflammatoire complicaties van immuun-disregulatie.