Technology Review
Engels
in het Spaans
auf Deutsch
in Italiano
??
em Português
Abonneren
Login
Zoeken
Blogs
Huis
Informatica
Internet
Telecommunicatie
Energie
Materialen
Biogeneeskunde
Business
Blogs
Video 's
Gasten
Twee nieuwe gentherapieën beginnen hun menselijke proeven
Behandelingen tegen kinderjaren blindheid en hemofilie B, respectievelijk deel uitmaakt van de carrière als eerste in de verkoop aan Amerikaanse klanten toegelaten
Susan Young 10/28/2013
Een nieuwe biotechnologiebedrijf zal beginnen proeven van twee gentherapie bij de mens die kunnen leiden tot behandelingen voor een verscheidenheid van kinderjaren blindheid en hemofilie B. unieke
Hebben ontwikkeld deze therapieën onderzoekers op de children's Hospital van Philadelphia (Verenigde Staten), die 50 miljoen dollar (36 miljoen euro) in het nieuwe bedrijf, genaamd Spark Therapeuticsheeft geïnvesteerd. De lancering is de nieuwste indicator dat, na decennia van onderzoek en sommige eerste tegenslagen, gentherapie om te voldoen aan zijn potentieel als een krachtige vorm van behandeling tegen erfelijke ziekten kan ontwikkelen.
In December 2012, de Europese Unie verleende toestemming aan het Nederlandse bedrijf Uniqure om te verkopen van de therapie van het gen voor de behandeling van een aandoening als het gaat om verwerking vetten, wat Glybera werd de eerste gentherapie die kwam tot een westerse markt. Echter, noch Glybera, noch enige andere zijn goedgekeurd voor gebruik in de Verenigde Staten.
Spark heeft de kans om de eerste gen therapie bedrijf bij het verkrijgen van goedkeuring van de US Drug Agency (FDA voor haar afkorting in het Engels). De resultaten van een proefversie van de laatste fase van een gentherapie voor aangeboren Amaurosis van Leber, een erfelijke ziekte die leidt een verlies van visie en uiteindelijk blindheid tot, worden verwacht tegen medio-2015. Deze behandeling is een van de verschillende gentherapieën die reeds in klinische proeven van late-stadium of over om ze te starten, en die strijd om de eerste gentherapie goedgekeurd door de FDA voor marketing in de Verenigde Staten (zie "Wanneer zal u nalaten aan de Amerikaanse gentherapie?").
Naast nemen de teugels in handen van twee menselijke proeven die aan de gang, Spark ook in de therapie van het gen voor andere oogziekten en bloed, evenals neurodegeneratieve ziekten werken, zegt de CEO van het bedrijf Jeff Marrazzo. De technologie van gen therapie ontwikkeld op het children's Hospital (Boston, USA) is "vrijgegeven", zegt, en het bedrijf zal dienen om "het voertuig dat deze therapie bereiken de mensen die ze nodig hebben".
Een daling van de 'slimme' is in staat een doolhof Twitter lanceert gepersonaliseerde aanbevelingen
Om commentaar, kunt u toegang krijgen tot uw account of Registreer
Gebruiker Wachtwoord
Vergat uw wachtwoord?
Innovadores Menores de 35
Descubre a la nueva generación de líderes de la tecnología
Blogs
De meest recente
Zoals gezien
Een daling van de 'slimme' is in staat een doolhof
Materialen
Door de opkomende technologie van de arXiv site
Twee nieuwe gentherapieën beginnen hun menselijke proeven
Biogeneeskunde
Door Susan Young
Twitter lanceert gepersonaliseerde aanbevelingen
Internet
Door Tom Simonite
Speciale verslagen
Hoe te 'genezen' gezondheidskosten
De kosten van de gezondheidszorg systeem lijken toe te nemen, en deel van deze groei komt van innovatie in de medische tests, medicijnen en behandelingen. Technologie annuleerteken oplossen zulks werkstuk?
Andere speciale verslagen
Video
Carlo Ratti, Director van de Senseable City Lab van MIT
Meer video 's
Advertisement
Advertisement
Publicidad
Publicidad
MIT
© 2013 MIT
Technology Review
Wie we zijn
Reclame
Evenementen
Machtigingen
Herdrukken
Ik klantenservice
Neem contact op met ons
Privacy
Bepalingen en voorwaarden van gebruik
Feedback
Abonneren
Abonnement om weg te geven
Nieuwsbrieven
Verleng uw abonnement
Kopen van een vorige editie
Volg ons
op Twitter
op Facebook
RSS